Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Подкожный иммуноглобулин при миастении гравис (MG_SCIG)

23 апреля 2025 г. обновлено: Hans Katzberg, University Health Network, Toronto

Эффективность и безопасность подкожного иммуноглобулина у пациентов с миастенией гравис

Это проспективное открытое рандомизированное клиническое исследование с параллельными группами.

Основной целью исследования является оценка безопасности и эффективности 20% подкожного иммуноглобулина Cuvitru у пациентов с миастенией гравис (МГ). Вторичная цель состоит в том, чтобы оценить предпочтения пациента и влияние на качество жизни при лечении пациентов с миастенией с помощью SCIG. Исследовательские цели состоят в том, чтобы сравнить введение de novo, начиная непосредственно с SCIG, с теми, которые начинаются с нагрузочной дозы IVIG с последующим введением SCIG.

Для участия в исследовании будут рассматриваться пациенты старше 18 лет с умеренной или тяжелой миастенией с классом II-IV MGFA без противопоказаний к иммуноглобулину.

Все пациенты будут иметь право участвовать в любой из групп исследования: Группа 1: 10% Gammagard IVIG с последующим введением 20% Cuvitry SCIG и Группа 2: только Cuvitru 20% SCIG.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Миастения гравис (МГ) представляет собой аутоиммунное нервно-мышечное заболевание, которое может вызывать утомляющую слабость скелетных мышц, включая бульбарные, глазные, конечностей, осевые и дыхательные мышцы. Симптомы варьируются от легкого преходящего двоения в глазах и птоза до тяжелой, опасной для жизни диффузной слабости, и было показано, что лечение, которое является иммуносупрессивным или иммуномодулирующим, улучшает исход при миастении. Это включает в себя 10% внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ), который, как ранее было показано нашей группой, увеличивает силу через 2 и 4 недели у пациентов с миастенией. Из-за задержки начала действия многих иммунодепрессантов и возможных побочных эффектов стероидов и других иммунодепрессантов ВВИГ также используется в клинической практике в качестве промежуточной поддерживающей терапии до тех пор, пока не подействуют другие методы лечения или пока состояние пациента не стабилизируется. Кроме того, были проведены другие исследования, предполагающие, что 20% подкожный иммуноглобуин (SCIG) может быть полезен для увеличения силы у пациентов с миастенией в течение относительно короткого периода времени (6 недель). Некоторые из этих исследований продолжаются и дополнительно оценивают способность ВВИГ и SCIG стабилизировать или улучшать силу ВВИГ у пациентов с миастенией, однако в настоящее время нет опубликованных исследований, оценивающих различные способы введения иммуноглобулина (ВВИГ и SCIG) у пациентов с миастенией. в течение более длительного 6-месячного периода наблюдения.

Настоящее исследование направлено на то, чтобы впервые оценить состав 20% Cuvitru SCIG у пациентов с нервно-мышечными заболеваниями, включая миастению. Целью исследования является оценка безопасности и эффективности 6 месяцев лечения 20% SCIG Cuvitru по сравнению с тремя месяцами «предварительного лечения» 10% IVIG с последующим 3 месяцами лечения 20% SCIG Cuvitru. Это исследование также будет первым, в котором будет использоваться индекс нарушений при миастении (MGII) в качестве основного исхода в сочетании со стандартными исходами MG.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
        • University Health Network

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 96 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пациенты старше 18 лет
  2. Пациенты с подтвержденным диагнозом миастении на основании клинических критериев, включая утомляемую слабость, и подтвержденных либо серологическими (рецептор ацетилхолина, мышечная специфическая киназа или антитела к белку 4, родственному рецептору липопротеинов низкой плотности), либо электрофизиологическими тестами (повторяющаяся стимуляция одного волокна нерва). электромиография)
  3. Федерация миастении гравис Американской федерации класс II-IV
  4. Умеренная или тяжелая миастения, определяемая по количественному баллу миастении гравис > 10 или индексу общего нарушения миастении гравис > 11
  5. Пациент, способный дать согласие, а также способный и желающий выполнить все процедуры и действия исследования

Критерий исключения:

  1. Пациенты, которые беременны или кормят грудью
  2. Пациенты, которые не могут пройти процедуры исследования или имеют альтернативный диагноз
  3. Пациенты с недавней тимэктомией в течение последних 6 месяцев
  4. Пациенты, получавшие другой биологический агент, такой как ритуксимаб, белимумаб, циклофосфамид и экулизумаб, в течение последних 6 месяцев до включения в исследование.
  5. Отсутствие ВВИГ или подкожного иммуноглобулина в течение последнего месяца
  6. Пациенты, принимающие преднизолон, у которых были изменения в дозе преднизолона за последний месяц до включения в исследование.
  7. У пациентов будет ранее известная аллергия или тяжелая побочная реакция на внутривенный или подкожный иммуноглобулин.
  8. Признаки почечной недостаточности (крем > 1,5 х повышен) или заболевания печени (трансаминазы повышен > 2,5 х) при скрининге.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: ВВИГ + SCIG
Эта группа пациентов с миастенией будет начинать с 2 г/кг ВВИГ в 1 месяц, 1 г/кг ВВИГ 4 и затем через 8 недель и в течение 2 недель перейдет на лечение SCIG.
Лекарство: внутривенный иммуноглобулин + подкожный иммуноглобулин (SCIG)
10% внутривенный иммуноглобулин + 20% подкожный иммуноглобулин
Другие имена:
  • Гамманорм + Кувитру
Активный компаратор: Только SCIG
Эта группа пациентов с миастенией будет начинать только с SCIG.
Лекарство: подкожный иммуноглобулин (SCIG)
20% подкожный иммуноглобулин
Другие имена:
  • Кувитру

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Результат индекса ухудшения состояния при миастении гравис
Временное ограничение: 6 месяцев
Изменение индекса нарушений при миастении (0-84 балла, где 84 балла являются максимальным баллом, указывающим на наиболее тяжелый миастения) на исходном уровне по сравнению с концом исследования
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количественная оценка эффективности при миастении гравис
Временное ограничение: 6 месяцев
Изменение количественной оценки миастении гравис (0-39 баллов, где 39 указывает на наиболее тяжелые клинические проявления, связанные с миастенией) в начале исследования по сравнению с концом исследования
6 месяцев
Миастения Гравис Активность в повседневной жизни Эффективность Результат
Временное ограничение: 6 месяцев
Изменение активности MG в повседневной жизни (оценка 0–24, где 24 указывают на наиболее тяжелые клинические проявления, связанные с MG) в начале исследования по сравнению с концом исследования.
6 месяцев
Комбинированный результат эффективности при миастении гравис
Временное ограничение: 6 месяцев
Изменение комплексной шкалы миастении гравис (баллы 0–50, где 50 указывает на наиболее тяжелые клинические проявления, связанные с миастенией) на исходном уровне по сравнению с концом исследования) на исходном уровне по сравнению с концом исследования
6 месяцев
Myasthenia gravis Качество жизни 15 баллов Результат эффективности
Временное ограничение: 6 месяцев
Изменение в шкале качества жизни при миастении гравис из 15 пунктов (баллы 0-45, где 45 указывает на наиболее тяжелые клинические проявления, связанные с миастенией) на исходном уровне по сравнению с концом исследования) на исходном уровне по сравнению с концом исследования
6 месяцев
Сравнение параллельных рук
Временное ограничение: 6 месяцев
Все вышеперечисленные исходы, включая индекс ухудшения состояния при миастении, количественный балл при миастении, ежедневную активность при миастении, комплексный показатель при миастении, показатель качества жизни при миастении 15 у пациентов, получающих введение de novo, начинают SCIG непосредственно с теми, кто начинает с нагрузки. дозы IVIG с последующим введением SCIG будут сравниваться.
6 месяцев
Безопасность и переносимость: общее количество нежелательных явлений.
Временное ограничение: 6 месяцев
o оценить профиль нежелательных явлений высокой дозы (20% Cuvitru) SCIG при миастении и сравнить его с существующими опубликованными побочными эффектами 20% высокой дозы SCIG при нервно-мышечных заболеваниях. В частности, общее количество нежелательных явлений, как определено в части C, разделе 5 Правил здравоохранения Канады по пищевым продуктам и лекарственным средствам, будет сравниваться с существующими опубликованными нежелательными явлениями 20% SCIG, а общее количество нежелательных явлений, возникающих в группах IVIG и SCIG, будет тоже сравнивать.
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Health Network, Toronto

Следователи

  • Главный следователь: Hans Katzberg, MD, University Health Network, Toronto

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 августа 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 января 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 января 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 19-5378.2

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться