Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ihonalainen immunoglobuliini myasthenia gravikseen (MG_SCIG)

keskiviikko 23. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Hans Katzberg, University Health Network, Toronto

Ihonalaisen immunoglobuliinin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on myasthenia gravis

Tämä on tulevaisuuden avoin, satunnaistettu, rinnakkainen kliininen tutkimus.

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida Cuvitru 20 % ihonalaisen immunoglobuliinin turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on myasthenia gravis (MG). Toissijaisena tavoitteena on arvioida potilaiden mieltymyksiä ja vaikutuksia elämänlaatuun hoidettaessa MG-potilaita SCIG:llä. Tutkimustavoitteina on verrata de novo -antoa, joka aloitetaan SCIG:stä suoraan, ja kun aloitetaan IVIG:n kyllästysannoksella ja sen jälkeen SCIG-annolla.

Tutkimukseen otetaan mukaan yli 18-vuotiaat potilaat, joilla on kohtalainen tai vaikea MGFA luokka II-IV ja joilla ei ole vasta-aiheita immunoglobuliinille.

Kaikki potilaat voivat osallistua tutkimuksen jompaankumpaan haaraan, käsivarsi 1: 10 % Gammagard IVIG, jota seuraa 20 % Cuvitry SCIG ja käsi 2: Cuvitru 20 % SCIG yksin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Myasthenia gravis (MG) on autoimmuuni neuromuskulaarinen sairaus, joka voi aiheuttaa väsyttävää luustolihasten heikkoutta, mukaan lukien sipuli-, silmä-, raaja-, aksiaali- ja hengityslihakset. Oireet vaihtelevat lievästä, ohimenevästä kaksoisnäöstä ja ptoosista vakavaan, henkeä uhkaavaan hajanaiseen heikkouteen, ja immunosuppressiivisten tai immunomoduloivien hoitojen on osoitettu parantavan MG:n tuloksia. Tämä sisältää 10 % suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIG), jonka ryhmämme on aiemmin osoittanut parantavan voimaa 2 ja 4 viikon kohdalla potilailla, joilla on MG. Monien immunosuppressiivisten lääkkeiden ilmaantumisen viivästymisen ja steroidien ja muiden immunosuppressiivisten lääkkeiden mahdollisten sivuvaikutusten vuoksi IVIG:tä käytetään myös kliinisessä käytännössä ylläpitohoidon siltana, kunnes muut hoidot alkavat vaikuttaa tai potilas stabiloituu. Lisäksi on tehty muita tutkimuksia, jotka viittaavat siihen, että 20 % ihonalainen immunoglobuiini (SCIG) voi auttaa parantamaan MG-potilaiden voimaa suhteellisen lyhyen ajan (6 viikon) aikana. Jotkut näistä tutkimuksista ovat meneillään ja arvioivat edelleen IVIG:n ja SCIG:n kykyä stabiloida tai parantaa IVIG:tä MG-potilailla, mutta tällä hetkellä ei ole julkaistu tutkimusta, jossa arvioitaisiin immunoglobuliinin (IVIG ja SCIG) erilaisia ​​antoreittejä MG-potilailla. pidemmän 6 kuukauden seurantajakson aikana.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on olla ensimmäinen, joka arvioi 20 % Cuvitru SCIG -formulaatiota potilailla, joilla on hermo-lihassairauksia, mukaan lukien MG. Tutkimuksen tavoitteena on arvioida 6 kuukauden 20 % SCIG Cuvitru -hoidon turvallisuutta ja tehoa verrattuna kolmen kuukauden 10 % IVIG:n "esihoitoon", jota seuraa 3 kuukauden 20 % SCIG Cuvitru -hoito. Tutkimus on myös ensimmäinen, joka käyttää myasthenia gravis -vaurioindeksiä (MGII) ensisijaisena tuloksena yhdessä standardien MG-tulosten kanssa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 96 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Yli 18-vuotiaat potilaat
  2. Potilaat, joilla on vahvistettu myasthenia gravis -diagnoosi, joka perustuu kliinisiin kriteereihin, mukaan lukien väsyttävä heikkous ja jota tukevat joko serologiset (asetyylikoliinireseptori, lihasspesifinen kinaasi tai matalatiheyksiset lipoproteiinireseptoriin liittyvät proteiini 4 -vasta-aineet tai sähköfysiologiset testit (toistuva yhden kuidun hermostimulaatio) elektromyografia)
  3. Myasthenia Gravis Federation of America, luokka II-IV
  4. Keskivaikea tai vaikea myasthenia gravis määritettynä kvantitatiivisella myasthenia gravis -pistemäärällä >10 tai yleistyneellä myasthenia graviksen vajaatoiminnan indeksillä > 11
  5. Potilas pystyy antamaan suostumuksensa ja pystyy ja haluaa suorittaa kaikki tutkimustoimenpiteet ja -toiminnot

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät
  2. Potilaat, jotka eivät pysty suorittamaan tutkimustoimenpiteitä tai joilla on vaihtoehtoinen diagnoosi
  3. Potilaat, joille on äskettäin tehty tymektomia viimeisen 6 kuukauden aikana
  4. Potilaat, jotka ovat saaneet toista biologista ainetta, kuten rituksimabia, belimubabia, syklofosfamidia ja ekulitsumabia viimeisten 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen osallistumista
  5. Ei IVIG:tä tai ihonalaista immunoglobuliinia viimeisen kuukauden aikana
  6. Prednisonia saavat potilaat, joiden prednisoniannoksessa on ollut muutoksia viimeisen kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
  7. Potilailla on aiemmin tunnettu allergia tai vakava haittavaikutus suonensisäiselle tai ihonalaiselle immunoglobuliinille
  8. Seulonnassa näyttöä munuaisten vajaatoiminnasta (Cr > 1,5 x kohonnut) tai maksasairaudesta (transaminaasit > 2,5 x kohonnut).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: IVIG + SCIG
Tämä ryhmä MG-potilaita aloittaa annoksella 2 g/kg IVIG:tä kuukaudella 1, 1 g/kg IVIG 4:ää ja sitten 8 viikkoa myöhemmin, ja siirtyy 2 viikon kuluessa SCIG-hoitoon.
Lääke: suonensisäinen immunoglobuliini + ihonalainen immunoglobuliini (SCIG)
10 % suonensisäistä immunoglobuliinia + 20 % ihonalaista immunoglobuliinia
Muut nimet:
  • Gammanorm + Cuvitru
Active Comparator: SCIG yksin
Tämä MG-potilaiden ryhmä aloittaa yksin SCIG:llä
Lääke: ihonalainen immunoglobuliini (SCIG)
20 % ihonalaista immunoglobuliinia
Muut nimet:
  • Cuvitru

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Myasthenia Gravis -vaurioindeksin tehokkuustulos
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos myasthenia gravis -vaurioindeksissä (pisteet 0-84, jolloin 84 on maksimipistemäärä, joka osoittaa vakavimman MG-tilan) lähtötilanteessa verrattuna tutkimuksen loppuun
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kvantitatiivinen Myasthenia Gravis -pisteiden tehokkuustulos
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos kvantitatiivisessa myasthenia gravis -pisteessä (pisteet 0-39, jossa 39 osoitti vakavimpia MG:hen liittyviä kliinisiä löydöksiä) lähtötilanteessa verrattuna tutkimuksen loppuun
6 kuukautta
Myasthenia Gravis -toiminnot päivittäisen elämän tehokkuudesta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos päivittäisen elämän MG-aktiivisuuksissa (pisteet 0-24, 24 osoitti vakavimpia MG:hen liittyviä kliinisiä löydöksiä) lähtötilanteessa verrattuna tutkimuksen loppuun
6 kuukautta
Myasthenia Gravis -komposiittitehokkuuden tulos
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos Myasthenia Gravis -yhdistelmäpistemäärässä (pistemäärä 0-50, jossa 50 osoittaa vakavimmat MG:hen liittyvät kliiniset löydökset) lähtötilanteessa tutkimuksen loppuun verrattuna) lähtötilanteessa tutkimuksen loppuun verrattuna
6 kuukautta
Myasthenia gravis elämänlaatu 15 pisteen tehokkuustulos
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos 15 kohdan Myasthenia Gravis -elämänlaatupisteessä (pisteet 0-45, jossa 45 osoittaa vakavimman MG:hen liittyvän kliinisen löydöksen) lähtötilanteessa tutkimuksen loppuun verrattuna) lähtötilanteessa tutkimuksen loppuun verrattuna
6 kuukautta
Rinnakkaisvarsien vertailu
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kaikki yllä mainitut tulokset, mukaan lukien myasthenia gravis -vaurioindeksi, kvantitatiivinen myasthenia gravis -pistemäärä, myasthenia gravis -toiminnot päivittäisessä elämässä, myasthenia gravis -yhdistelmäpistemäärä, myasthenia gravis -elämänlaatu 15 pisteet potilailla, jotka saavat de novo -hoidon aloittaen SCIG-hoidon suoraan potilailla, jotka alkavat lastauksella IVIG-annosta ja sen jälkeen SCIG:n antamista verrataan.
6 kuukautta
Turvallisuus ja siedettävyys: haittatapahtumien kokonaismäärä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
o arvioida suuren annoksen (20 % Cuvitru) SCIG:n haittavaikutusprofiili MG:ssä ja verrata tätä olemassa oleviin julkaistuihin haittatapahtumiin, jotka liittyvät 20 %:n suuren annoksen SCIG:iin hermo-lihassairauksissa. Erityisesti Health Canada Food and Drug Regulationsin osan C luvussa 5 määriteltyä haittatapahtumien kokonaismäärää verrataan olemassa oleviin julkaistuihin 20 % SCIG:n haittatapahtumiin ja IVIG vs SCIG -haaroissa esiintyneiden haittatapahtumien kokonaismäärää. myös verrata.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Health Network, Toronto

Tutkijat

  • Päätutkija: Hans Katzberg, MD, University Health Network, Toronto

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 28. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. kesäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 30. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 24. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 28. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Sunnuntai 27. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 19-5378.2

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa