Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Subcutane immunoglobuline voor Myasthenia Gravis (MG_SCIG)

23 april 2025 bijgewerkt door: Hans Katzberg, University Health Network, Toronto

Werkzaamheid en veiligheid van subcutaan immunoglobuline bij patiënten met myasthenia gravis

Dit is een prospectieve open-label, gerandomiseerde klinische studie met parallelle armen.

Het primaire doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van Cuvitru 20% subcutane immunoglobuline bij patiënten met myasthenia gravis (MG). Het secundaire doel is het evalueren van de voorkeuren van de patiënt en de effecten op de kwaliteit van leven bij de behandeling van MG-patiënten met SCIG. Verkennende doelstellingen zijn om de novo-toediening die direct met SCIG begint te vergelijken met toediening die begint met een oplaaddosis IVIG gevolgd door SCIG-toediening.

Patiënten ouder dan 18 jaar met matige tot ernstige MG met MGFA klasse II-IV zonder contra-indicaties voor immunoglobuline komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek.

Alle patiënten komen in aanmerking voor deelname aan een van beide takken van het onderzoek, arm 1: 10% Gammagard IVIG gevolgd door 20% Cuvitry SCIG en arm 2: alleen Cuvitru 20% SCIG.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Myasthenia gravis (MG) is een auto-immuun neuromusculaire aandoening die vermoeiende zwakte van skeletspieren kan veroorzaken, waaronder bulbaire, oog-, ledemaat-, axiale en ademhalingsspieren. Symptomen variëren van mild, voorbijgaand dubbelzien en ptosis tot ernstige, levensbedreigende diffuse zwakte, en behandelingen die immunosuppressief of immunomodulerend zijn, hebben aangetoond dat ze de uitkomst bij MG verbeteren. Dit omvat 10% intraveneus immunoglobuline (IVIG), waarvan eerder door onze groep is aangetoond dat het de kracht verbetert na 2 en 4 weken bij patiënten met MG. Vanwege de vertraging in het begin van veel immunosuppressiva en mogelijke bijwerkingen van steroïden en andere immunosuppressiva, wordt IVIG ook in de klinische praktijk gebruikt als overbrugging van onderhoudstherapie totdat andere therapieën effect hebben of de patiënt stabiliseert. Daarnaast zijn er andere onderzoeken geweest die suggereren dat 20% subcutane immunoglobuïne (SCIG) nuttig kan zijn om de kracht te verbeteren bij patiënten met MG in een relatief korte periode (6 weken). Sommige van deze onderzoeken zijn aan de gang en evalueren verder het vermogen van IVIG en SCIG om de sterkte van IVIG bij patiënten met MG te stabiliseren of te verbeteren, maar er is momenteel geen gepubliceerd onderzoek waarin verschillende toedieningsroutes van immunoglobuline (IVIG en SCIG) bij patiënten met MG worden geëvalueerd gedurende een langere follow-upperiode van 6 maanden.

De huidige studie heeft tot doel de eerste te zijn die de 20% Cuvitru SCIG-formulering evalueert bij patiënten met neuromusculaire aandoeningen, waaronder MG. Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van 6 maanden behandeling met 20% SCIG Cuvitru versus drie maanden behandeling met 10% IVIG gevolgd door 3 maanden behandeling met 20% SCIG Cuvitru. De studie zal ook de eerste zijn die de myasthenia gravis impairment index (MGII) als primaire uitkomst gebruikt in combinatie met standaard MG-uitkomsten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 96 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten ouder dan 18 jaar
  2. Patiënten met een bevestigde diagnose van myasthenia gravis op basis van klinische criteria, waaronder vermoeide zwakte en ondersteund door ofwel serologische (acetylcholinereceptor, spierspecifieke kinase of anti-low-density lipoprotein-receptor-gerelateerde proteïne 4-antilichamen of elektrofysiologische testen (herhaalde zenuwstimulatie van een enkele vezel) elektromyografie)
  3. Myasthenia Gravis Federatie van Amerika klasse II-IV
  4. Matige tot ernstige myasthenia gravis zoals gedefinieerd door een kwantitatieve myasthenia gravis-score >10 of gegeneraliseerde myasthenia gravis-indexscore > 11
  5. Patiënt kan toestemming geven en is in staat en bereid om alle onderzoeksprocedures en -activiteiten te voltooien

