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Subkutanes Immunglobulin für Myasthenia gravis (MG_SCIG)

23. April 2025 aktualisiert von: Hans Katzberg, University Health Network, Toronto

Wirksamkeit und Sicherheit von subkutanem Immunglobulin bei Patienten mit Myasthenia gravis

Dies ist eine prospektive offene, randomisierte klinische Studie mit parallelen Armen.

Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Cuvitru 20 % subkutanem Immunglobulin bei Patienten mit Myasthenia gravis (MG). Das sekundäre Ziel ist die Bewertung der Patientenpräferenzen und Auswirkungen auf die Lebensqualität bei der Behandlung von MG-Patienten mit SCIG. Untersuchungsziele sind der Vergleich der de novo-Verabreichung, die direkt mit SCIG beginnt, mit denen, die mit einer Aufsättigungsdosis von IVIG, gefolgt von einer SCIG-Verabreichung, beginnen.

Patienten über 18 Jahre mit mittelschwerer bis schwerer MG mit MGFA-Klassen II-IV ohne Kontraindikationen für Immunglobuline werden für die Studie in Betracht gezogen.

Alle Patienten können an beiden Studienarmen teilnehmen, Arm 1: 10 % Gammagard IVIG, gefolgt von 20 % Cuvitry SCIG und Arm 2: Cuvitru 20 % SCIG allein.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Myasthenia gravis (MG) ist eine neuromuskuläre Autoimmunerkrankung, die eine ermüdbare Schwäche der Skelettmuskulatur einschließlich Bulbus-, Augen-, Gliedmaßen-, Axial- und Atemmuskulatur verursachen kann. Die Symptome reichen von leichtem, vorübergehendem Doppeltsehen und Ptosis bis hin zu schwerer, lebensbedrohlicher diffuser Schwäche, und immunsuppressive oder immunmodulatorische Behandlungen haben gezeigt, dass sie das Ergebnis bei MG verbessern. Dies schließt 10 % intravenöses Immunglobulin (IVIG) ein, von dem zuvor von unserer Gruppe gezeigt wurde, dass es die Kraft bei Patienten mit MG nach 2 und 4 Wochen verbessert. Aufgrund des verzögerten Wirkungseintritts vieler Immunsuppressiva und möglicher Nebenwirkungen von Steroiden und anderen immunsuppressiven Medikamenten wird IVIG in der klinischen Praxis auch als Überbrückung der Erhaltungstherapie eingesetzt, bis andere Therapien wirken oder sich der Patient stabilisiert. Darüber hinaus gab es andere Studien, die darauf hindeuten, dass 20 % subkutanes Immunglobuin (SCIG) hilfreich sein kann, um die Kraft bei Patienten mit MG über einen relativ kurzen Zeitraum (6 Wochen) zu verbessern. Einige dieser Studien laufen noch und untersuchen weiter die Fähigkeit von IVIG und SCIG, die Kraft von IVIG bei Patienten mit MG zu stabilisieren oder zu verbessern, es gibt jedoch keine aktuelle veröffentlichte Studie, die verschiedene Verabreichungswege von Immunglobulin (IVIG und SCIG) bei Patienten mit MG bewertet über einen längeren Nachbeobachtungszeitraum von 6 Monaten.

Die aktuelle Studie zielt darauf ab, die erste zu sein, die eine 20-prozentige Cuvitru-SCIG-Formulierung bei Patienten mit neuromuskulären Erkrankungen einschließlich MG evaluiert. Ziel der Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit einer 6-monatigen Behandlung mit 20 % SCIG Cuvitru im Vergleich zu einer 3-monatigen Behandlung mit 10 % IVIG „Vorbehandlung“ gefolgt von einer 3-monatigen Behandlung mit 20 % SCIG Cuvitru zu bewerten. Die Studie wird auch die erste sein, die den Myasthenia gravis Impairment Index (MGII) als primären Endpunkt in Verbindung mit Standard-MG-Ergebnissen verwendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 96 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten über 18 Jahre
  2. Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Myasthenia gravis basierend auf klinischen Kriterien, einschließlich Ermüdungsschwäche, die entweder durch serologische (Acetylcholinrezeptor, muskelspezifische Kinase oder Anti-Low-Density-Lipoprotein-Rezeptor-verwandte Protein-4-Antikörper oder elektrophysiologische Tests (wiederholte Nervenstimulation einer einzelnen Faser) unterstützt wird Elektromyographie)
  3. Myasthenia Gravis Federation of America Klasse II-IV
  4. Mittelschwere bis schwere Myasthenia gravis, definiert durch einen quantitativen Myasthenia-gravis-Score > 10 oder einen generalisierten Myasthenia-gravis-Beeinträchtigungsindex-Score > 11
  5. Der Patient ist in der Lage, seine Einwilligung zu erteilen und ist in der Lage und bereit, alle Studienverfahren und -aktivitäten abzuschließen

Ausschlusskriterien:

  1. Schwangere oder stillende Patientinnen
  2. Patienten, die die Studienverfahren nicht abschließen können oder eine alternative Diagnose haben
  3. Patienten mit kürzlicher Thymektomie in den letzten 6 Monaten
  4. Patienten, die in den letzten 6 Monaten vor Studieneintritt ein anderes biologisches Mittel wie Rituximab, Belimubab, Cyclophosphamid und Eculizumab erhalten haben
  5. Kein IVIG oder subkutanes Immunglobulin innerhalb des letzten Monats
  6. Patienten unter Prednison, bei denen im letzten Monat vor Studieneintritt Änderungen der Prednison-Dosis aufgetreten sind
  7. Patienten mit früher bekannter Allergie oder schwerer Nebenwirkung auf intravenöses oder subkutanes Immunglobulin
  8. Hinweise auf Niereninsuffizienz (Cr > 1,5-fach erhöht) oder Lebererkrankung (Transaminasen > 2,5-fach erhöht) beim Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: IVIG + SCIG
Diese Gruppe von MG-Patienten beginnt mit 2 g/kg IVIG im 1. Monat, 1 g/kg IVIG 4 und dann 8 Wochen später und wechselt innerhalb von 2 Wochen zur SCIG-Behandlung
Arzneimittel: intravenöses Immunglobulin + subkutanes Immunglobulin (SCIG)
10 % intravenöses Immunglobulin + 20 % subkutanes Immunglobulin
Andere Namen:
  • Gammanorm + Cuvitru
Aktiver Komparator: SCIG allein
Diese Gruppe von MG-Patienten wird mit SCIG allein beginnen
Arzneimittel: subkutanes Immunglobulin (SCIG)
20 % subkutanes Immunglobulin
Andere Namen:
  • Cuvitru

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeitsergebnis des Myasthenia gravis Impairment Index
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung des Myasthenia Gravis Impairment Index (Score 0-84, wobei 84 der maximale Score ist, der den schwersten MG-Status anzeigt) zu Studienbeginn im Vergleich zum Ende der Studie
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantitatives Wirksamkeitsergebnis des Myasthenia-Gravis-Scores
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung des quantitativen Myasthenia-Gravis-Scores (Score 0–39, wobei 39 die schwerwiegendsten klinischen Befunde im Zusammenhang mit MG anzeigt) zu Studienbeginn im Vergleich zum Ende der Studie
6 Monate
Myasthenia gravis Aktivitäten des täglichen Lebens Wirksamkeitsergebnis
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung der MG-Aktivitäten des täglichen Lebens (Punktzahl 0-24, wobei 24 die schwerwiegendsten klinischen Befunde im Zusammenhang mit MG anzeigt) zu Studienbeginn im Vergleich zum Ende der Studie
6 Monate
Zusammengesetztes Wirksamkeitsergebnis bei Myasthenia gravis
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung des Myasthenia Gravis Composite Score (Score 0-50, wobei 50 die schwerwiegendsten klinischen Befunde im Zusammenhang mit MG anzeigt) zu Studienbeginn im Vergleich zum Studienende) zu Studienbeginn im Vergleich zum Studienende
6 Monate
Myasthenia gravis Lebensqualität 15 Score Wirksamkeitsergebnis
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung des 15-Punkte-Myasthenia-Gravis-Lebensqualitäts-Scores (Score 0-45, wobei 45 die schwerwiegendsten klinischen Befunde im Zusammenhang mit MG anzeigt) zu Studienbeginn im Vergleich zum Studienende) zu Studienbeginn im Vergleich zum Studienende
6 Monate
Parallelarm-Vergleich
Zeitfenster: 6 Monate
Alle oben genannten Ergebnisse, einschließlich des Myasthenia-gravis-Beeinträchtigungsindex, des quantitativen Myasthenia-gravis-Scores, der Myasthenia-gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens, des Myasthenia-gravis-Composite-Scores, des Myasthenia-gravis-Lebensqualitäts-15-Scores bei Patienten, die eine De-novo-Verabreichung erhalten, beginnend mit SCIG, direkt mit denen, die mit einer Belastung beginnen Dosis von IVIG gefolgt von SCIG-Verabreichung verglichen werden.
6 Monate
Sicherheit und Verträglichkeit: Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: 6 Monate
o das Nebenwirkungsprofil von hochdosiertem (20 % Cuvitru) SCIG bei MG zu bewerten und dieses mit bestehenden veröffentlichten unerwünschten Ereignissen von 20 % hochdosiertem SCIG bei neuromuskulären Erkrankungen zu vergleichen. Insbesondere wird die Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse gemäß Definition in Teil C, Abschnitt 5 der Health Canada Food and Drug Regulations mit bestehenden veröffentlichten unerwünschten Ereignissen von 20 % SCIG und der Gesamtzahl unerwünschter Ereignisse verglichen, die in den IVIG- vs. SCIG-Armen auftreten auch verglichen werden.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Ermittler

  • Hauptermittler: Hans Katzberg, MD, University Health Network, Toronto

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 19-5378.2

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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