Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Subkutánní imunoglobulin pro Myasthenia Gravis (MG_SCIG)

23. dubna 2025 aktualizováno: Hans Katzberg, University Health Network, Toronto

Účinnost a bezpečnost subkutánního imunoglobulinu u pacientů s myasthenia gravis

Toto je prospektivní otevřená, randomizovaná, paralelní klinická studie.

Primárním cílem studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost 20% subkutánního imunoglobulinu Cuvitru u pacientů s myasthenia gravis (MG). Sekundárním cílem je zhodnotit preference pacientů a vliv na kvalitu života při léčbě pacientů s MG pomocí SCIG. Cílem průzkumu je porovnat podávání de novo začínající přímo SCIG s podáváním začínajícím nasycovací dávkou IVIG následovanou podáváním SCIG.

Do studie budou zvažováni pacienti starší 18 let se středně těžkou až těžkou MG s MGFA třídy II-IV bez kontraindikací imunoglobulinu.

Všichni pacienti budou způsobilí vstoupit do kteréhokoli ramene studie, Rameno 1: 10% Gammagard IVIG následované 20% Cuvitry SCIG a Rameno 2: Cuvitru 20% SCIG samotný.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Myasthenia gravis (MG) je autoimunitní neuromuskulární stav, který může způsobit únavnou slabost kosterních svalů včetně bulbárních, očních, končetinových, axiálních a dýchacích svalů. Symptomy se pohybují od mírného, ​​přechodného dvojitého vidění a ptózy až po těžkou, život ohrožující difuzní slabost a bylo prokázáno, že léčba, která je imunosupresivní nebo imunomodulační, zlepšuje výsledky u MG. To zahrnuje 10% intravenózní imunoglobulin (IVIG), u kterého naše skupina již dříve prokázala zlepšení síly ve 2. a 4. týdnu u pacientů s MG. Vzhledem k opožděnému nástupu mnoha imunosupresiv a potenciálním vedlejším účinkům steroidů a jiných imunosupresivních léků se IVIG používá v klinické praxi také jako přemostění udržovací terapie, dokud nezačnou účinkovat jiné terapie nebo se pacient stabilizuje. Kromě toho existují další studie naznačující, že 20% subkutánní imunoglobuin (SCIG) může pomoci zlepšit sílu u pacientů s MG během relativně krátké doby (6 týdnů). Některé z těchto studií probíhají a dále hodnotí schopnost IVIG a SCIG stabilizovat nebo zlepšit sílu IVIG u pacientů s MG, nicméně v současné době neexistuje žádná publikovaná studie hodnotící různé cesty podávání imunoglobulinu (IVIG a SCIG) u pacientů s MG po delší dobu sledování 6 měsíců.

Současná studie si klade za cíl jako první vyhodnotit 20% přípravek Cuvitru SCIG u pacientů s nervosvalovými onemocněními včetně MG. Cílem studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost 6měsíční 20% léčby SCIG Cuvitru vs. tříměsíční 10% IVIG „předléčby“ následované 3 měsíci 20% SCIG Cuvitru léčby. Studie bude také první, která použije index poškození myasthenia gravis (MGII) jako primární výsledek ve spojení se standardními výsledky MG.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 96 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti starší 18 let
  2. Pacienti s potvrzenou diagnózou myasthenia gravis na základě klinických kritérií včetně únavné slabosti a podpořených buď sérologickými (acetylcholinový receptor, svalová specifická kináza nebo anti-low-density lipoprotein receptor-related protein 4 protilátek nebo elektrofyziologickým vyšetřením (opakovaná nervová stimulace jednoho vlákna elektromyografie)
  3. Myasthenia Gravis Federace Ameriky třídy II-IV
  4. Středně těžká až těžká myasthenia gravis definovaná kvantitativním skóre myasthenia gravis > 10 nebo skóre indexu celkového poškození myasthenia gravis > 11
  5. Pacient schopen dát souhlas a je schopen a ochoten absolvovat všechny studijní postupy a aktivity

Kritéria vyloučení:

  1. Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící
  2. Pacienti, kteří nejsou schopni dokončit studijní postupy nebo s alternativní diagnózou
  3. Pacienti s nedávnou thymektomií v posledních 6 měsících
  4. Pacienti užívající jinou biologickou látku, jako je rituximab, belimubab, cyklofosfamid a eculizumab v posledních 6 měsících před vstupem do studie
  5. Žádný IVIG nebo subkutánní imunoglobulin za poslední měsíc
  6. Pacienti užívající prednison, u kterých došlo během posledního měsíce před vstupem do studie ke změnám v dávce prednisonu
  7. Pacienti budou mít dříve známou alergii nebo závažnou nežádoucí reakci na intravenózní nebo subkutánní imunoglobulin
  8. Důkaz renální insuficience (Cr > 1,5 x zvýšené) nebo onemocnění jater ( transaminázy > 2,5 x elevace) při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: IVIG + SCIG
Tato skupina pacientů s MG začne s 2 g/kg IVIG v 1. měsíci, 1 g/kg IVIG 4 a poté o 8 týdnů později a během 2 týdnů přejde na léčbu SCIG
Lék: intravenózní imunoglobulin + subkutánní imunoglobulin (SCIG)
10 % intravenózní imunoglobulin + 20 % subkutánní imunoglobulin
Ostatní jména:
  • Gammanorm + Cuvitru
Aktivní komparátor: SCIG sám
Tato skupina pacientů s MG začne pouze se SCIG
Lék: subkutánní imunoglobulin (SCIG)
20 % subkutánního imunoglobulinu
Ostatní jména:
  • Cuvitru

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledek indexu účinnosti poškození myasthenia Gravis
Časové okno: 6 měsíců
Změna indexu poškození Myasthenia Gravis (skóre 0-84, přičemž 84 je maximální skóre označující nejzávažnější stav MG) na začátku ve srovnání s koncem studie
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantitativní výsledek skóre účinnosti myasthenia gravis
Časové okno: 6 měsíců
Změna v kvantitativním skóre myasthenia Gravis (skóre 0-39, přičemž 39 označuje nejzávažnější klinické nálezy související s MG) na začátku ve srovnání s koncem studie
6 měsíců
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Efficacy Outcome
Časové okno: 6 měsíců
Změna v MG aktivitách každodenního života (skóre 0-24, přičemž 24 označuje nejzávažnější klinické nálezy související s MG) na začátku ve srovnání s koncem studie
6 měsíců
Výsledek účinnosti kompozitu Myasthenia Gravis
Časové okno: 6 měsíců
Změna ve složeném skóre Myasthenia Gravis (skóre 0-50, přičemž 50 označuje nejzávažnější klinické nálezy související s MG) na začátku ve srovnání s koncem studie) na začátku ve srovnání s koncem studie
6 měsíců
Myasthenia gravis Kvalita života 15 Skóre Výsledek účinnosti
Časové okno: 6 měsíců
Změna ve skóre kvality života 15 položek Myasthenia Gravis (skóre 0-45, přičemž 45 označuje nejzávažnější klinické nálezy související s MG) na začátku ve srovnání s koncem studie) na začátku ve srovnání s koncem studie
6 měsíců
Porovnání paralelních ramen
Časové okno: 6 měsíců
Všechny výše uvedené výsledky včetně indexu poškození myasthenia gravis, kvantitativního skóre myasthenia gravis, aktivit myasthenia gravis v každodenním životě, složeného skóre myasthenia gravis, skóre kvality života myasthenia gravis 15 u pacientů, kterým byla podávána de novo léčba se zahájením SCIG přímo s těmi, kteří začali se zatížením bude porovnána dávka IVIG následovaná podáním SCIG.
6 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost: celkový počet nežádoucích účinků
Časové okno: 6 měsíců
o zhodnotit profil nežádoucích účinků vysoké dávky (20% Cuvitru) SCIG u MG a porovnat jej se stávajícími publikovanými nežádoucími účinky 20% vysoké dávky SCIG u neuromuskulárních onemocnění. Konkrétně bude porovnán celkový počet nežádoucích příhod definovaných v části C, oddíl 5 nařízení Health Canada Food and Drug Regulations se stávajícími publikovanými nežádoucími příhodami ve výši 20 % SCIG a celkový počet nežádoucích příhod vyskytujících se ve větvích IVIG vs. SCIG bude také porovnat.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Health Network, Toronto

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hans Katzberg, MD, University Health Network, Toronto

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. srpna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

30. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

28. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 19-5378.2

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit