Inmunoglobulina subcutánea para la miastenia grave (MG_SCIG)
Eficacia y seguridad de la inmunoglobulina subcutánea en pacientes con miastenia grave
Este es un ensayo clínico prospectivo, abierto, aleatorizado y de brazos paralelos.
El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de la inmunoglobulina subcutánea Cuvitru al 20 % en pacientes con miastenia grave (MG). El objetivo secundario es evaluar las preferencias de los pacientes y los efectos sobre la calidad de vida al tratar pacientes con MG con SCIG. Los objetivos exploratorios son comparar la administración de novo que comienza directamente con SCIG con aquellos que comienzan con una dosis de carga de IVIG seguida de la administración de SCIG.
Los pacientes mayores de 18 años con MG de moderada a grave con MGFA Clase II-IV sin contraindicaciones para la inmunoglobulina serán considerados para el estudio.
Todos los pacientes serán elegibles para ingresar a cualquiera de los brazos del estudio, Brazo 1: Gammagard IVIG al 10 % seguido de Cuvitry SCIG al 20 % y Brazo 2: Cuvitru 20 % SCIG solo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La miastenia gravis (MG) es una afección neuromuscular autoinmune que puede causar debilidad fatigable de los músculos esqueléticos, incluidos los músculos bulbares, oculares, de las extremidades, axiales y respiratorios. Los síntomas varían desde visión doble leve y transitoria y ptosis hasta debilidad difusa grave y potencialmente mortal, y se ha demostrado que los tratamientos inmunosupresores o inmunomoduladores mejoran el resultado en la MG. Esto incluye inmunoglobulina intravenosa al 10 % (IGIV), que nuestro grupo ha demostrado anteriormente que mejora la fuerza a las 2 y 4 semanas en pacientes con MG. Debido al retraso en el inicio de muchos inmunosupresores y los posibles efectos secundarios de los esteroides y otros medicamentos inmunosupresores, la IVIG también se usa en la práctica clínica como puente de la terapia de mantenimiento hasta que surtan efecto otras terapias o el paciente se estabilice. Además, ha habido otros estudios que sugieren que la inmunoglobulina subcutánea (SCIG) al 20% puede ser útil para mejorar la fuerza en pacientes con MG durante un período de tiempo relativamente corto (6 semanas). Algunos de estos estudios están en curso y están evaluando más la capacidad de IVIG y SCIG para estabilizar o mejorar la fuerza de IVIG en pacientes con MG; sin embargo, no hay ningún estudio publicado actualmente que evalúe diferentes vías de administración de inmunoglobulina (IVIG y SCIG) en pacientes con MG. durante un período de seguimiento más largo de 6 meses.
El estudio actual tiene como objetivo ser el primero en evaluar la formulación SCIG de Cuvitru al 20 % en pacientes con afecciones neuromusculares, incluida la MG. El objetivo del estudio es evaluar la seguridad y eficacia de 6 meses de tratamiento con Cuvitru SCIG al 20 % frente a tres meses de "pretratamiento" con IVIG al 10 % seguido de 3 meses de tratamiento con Cuvitru SCIG al 20 %. El estudio también será el primero en utilizar el índice de deterioro de la miastenia gravis (MGII) como resultado primario junto con los resultados estándar de MG.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- University Health Network
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes mayores de 18 años
- Los pacientes con un diagnóstico confirmado de miastenia gravis basado en criterios clínicos que incluyen debilidad fatigable y respaldado por anticuerpos serológicos (receptor de acetilcolina, quinasa específica de músculo o proteína 4 relacionada con el receptor de lipoproteína de baja densidad) o pruebas electrofisiológicas (estimulación nerviosa repetitiva de fibras únicas). electromiografía)
- Miastenia Gravis Federación de América clase II-IV
- Miastenia grave de moderada a grave definida por una puntuación cuantitativa de miastenia grave > 10 o una puntuación del índice de deterioro de la miastenia grave generalizada > 11
- El paciente puede dar su consentimiento y puede y está dispuesto a completar todos los procedimientos y actividades del estudio.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que están embarazadas o amamantando
- Pacientes que no pueden completar los procedimientos del estudio o con un diagnóstico alternativo
- Pacientes con timectomía reciente en los últimos 6 meses
- Pacientes que recibieron otro agente biológico como rituximab, belimubab, ciclofosfamida y eculizumab en los últimos 6 meses antes del ingreso al estudio
- Sin IVIG o inmunoglobulina subcutánea en el último mes
- Pacientes con prednisona que hayan tenido alteraciones en la dosis de prednisona durante el mes anterior al ingreso al estudio
- Los pacientes tendrán alergia conocida previa o reacción adversa grave a la inmunoglobulina intravenosa o subcutánea.
- Evidencia de insuficiencia renal (Cr > 1,5 x elevada) o enfermedad hepática (transaminasas > 2,5 x elevada) en la selección.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: IVIG + SCIG
Este grupo de pacientes con MG comenzará con 2 g/kg de IVIG en el mes 1, 1 g/kg de IVIG 4 y luego 8 semanas más tarde, y dentro de 2 semanas cambiará al tratamiento SCIG.
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Inmunoglobulina intravenosa al 10% + Inmunoglobulina subcutánea al 20%
Otros nombres:
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Comparador activo: SCIG solo
Este grupo de pacientes con MG comenzará solo con SCIG
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Inmunoglobulina subcutánea al 20%
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultado de eficacia del índice de deterioro de la miastenia grave
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en el índice de deterioro de la miastenia grave (puntuación de 0 a 84, siendo 84 la puntuación máxima que indica el estado de MG más grave) al inicio en comparación con el final del estudio
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resultado de eficacia de la puntuación de miastenia gravis cuantitativa
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en la puntuación cuantitativa de miastenia gravis (puntuación de 0 a 39, donde 39 indica los hallazgos clínicos más graves relacionados con la MG) al inicio en comparación con el final del estudio
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6 meses
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Resultado de eficacia de las actividades de la vida diaria de la miastenia grave
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en las actividades de la vida diaria de la MG (puntuación de 0 a 24, donde 24 indica los hallazgos clínicos más graves relacionados con la MG) al inicio en comparación con el final del estudio
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6 meses
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Resultado de eficacia compuesto de miastenia gravis
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en la puntuación compuesta de miastenia gravis (puntuación de 0 a 50, donde 50 indica los hallazgos clínicos más graves relacionados con la MG) al inicio en comparación con el final del estudio) al inicio en comparación con el final del estudio
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6 meses
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Miastenia gravis Calidad de vida Puntuación 15 Eficacia Resultado
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cambio en la puntuación de calidad de vida de la miastenia gravis de 15 ítems (puntuación de 0 a 45, donde 45 indica los hallazgos clínicos más graves relacionados con la MG) al inicio en comparación con el final del estudio) al inicio en comparación con el final del estudio
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6 meses
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Comparación de brazos paralelos
Periodo de tiempo: 6 meses
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Todos los resultados anteriores, incluidos el índice de deterioro de la miastenia grave, la puntuación cuantitativa de la miastenia grave, las actividades de la vida diaria de la miastenia grave, la puntuación compuesta de la miastenia grave, la puntuación 15 de la calidad de vida de la miastenia grave en pacientes que reciben administración de novo que comienzan con SCIG directamente con aquellos que comienzan con una carga Se comparará la dosis de IVIG seguida de la administración de SCIG.
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6 meses
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Seguridad y tolerabilidad: número total de eventos adversos
Periodo de tiempo: 6 meses
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o evaluar el perfil de eventos adversos de la SCIG en dosis altas (20 % de Cuvitru) en MG y compararlo con los eventos adversos publicados existentes de la SCIG en dosis altas al 20 % en enfermedades neuromusculares.
Específicamente, el número total de eventos adversos como se define en la Parte C, División 5 de las Regulaciones de Alimentos y Medicamentos de Health Canada se comparará con los eventos adversos publicados existentes de 20% SCIG y el número total de eventos adversos que ocurren en los brazos IVIG vs SCIG se comparará. también ser comparado.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Hans Katzberg, MD, University Health Network, Toronto
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Manifestaciones Neuromusculares
- Procesos Patológicos
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Debilidad muscular
- Miastenia gravis
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Anticuerpos
- Inmunoglobulinas
- Inmunoglobulina G
- Inmunoglobulinas Intravenosas
- gamma-globulinas
- Inmunoglobulina Rho(D)
Otros números de identificación del estudio
- 19-5378.2
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .