Immunoglobuline sous-cutanée pour la myasthénie grave (MG_SCIG)
Efficacité et innocuité de l'immunoglobuline sous-cutanée chez les patients atteints de myasthénie grave
Il s'agit d'un essai clinique prospectif, ouvert, randomisé et à bras parallèles.
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'immunoglobuline sous-cutanée Cuvitru à 20 % chez les patients atteints de myasthénie grave (MG). L'objectif secondaire est d'évaluer les préférences des patients et les effets sur la qualité de vie lors du traitement des patients MG avec SCIG. Les objectifs exploratoires sont de comparer l'administration de novo commençant directement par SCIG avec celles commençant par une dose de charge d'IgIV suivie d'une administration de SCIG.
Les patients de plus de 18 ans atteints de MG modérée à sévère avec MGFA de classe II-IV sans contre-indications à l'immunoglobuline seront pris en compte pour l'étude.
Tous les patients seront éligibles pour participer à l'un ou l'autre des bras de l'étude, Bras 1 : 10 % Gammagard IVIG suivi de 20 % Cuvitry SCIG et Bras 2 : Cuvitru 20 % SCIG seul.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
La myasthénie grave (MG) est une maladie neuromusculaire auto-immune qui peut provoquer une faiblesse fatigable des muscles squelettiques, y compris les muscles bulbaires, oculaires, des membres, axiaux et respiratoires. Les symptômes vont d'une vision double et d'une ptose légères et transitoires à une faiblesse diffuse grave et potentiellement mortelle, et il a été démontré que les traitements immunosuppresseurs ou immunomodulateurs améliorent les résultats dans la MG. Cela comprend 10 % d'immunoglobuline intraveineuse (IgIV), qui a déjà été démontrée par notre groupe pour améliorer la force à 2 et 4 semaines chez les patients atteints de MG. En raison du retard dans l'apparition de nombreux immunosuppresseurs et des effets secondaires potentiels des stéroïdes et d'autres médicaments immunosuppresseurs, les IgIV sont également utilisées dans la pratique clinique comme relais du traitement d'entretien jusqu'à ce que d'autres traitements fassent effet ou que le patient se stabilise. De plus, il y a eu d'autres études suggérant que l'immunoglobuline sous-cutanée à 20 % (SCIG) peut être utile pour améliorer la force chez les patients atteints de MG sur une période de temps relativement courte (6 semaines). Certaines de ces études sont en cours et évaluent plus en détail la capacité des IgIV et des SCIG à stabiliser ou à améliorer la force des IgIV chez les patients atteints de MG, cependant, il n'existe actuellement aucune étude publiée évaluant différentes voies d'administration d'immunoglobuline (IgIV et SCIG) chez les patients atteints de MG sur une période de suivi plus longue de 6 mois.
L'étude actuelle vise à être la première à évaluer la formulation de Cuvitru SCIG à 20 % chez des patients atteints de maladies neuromusculaires, y compris la MG. L'objectif de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de 6 mois de traitement SCIG Cuvitru à 20 % par rapport à trois mois de « prétraitement » IVIG à 10 % suivis de 3 mois de traitement SCIG Cuvitru à 20 %. L'étude sera également la première à utiliser l'indice de déficience de la myasthénie grave (MGII) comme résultat principal en conjonction avec les résultats standard de la MG.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- University Health Network
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Patients de plus de 18 ans
- Patients ayant un diagnostic confirmé de myasthénie grave sur la base de critères cliniques, y compris une faiblesse fatigable et étayés soit par des anticorps sérologiques (récepteur de l'acétylcholine, kinase spécifique du muscle ou protéine 4 liée au récepteur des lipoprotéines de basse densité), soit par des tests électrophysiologiques (stimulation nerveuse répétitive d'une seule fibre électromyographie)
- Myasthenia Gravis Federation of America classe II-IV
- Myasthénie grave modérée à sévère telle que définie par un score quantitatif de myasthénie grave > 10 ou un score généralisé d'indice de déficience de la myasthénie grave > 11
- Patient capable de donner son consentement et capable et désireux de terminer toutes les procédures et activités de l'étude
Critère d'exclusion:
- Patientes enceintes ou allaitantes
- Patients incapables de terminer les procédures de l'étude ou avec un autre diagnostic
- Patients ayant subi une thymectomie récente au cours des 6 derniers mois
- Patients recevant un autre agent biologique tel que le rituximab, le belimubab, le cyclophosphamide et l'eculizumab au cours des 6 derniers mois précédant l'entrée dans l'étude
- Absence d'IgIV ou d'immunoglobuline sous-cutanée au cours du dernier mois
- Patients sous prednisone dont la dose de prednisone a été modifiée au cours du mois précédant l'entrée dans l'étude
- Les patients auront une allergie connue antérieure ou une réaction indésirable grave à l'immunoglobuline intraveineuse ou sous-cutanée
- Preuve d'insuffisance rénale (Cr> 1,5 x élevée) ou d'une maladie du foie (transaminases> 2,5 x élévation) lors du dépistage.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: IgIV + SCIG
Ce groupe de patients MG commencera avec 2 g/kg d'IgIV le mois 1, 1 g/kg d'IgIV 4, puis 8 semaines plus tard, et dans les 2 semaines, passera au traitement SCIG.
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10 % d'immunoglobuline intraveineuse + 20 % d'immunoglobuline sous-cutanée
Autres noms:
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Comparateur actif: SCIG seul
Ce groupe de patients MG commencera par SCIG seul
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Immunoglobuline sous-cutanée à 20 %
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Myasthenia Gravis Impairment Index Efficacité Résultat
Délai: 6 mois
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Modification de l'indice de déficience de la myasthénie grave (score de 0 à 84, 84 étant le score maximal indiquant le statut MG le plus grave) au départ par rapport à la fin de l'étude
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score quantitatif de la myasthénie grave Efficacité Résultat
Délai: 6 mois
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Modification du score quantitatif de myasthénie grave (score de 0 à 39, 39 indiquant les résultats cliniques les plus graves liés à la MG) au départ par rapport à la fin de l'étude
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6 mois
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Myasthénie grave Activités de la vie quotidienne Efficacité Résultat
Délai: 6 mois
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Changement dans les activités de la vie quotidienne de la MG (score de 0 à 24, 24 indiquant les résultats cliniques les plus graves liés à la MG) au départ par rapport à la fin de l'étude
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6 mois
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Myasthénie Gravis Composite Efficacité Résultat
Délai: 6 mois
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Modification du score composite de myasthénie grave (score de 0 à 50, 50 indiquant les résultats cliniques les plus graves liés à la MG) au départ par rapport à la fin de l'étude) au départ par rapport à la fin de l'étude
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6 mois
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Myasthénie grave Qualité de vie 15 Score Efficacité Résultat
Délai: 6 mois
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Modification du score de qualité de vie en 15 points de la myasthénie grave (score de 0 à 45, 45 indiquant les résultats cliniques les plus graves liés à la MG) au départ par rapport à la fin de l'étude) au départ par rapport à la fin de l'étude
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6 mois
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Comparaison des bras parallèles
Délai: 6 mois
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Tous les critères de jugement ci-dessus, y compris l'indice d'altération de la myasthénie grave, le score quantitatif de myasthénie grave, les activités de myasthénie grave de la vie quotidienne, le score composite de myasthénie grave, le score de qualité de vie de myasthénie grave 15 chez les patients recevant une administration de novo commençant directement le SCIG avec ceux commençant par un chargement dose d'IgIV suivie de l'administration de SCIG seront comparées.
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6 mois
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Sécurité et tolérance : nombre total d'événements indésirables
Délai: 6 mois
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o évaluer le profil d'effets indésirables des SCIG à forte dose (20 % de Cuvitru) dans la MG et les comparer aux événements indésirables publiés existants des SCIG à forte dose de 20 % dans les maladies neuromusculaires.
Plus précisément, le nombre total d'événements indésirables tels que définis dans la partie C, division 5 du Règlement sur les aliments et drogues de Santé Canada sera comparé aux événements indésirables publiés existants de 20 % SCIG et le nombre total d'événements indésirables survenant dans les bras IVIG vs SCIG sera aussi être comparé.
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Hans Katzberg, MD, University Health Network, Toronto
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Manifestations neurologiques
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculaires
- Manifestations neuromusculaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs par site
- Tumeurs
- Maladies neuromusculaires
- Maladies auto-immunes
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies neurodégénératives
- Syndromes paranéoplasiques, système nerveux
- Tumeurs du système nerveux
- Syndromes paranéoplasiques
- Maladies de la jonction neuromusculaire
- Faiblesse musculaire
- Myasthénie grave
- Facteurs immunologiques
- Effets physiologiques des drogues
- Anticorps
- Immunoglobulines
- Immunoglobuline G
- Immunoglobulines intraveineuses
- gamma-globulines
- Rho(D) Immunoglobuline
Autres numéros d'identification d'étude
- 19-5378.2
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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