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Immunoglobulina sottocutanea per miastenia grave (MG_SCIG)

21 novembre 2022 aggiornato da: Hans Katzberg, University Health Network, Toronto

Efficacia e sicurezza dell'immunoglobulina sottocutanea in pazienti con miastenia grave

Si tratta di uno studio clinico prospettico in aperto, randomizzato, a bracci paralleli.

L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia dell'immunoglobulina sottocutanea Cuvitru 20% in pazienti con miastenia grave (MG). L'obiettivo secondario è valutare le preferenze del paziente e gli effetti sulla qualità della vita durante il trattamento di pazienti affetti da MG con SCIG. Gli obiettivi esplorativi sono confrontare la somministrazione de novo che inizia direttamente con la SCIG con quelle che iniziano con una dose di carico di IVIG seguita dalla somministrazione di SCIG.

Saranno presi in considerazione per lo studio pazienti di età superiore ai 18 anni con MG da moderata a grave con MGFA di classe II-IV senza controindicazioni all'immunoglobulina.

Tutti i pazienti saranno idonei a partecipare a entrambi i bracci dello studio, Braccio 1: 10% Gammagard IVIG seguito da 20% Cuvitry SCIG e Braccio 2: Cuvitru 20% SCIG da solo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La miastenia grave (MG) è una condizione neuromuscolare autoimmune che può causare debolezza affaticabile dei muscoli scheletrici inclusi i muscoli bulbari, oculari, degli arti, assiali e respiratori. I sintomi vanno da una visione doppia e ptosi lieve e transitoria a una debolezza diffusa grave e pericolosa per la vita, e i trattamenti immunosoppressivi o immunomodulatori hanno dimostrato di migliorare l'esito nella MG. Ciò include il 10% di immunoglobuline per via endovenosa (IVIG), che è stato precedentemente dimostrato dal nostro gruppo per migliorare la forza a 2 e 4 settimane nei pazienti con MG. A causa del ritardo nell'insorgenza di molti immunosoppressori e dei potenziali effetti collaterali degli steroidi e di altri farmaci immunosoppressori, l'IVIG viene utilizzato anche nella pratica clinica come ponte della terapia di mantenimento fino a quando altre terapie non hanno effetto o il paziente si stabilizza. Inoltre, ci sono stati altri studi che suggeriscono che il 20% di immunoglobulina sottocutanea (SCIG) può essere utile per migliorare la forza nei pazienti con MG in un periodo di tempo relativamente breve (6 settimane). Alcuni di questi studi sono in corso e stanno valutando ulteriormente la capacità di IVIG e SCIG di stabilizzare o migliorare la forza IVIG nei pazienti con MG, tuttavia, non esiste attualmente uno studio pubblicato che valuti le diverse vie di somministrazione delle immunoglobuline (IVIG e SCIG) nei pazienti con MG per un periodo di follow-up più lungo di 6 mesi.

L'attuale studio mira a essere il primo a valutare la formulazione di Cuvitru SCIG al 20% in pazienti con condizioni neuromuscolari inclusa la MG. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di 6 mesi di trattamento con SCIG Cuvitru al 20% rispetto a tre mesi di "pretrattamento" con IVIG al 10% seguiti da 3 mesi di trattamento con Cuvitru SCIG al 20%. Lo studio sarà anche il primo a utilizzare l'indice di compromissione della miastenia grave (MGII) come esito primario insieme agli esiti standard della MG.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Reclutamento
        • University Health Network
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 98 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età superiore ai 18 anni
  2. Pazienti con diagnosi confermata di miastenia grave sulla base di criteri clinici che includono debolezza da affaticamento e supportati da test sierologici (recettore dell'acetilcolina, chinasi muscolo specifica o anticorpi anti-proteina 4 correlata al recettore delle lipoproteine ​​a bassa densità) o test elettrofisiologici (stimolazione nervosa ripetitiva della singola fibra elettromiografia)
  3. Miastenia Gravis Federazione d'America classe II-IV
  4. Miastenia grave da moderata a grave come definita da un punteggio quantitativo di miastenia grave > 10 o un punteggio dell'indice di compromissione della miastenia grave generalizzato > 11
  5. - Paziente in grado di dare il consenso ed è in grado e disposto a completare tutte le procedure e le attività dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti in gravidanza o allattamento
  2. Pazienti non in grado di completare le procedure dello studio o con una diagnosi alternativa
  3. Pazienti con recente timectomia negli ultimi 6 mesi
  4. Pazienti che hanno ricevuto un altro agente biologico come rituximab, belimubab, ciclofosfamide ed eculizumab negli ultimi 6 mesi prima dell'ingresso nello studio
  5. Nessuna IVIG o immunoglobulina sottocutanea nell'ultimo mese
  6. Pazienti trattati con prednisone che hanno avuto alterazioni della dose di prednisone nell'ultimo mese prima dell'ingresso nello studio
  7. I pazienti avranno una precedente allergia nota o una grave reazione avversa all'immunoglobulina per via endovenosa o sottocutanea
  8. Evidenza di insufficienza renale (Cr> 1,5 x elevato) o malattia epatica (transaminasi> 2,5 x aumento) allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: IVIG + SCIG
Questo gruppo di pazienti con MG inizierà con 2 g/kg di IVIG il mese 1, 1 g/kg di IVIG 4 e poi 8 settimane dopo, ed entro 2 settimane passerà al trattamento con SCIG
Droga: immunoglobulina endovenosa + immunoglobulina sottocutanea (SCIG)
Immunoglobulina endovenosa al 10% + immunoglobulina sottocutanea al 20%.
Altri nomi:
  • Octanorm + Cuvitru
Comparatore attivo: SCIG solo
Questo gruppo di pazienti con MG inizierà con la sola SCIG
Droga: immunoglobuline sottocutanee (SCIG)
Immunoglobulina sottocutanea al 20%.
Altri nomi:
  • Cuvitru

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esito di efficacia dell'indice di compromissione della miastenia grave
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione dell'indice di compromissione della miastenia grave (punteggio 0-84, dove 84 è il punteggio massimo che indica lo stato di MG più grave) al basale rispetto alla fine dello studio
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultato di efficacia del punteggio quantitativo di miastenia grave
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione del punteggio quantitativo della miastenia grave (punteggio 0-39, con 39 che indica i risultati clinici più gravi correlati alla MG) al basale rispetto alla fine dello studio
6 mesi
Miastenia Gravis Attività di Efficacia della Vita Quotidiana Risultato
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione delle attività MG della vita quotidiana (punteggio 0-24, con 24 che indica i risultati clinici più gravi correlati alla MG) al basale rispetto alla fine dello studio
6 mesi
Risultato di efficacia composito di miastenia grave
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione del punteggio composito della miastenia grave (punteggio 0-50, con 50 che indica i risultati clinici più gravi correlati alla MG) al basale rispetto alla fine dello studio) al basale rispetto alla fine dello studio
6 mesi
Miastenia grave Qualità della vita 15 Punteggio Efficacia Risultato
Lasso di tempo: 6 mesi
Variazione del punteggio Myasthenia Gravis Quality of Life a 15 voci (punteggio 0-45, con 45 che indica i risultati clinici più gravi correlati alla MG) al basale rispetto alla fine dello studio) al basale rispetto alla fine dello studio
6 mesi
Confronto braccio parallelo
Lasso di tempo: 6 mesi
Tutti i risultati di cui sopra, inclusi l'indice di compromissione della miastenia grave, il punteggio quantitativo della miastenia grave, le attività della vita quotidiana della miastenia grave, il punteggio composito della miastenia grave, il punteggio della qualità della vita della miastenia grave 15 nei pazienti che ricevono la somministrazione de novo che iniziano SCIG direttamente con quelli che iniziano con un carico sarà confrontata la dose di IVIG seguita dalla somministrazione di SCIG.
6 mesi
Sicurezza e tollerabilità: numero totale di eventi avversi
Lasso di tempo: 6 mesi
o valutare il profilo degli eventi avversi della SCIG ad alto dosaggio (20% di Cuvitru) nella MG e confrontarlo con gli eventi avversi esistenti pubblicati del 20% di SCIG ad alto dosaggio nelle malattie neuromuscolari. In particolare, il numero totale di eventi avversi come definito nella Parte C, Divisione 5 delle normative Health Canada Food and Drug sarà confrontato con gli eventi avversi pubblicati esistenti del 20% SCIG e il numero totale di eventi avversi che si verificano nei bracci IVIG vs SCIG sarà essere anche confrontato.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Investigatori

  • Investigatore principale: Hans Katzberg, MD, University Health Network, Toronto

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 agosto 2020

Completamento primario (Anticipato)

30 giugno 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

30 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 19-5378.2

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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