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven
  2. Patiënten die de onderzoeksprocedures niet kunnen voltooien of met een alternatieve diagnose
  3. Patiënten met recente thymectomie in de afgelopen 6 maanden
  4. Patiënten die een ander biologisch middel kregen, zoals rituximab, belimubab, cyclofosfamide en eculizumab in de afgelopen 6 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  5. Geen IVIG of subcutane immunoglobuline in de afgelopen maand
  6. Patiënten die prednison gebruiken bij wie de dosis prednison in de afgelopen maand voorafgaand aan deelname aan het onderzoek is gewijzigd
  7. Patiënten zullen een eerder bekende allergie of ernstige bijwerking hebben op intraveneuze of subcutane immunoglobuline
  8. Bewijs van nierinsufficiëntie (Cr > 1,5 x verhoogd) of leverziekte (transaminasen > 2,5 x verhoogd) bij screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: IVIG + SCIG
Deze groep MG-patiënten begint met 2 g/kg IVIG in maand 1, 1 g/kg IVIG 4 en vervolgens 8 weken later, en schakelt binnen 2 weken over op SCIG-behandeling
Geneesmiddel: intraveneus immunoglobuline + subcutaan immunoglobuline (SCIG)
10% intraveneus immunoglobuline + 20% subcutaan immunoglobuline
Andere namen:
  • Gammanorm + Cuvitru
Actieve vergelijker: SCIG alleen
Deze groep MG-patiënten zal alleen met SCIG beginnen
Geneesmiddel: subcutaan immunoglobuline (SCIG)
20% subcutane immunoglobuline
Andere namen:
  • Cuvitru

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Myasthenia Gravis Impairment Index Werkzaamheidsresultaat
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering in de Myasthenia Gravis Impairment Index (score 0-84, waarbij 84 de maximale score is die de meest ernstige MG-status aangeeft) bij aanvang vergeleken met het einde van de studie
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kwantitatieve myasthenia gravisscore Werkzaamheidsresultaat
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering in de kwantitatieve Myasthenia Gravis-score (score 0-39, waarbij 39 de ernstigste klinische bevindingen met betrekking tot MG aangeeft) bij baseline vergeleken met het einde van de studie
6 maanden
Myasthenia Gravis Activiteiten van het dagelijks leven Effectiviteitsresultaat
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering in de MG-activiteiten van het dagelijks leven (score 0-24, waarbij 24 de ernstigste klinische bevindingen met betrekking tot MG aangeeft) bij baseline vergeleken met het einde van de studie
6 maanden
Myasthenia Gravis Composite Werkzaamheidsresultaat
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering in de Myasthenia Gravis Composite Score (score 0-50, waarbij 50 de ernstigste klinische bevindingen met betrekking tot MG aangeeft) bij baseline vergeleken met het einde van het onderzoek) bij baseline vergeleken met het einde van het onderzoek
6 maanden
Myasthenia gravis Kwaliteit van leven 15 Score Werkzaamheidsresultaat
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering in de 15 items tellende Myasthenia Gravis Quality of Life Score (score 0-45, waarbij 45 de ernstigste klinische bevindingen met betrekking tot MG aangeeft) bij baseline vergeleken met het einde van het onderzoek) bij baseline vergeleken met het einde van het onderzoek
6 maanden
Vergelijking van parallelle armen
Tijdsspanne: 6 maanden
Alle bovenstaande uitkomsten, waaronder de myasthenia gravis-stoornisindex, kwantitatieve myasthenia gravis-score, myasthenia gravis-activiteiten in het dagelijks leven, myasthenia gravis-composietscore, myasthenia gravis-kwaliteit van leven 15-score bij patiënten die de novo-toediening kregen waarbij SCIG direct werd gestart met patiënten die begonnen met een lading dosis IVIG gevolgd door toediening van SCIG zal worden vergeleken.
6 maanden
Veiligheid en verdraagbaarheid: totaal aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: 6 maanden
o evalueer het bijwerkingenprofiel van hoge dosis (20% Cuvitru) SCIG bij MG en vergelijk dit met bestaande gepubliceerde bijwerkingen van 20% hoge dosis SCIG bij neuromusculaire aandoeningen. Specifiek zal het totale aantal bijwerkingen zoals gedefinieerd in deel C, afdeling 5 van de Health Canada Food and Drug Regulations worden vergeleken met bestaande gepubliceerde bijwerkingen van 20% SCIG en het totale aantal bijwerkingen dat optreedt in de IVIG versus SCIG-armen zal ook vergeleken worden.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hans Katzberg, MD, University Health Network, Toronto

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 augustus 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juli 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 19-5378.2

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren