Subkutant immunglobulin for Myasthenia Gravis (MG_SCIG)

Myasthenia gravis (MG) er en autoimmun nevromuskulær tilstand som kan forårsake utmattelig svakhet i skjelettmuskulaturen, inkludert bulbar-, okulær-, lemmer-, aksial- og respirasjonsmuskler. Symptomene varierer fra mildt, forbigående dobbeltsyn og ptosis til alvorlig, livstruende diffus svakhet, og behandlinger som er immunsuppressive eller immunmodulerende har vist seg å forbedre resultatet ved MG. Dette inkluderer 10 % intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), som tidligere har vist seg av vår gruppe å forbedre styrke ved 2 og 4 uker hos pasienter med MG. På grunn av forsinkelse i utbruddet av mange immundempende midler og potensielle bivirkninger fra steroider og andre immunsuppressive medisiner, brukes IVIG også i klinisk praksis som bro mellom vedlikeholdsterapi inntil andre terapier trer i kraft eller pasienten stabiliserer seg. I tillegg har det vært andre studier som tyder på at 20 % subkutant immunglobuin (SCIG) kan være nyttig for å forbedre styrken hos pasienter med MG over en relativt kort periode (6 uker). Noen av disse studiene pågår og evaluerer ytterligere evnen til IVIG og SCIG til å stabilisere eller forbedre styrken IVIG hos pasienter med MG, men det er ingen publisert studie som evaluerer forskjellige administreringsveier for immunglobulin (IVIG og SCIG) hos pasienter med MG over en lengre 6 måneders oppfølgingsperiode.

Den nåværende studien tar sikte på å være den første til å evaluere 20 % Cuvitru SCIG-formulering hos pasienter med nevromuskulære tilstander inkludert MG. Målet med studien er å evaluere sikkerheten og effekten av 6 måneder med 20 % SCIG Cuvitru-behandling kontra tre måneder med 10 % IVIG "forbehandling" etterfulgt av 3 måneder med 20 % SCIG Cuvitru-behandling. Studien vil også være den første som bruker myasthenia gravis impairment index (MGII) som primært resultat i forbindelse med standard MG-utfall.