Subkutant immunglobulin för Myasthenia Gravis (MG_SCIG)

Myasthenia gravis (MG) är ett autoimmunt neuromuskulärt tillstånd som kan orsaka utmattande svaghet i skelettmuskler inklusive bulbar, okulär, extremitet, axial och andningsmuskler. Symtomen sträcker sig från mild, övergående dubbelseende och ptos till allvarlig, livshotande diffus svaghet, och behandlingar som är immunsuppressiva eller immunmodulerande har visat sig förbättra resultatet vid MG. Detta inkluderar 10 % intravenöst immunglobulin (IVIG), som tidigare har visat sig av vår grupp förbättra styrkan vid 2 och 4 veckor hos patienter med MG. På grund av försening av debuten av många immunsuppressiva medel och potentiella biverkningar från steroider och andra immunsuppressiva läkemedel, används IVIG även i klinisk praxis som överbryggande av underhållsbehandling tills andra behandlingar träder i kraft eller patienten stabiliseras. Dessutom har det gjorts andra studier som tyder på att 20 % subkutant immunglobuin (SCIG) kan vara till hjälp för att förbättra styrkan hos patienter med MG under en relativt kort tidsperiod (6 veckor). Vissa av dessa studier pågår och utvärderar ytterligare förmågan hos IVIG och SCIG att stabilisera eller förbättra styrkan IVIG hos patienter med MG, men det finns ingen aktuell publicerad studie som utvärderar olika administreringsvägar för immunglobulin (IVIG och SCIG) hos patienter med MG under en längre 6 månaders uppföljningsperiod.

Den aktuella studien syftar till att vara den första att utvärdera 20 % Cuvitru SCIG-formulering hos patienter med neuromuskulära tillstånd inklusive MG. Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av 6 månaders 20 % SCIG Cuvitru-behandling kontra tre månaders 10 % IVIG "förbehandling" följt av 3 månaders 20 % SCIG Cuvitru-behandling. Studien kommer också att vara den första som använder myasthenia gravis impairment index (MGII) som primärt resultat i samband med standard MG-utfall.