Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Immunoglobulina podskórna na myasthenia gravis (MG_SCIG)

23 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Hans Katzberg, University Health Network, Toronto

Skuteczność i bezpieczeństwo podskórnej immunoglobuliny u pacjentów z myasthenia gravis

Jest to prospektywne, otwarte, randomizowane badanie kliniczne z równoległymi ramionami.

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności podskórnej immunoglobuliny Cuvitru 20% u pacjentów z myasthenia gravis (MG). Drugim celem jest ocena preferencji pacjentów i wpływu na jakość życia podczas leczenia SCIG pacjentów z MG. Celem eksploracyjnym jest porównanie podawania de novo rozpoczynającego bezpośrednio SCIG z tymi rozpoczynającymi się od dawki wysycającej IVIG, po której następuje podawanie SCIG.

Pacjenci w wieku powyżej 18 lat z umiarkowanym do ciężkiego MG z MGFA klasy II-IV bez przeciwwskazań do immunoglobuliny będą brani pod uwagę do badania.

Wszyscy pacjenci będą kwalifikować się do udziału w dowolnej grupie badania, Ramię 1: 10% Gammagard IVIG, a następnie 20% Cuvitry SCIG i Ramię 2: sam Cuvitru 20% SCIG.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Myasthenia gravis (MG) to autoimmunologiczna choroba nerwowo-mięśniowa, która może powodować męczące osłabienie mięśni szkieletowych, w tym mięśni opuszkowych, ocznych, kończyn, osiowych i oddechowych. Objawy wahają się od łagodnego, przejściowego podwójnego widzenia i opadania powiek do ciężkiego, zagrażającego życiu rozlanego osłabienia, a leczenie immunosupresyjne lub immunomodulujące poprawia rokowanie w MG. Obejmuje to 10% dożylną immunoglobulinę (IVIG), która, jak wcześniej wykazała nasza grupa, poprawia siłę po 2 i 4 tygodniach u pacjentów z MG. Ze względu na opóźnienie działania wielu leków immunosupresyjnych oraz potencjalne skutki uboczne sterydów i innych leków immunosupresyjnych, IVIG jest również stosowana w praktyce klinicznej jako pomost terapii podtrzymującej do czasu, aż inne terapie zaczną działać lub stan pacjenta się ustabilizuje. Ponadto istnieją inne badania sugerujące, że 20% podskórna immunoglobuina (SCIG) może być pomocna w poprawie siły u pacjentów z MG w stosunkowo krótkim okresie czasu (6 tygodni). Niektóre z tych badań są w toku i dalej oceniają zdolność IVIG i SCIG do stabilizacji lub poprawy siły IVIG u pacjentów z MG, jednak nie ma obecnie opublikowanego badania oceniającego różne drogi podawania immunoglobulin (IVIG i SCIG) u pacjentów z MG w dłuższym 6-miesięcznym okresie obserwacji.

Obecne badanie ma być pierwszym, które oceni preparat 20% Cuvitru SCIG u pacjentów ze schorzeniami nerwowo-mięśniowymi, w tym MG. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności 6-miesięcznego leczenia 20% SCIG Cuvitru w porównaniu z trzema miesiącami leczenia wstępnego 10% IVIG, a następnie 3-miesięcznym leczeniem 20% SCIG Cuvitru. Badanie będzie również pierwszym, w którym wykorzystany zostanie wskaźnik upośledzenia miastenii gravis (MGII) jako główny wynik w połączeniu ze standardowymi wynikami MG.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 96 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku powyżej 18 lat
  2. Pacjenci z rozpoznaniem myasthenia gravis potwierdzonym na podstawie kryteriów klinicznych, w tym zmęczenia, potwierdzonych albo badaniami serologicznymi (receptor acetylocholiny, kinaza swoista dla mięśni lub przeciwciała przeciw białku 4 związanemu z receptorem lipoprotein o małej gęstości) albo testami elektrofizjologicznymi (powtarzalna stymulacja nerwu pojedynczego włókna elektromiografia)
  3. Myasthenia Gravis Federation of America klasa II-IV
  4. Umiarkowana do ciężkiej myasthenia gravis zdefiniowana na podstawie ilościowego wyniku miastenii >10 lub wyniku wskaźnika uogólnionej miastenii gravis >11
  5. Pacjent zdolny do wyrażenia zgody oraz zdolny i chętny do wykonania wszystkich procedur i czynności badawczych

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią
  2. Pacjenci, którzy nie są w stanie ukończyć procedur badania lub z alternatywną diagnozą
  3. Pacjenci po niedawnej tymektomii w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  4. Pacjenci otrzymujący inny lek biologiczny, taki jak rytuksymab, belimubab, cyklofosfamid i ekulizumab w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed włączeniem do badania
  5. Brak IVIG lub podskórnej immunoglobuliny w ciągu ostatniego miesiąca
  6. Pacjenci przyjmujący prednizon, u których nastąpiła zmiana dawki prednizonu w ciągu ostatniego miesiąca przed włączeniem do badania
  7. U pacjentów występowała wcześniej znana alergia lub ciężka reakcja niepożądana na dożylne lub podskórne podanie immunoglobuliny
  8. Dowody na niewydolność nerek (Cr > 1,5 x podwyższone) lub choroby wątroby (transaminazy > 2,5 x podwyższone) podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: IVIG + SCIG
Ta grupa pacjentów z MG zacznie od 2 g/kg IVIG w 1. miesiącu, 1 g/kg IVIG 4, a następnie 8 tygodni później, aw ciągu 2 tygodni przełączy się na leczenie SCIG
Lek: immunoglobulina dożylna + immunoglobulina podskórna (SCIG)
10% immunoglobuliny dożylnej + 20% immunoglobuliny podskórnej
Inne nazwy:
  • Gammanorm + Cuvitru
Aktywny komparator: SIG sam
Ta grupa pacjentów z MG zacznie od samego SCIG
Lek: podskórna immunoglobulina (SCIG)
20% podskórna immunoglobulina
Inne nazwy:
  • Cuvitru

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność wskaźnika upośledzenia miastenii gravis
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana wskaźnika upośledzenia mięśnia sercowego (wynik 0-84, przy czym 84 to maksymalny wynik wskazujący na najpoważniejszy stan MG) na początku badania w porównaniu z końcem badania
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ilościowy wynik oceny skuteczności miastenii
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana w ilościowej punktacji miastenii (wynik 0-39, przy czym 39 wskazuje na najpoważniejsze objawy kliniczne związane z MG) na początku badania w porównaniu z końcem badania
6 miesięcy
Myasthenia Gravis Działania w życiu codziennym Wynik skuteczności
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana aktywności MG w codziennym życiu (punktacja 0-24, przy czym 24 oznacza najpoważniejsze objawy kliniczne związane z MG) na początku badania w porównaniu z końcem badania
6 miesięcy
Złożony wynik skuteczności Myasthenia Gravis
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana łącznej punktacji Myasthenia Gravis Composite Score (wynik 0-50, gdzie 50 oznacza najpoważniejsze objawy kliniczne związane z MG) na początku badania w porównaniu do końca badania) na początku badania w porównaniu do końca badania
6 miesięcy
Myasthenia gravis Jakość życia 15 punktów Wynik skuteczności
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana w 15-itemowej punktacji jakości życia Myasthenia Gravis (wynik 0-45, gdzie 45 oznacza najcięższe objawy kliniczne związane z MG) na początku badania w porównaniu do końca badania) na początku badania w porównaniu do końca badania
6 miesięcy
Porównanie ramion równoległych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wszystkie powyższe wyniki, w tym wskaźnik upośledzenia myasthenia gravis, ilościowa punktacja miastenii, codzienne czynności związane z myasthenia gravis, złożona punktacja miastenii gravis, punktacja jakości życia miastenii gravis 15 u pacjentów otrzymujących podawanie de novo, zaczynając bezpośrednio od SCIG z tymi rozpoczynającymi się od obciążenia porównana zostanie dawka IVIG, po której następuje podanie SCIG.
6 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja: całkowita liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
o ocenić profil zdarzeń niepożądanych wysokiej dawki (20% Cuvitru) SCIG w MG i porównać to z istniejącymi opublikowanymi zdarzeniami niepożądanymi 20% SCIG w dużej dawce w chorobach nerwowo-mięśniowych. W szczególności całkowita liczba zdarzeń niepożądanych, jak zdefiniowano w części C, dział 5 przepisów dotyczących żywności i leków Health Canada zostanie porównana z istniejącymi opublikowanymi zdarzeniami niepożądanymi wynoszącymi 20% SCIG, a łączna liczba zdarzeń niepożądanych występujących w ramionach IVIG vs SCIG będzie być również porównywane.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Śledczy

  • Główny śledczy: Hans Katzberg, MD, University Health Network, Toronto

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 19-5378.2

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myasthenia Gravis

Badania kliniczne na immunoglobulina dożylna + immunoglobulina podskórna (SCIG)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj