Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Subkutan immunglobulin til Myasthenia Gravis (MG_SCIG)

23. april 2025 opdateret af: Hans Katzberg, University Health Network, Toronto

Effekt og sikkerhed af subkutan immunoglobulin hos patienter med myasthenia gravis

Dette er et prospektivt åbent, randomiseret, parallelt klinisk forsøg.

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Cuvitru 20 % subkutant immunglobulin hos patienter med myasthenia gravis (MG). Det sekundære mål er at evaluere patientpræferencer og effekter på livskvalitet ved behandling af MG-patienter med SCIG. Udforskende mål er at sammenligne de novo-administration, der starter SCIG direkte med dem, der starter med en ladningsdosis af IVIG efterfulgt af SCIG-administration.

Patienter over 18 år med moderat til svær MG med MGFA klasse II-IV uden kontraindikationer for immunglobulin vil blive overvejet til undersøgelsen.

Alle patienter vil være berettiget til at deltage i begge arme af undersøgelsen, arm 1: 10 % Gammagard IVIG efterfulgt af 20 % Cuvitry SCIG og arm 2: Cuvitru 20 % SCIG alene.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myasthenia gravis (MG) er en autoimmun neuromuskulær tilstand, som kan forårsage udmattelig svaghed i skeletmuskler, herunder bulbar-, okulær-, lemmer-, aksial- og respiratoriske muskler. Symptomerne spænder fra mild, forbigående dobbeltsyn og ptosis til alvorlig, livstruende diffus svaghed, og behandlinger, som er immunsuppressive eller immunmodulerende, har vist sig at forbedre resultatet ved MG. Dette inkluderer 10 % intravenøst ​​immunglobulin (IVIG), som tidligere har vist sig af vores gruppe at forbedre styrken efter 2 og 4 uger hos patienter med MG. På grund af forsinkelse i starten af ​​mange immunsuppressive midler og potentielle bivirkninger fra steroider og anden immunsuppressiv medicin, bruges IVIG også i klinisk praksis som bro mellem vedligeholdelsesterapi, indtil andre terapier træder i kraft, eller patienten stabiliserer sig. Derudover har der været andre undersøgelser, der tyder på, at 20 % subkutant immunglobuin (SCIG) kan være nyttigt til at forbedre styrken hos patienter med MG over en relativt kort periode (6 uger). Nogle af disse undersøgelser er i gang og evaluerer yderligere IVIGs og SCIG's evne til at stabilisere eller forbedre IVIG-styrken hos patienter med MG, dog er der ingen aktuel publiceret undersøgelse, der evaluerer forskellige administrationsveje for immunglobulin (IVIG og SCIG) hos patienter med MG over en længere 6 måneders opfølgningsperiode.

Den nuværende undersøgelse sigter mod at være den første til at evaluere 20 % Cuvitru SCIG-formulering hos patienter med neuromuskulære tilstande inklusive MG. Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​6 måneders 20 % SCIG Cuvitru-behandling versus tre måneders 10 % IVIG "forbehandling" efterfulgt af 3 måneders 20 % SCIG Cuvitru-behandling. Undersøgelsen vil også være den første til at bruge myasthenia gravis impairment index (MGII) som primært resultat i forbindelse med standard MG-resultater.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 96 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter over 18 år
  2. Patienter med en bekræftet diagnose af myasthenia gravis baseret på kliniske kriterier, herunder trætbar svaghed og understøttet af enten serologiske (acetylcholinreceptor, muskelspecifik kinase eller anti-low-density lipoprotein receptor-relaterede protein 4 antistoffer eller elektrofysiologisk testning (gentagen nervestimulering af enkeltfiber) elektromyografi)
  3. Myasthenia Gravis Federation of America klasse II-IV
  4. Moderat til svær myasthenia gravis som defineret ved en kvantitativ myasthenia gravis score >10 eller generaliseret myasthenia gravis impairment index score > 11
  5. Patient i stand til at give samtykke og er i stand til og villig til at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer og aktiviteter

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der er gravide eller ammer
  2. Patienter, der ikke er i stand til at gennemføre undersøgelsesprocedurerne eller med en alternativ diagnose
  3. Patienter med nylig thymektomi inden for de seneste 6 måneder
  4. Patienter, der har modtaget et andet biologisk middel såsom rituximab, belimubab, cyclophosphamid og eculizumab inden for de seneste 6 måneder før studiestart
  5. Ingen IVIG eller subkutant immunglobulin inden for den seneste måned
  6. Patienter på prednison, som har haft ændringer i prednison-dosis i løbet af den sidste måned før studiestart
  7. Patienter vil tidligere kendt allergi eller alvorlig bivirkning over for intravenøst ​​eller subkutant immunglobulin
  8. Tegn på nyreinsufficiens (Cr>1,5 x forhøjet) eller leversygdom (transaminaser > 2,5 x forhøjet) ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: IVIG + SCIG
Denne gruppe af MG-patienter vil starte med 2 g/kg IVIG i måned 1, 1 g/kg IVIG 4 og derefter 8 uger senere og inden for 2 uger skifte til SCIG-behandling
Medicin: intravenøst ​​immunglobulin + subkutant immunglobulin (SCIG)
10 % intravenøst ​​immunglobulin + 20 % subkutant immunglobulin
Andre navne:
  • Gammanorm + Cuvitru
Aktiv komparator: SCIG alene
Denne gruppe af MG-patienter vil starte med SCIG alene
Medicin: subkutant immunglobulin (SCIG)
20 % subkutant immunglobulin
Andre navne:
  • Cuvitru

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Myasthenia Gravis Impairment Index Effektivitetsudfald
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i Myasthenia Gravis Impairment Index (score 0-84, hvor 84 er den maksimale score, der indikerer den mest alvorlige MG-status) ved baseline sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kvantitativ Myasthenia Gravis Score Effektivitetsresultat
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i den kvantitative Myasthenia Gravis-score (score 0-39, hvor 39 indikerer de mest alvorlige kliniske fund relateret til MG) ved baseline sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen
6 måneder
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Efficacy Outcome
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i MG-aktiviteterne i det daglige liv (score 0-24, hvor 24 indikerer de mest alvorlige kliniske fund relateret til MG) ved baseline sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen
6 måneder
Myasthenia Gravis Composite Effektivitetsresultat
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i Myasthenia Gravis Composite Score (score 0-50, hvor 50 indikerer de mest alvorlige kliniske fund relateret til MG) ved baseline sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen) ved baseline sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen
6 måneder
Myasthenia gravis Livskvalitet 15 Score Effektivitet Resultat
Tidsramme: 6 måneder
Ændring i 15-Item Myasthenia Gravis livskvalitetsscore (score 0-45, hvor 45 indikerer de mest alvorlige kliniske fund relateret til MG) ved baseline sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen) ved baseline sammenlignet med slutningen af ​​undersøgelsen
6 måneder
Sammenligning af parallelle arme
Tidsramme: 6 måneder
Alle ovenstående resultater, inklusive myasthenia gravis impairment index, kvantitativ myasthenia gravis score, myasthenia gravis aktiviteter i dagligdagen, myasthenia gravis composite score, myasthenia gravis livskvalitet 15 score hos patienter, der modtager de novo administration, der starter SCIG direkte med dem, der starter med en loading dosis af IVIG efterfulgt af SCIG-administration vil blive sammenlignet.
6 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet: Samlet antal uønskede hændelser
Tidsramme: 6 måneder
o evaluere bivirkningsprofilen for højdosis (20 % Cuvitru) SCIG i MG og sammenligne denne med eksisterende offentliggjorte bivirkninger af 20 % højdosis SCIG i neuromuskulære sygdomme. Specifikt vil det samlede antal uønskede hændelser som defineret i del C, afdeling 5 af Health Canada Food and Drug Regulations blive sammenlignet med eksisterende offentliggjorte bivirkninger på 20 % SCIG, og det samlede antal bivirkninger, der forekommer i IVIG vs SCIG armene vil også sammenlignes.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Health Network, Toronto

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hans Katzberg, MD, University Health Network, Toronto

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

28. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 19-5378.2

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia gravis

Kliniske forsøg med intravenøst ​​immunglobulin + subkutant immunglobulin (SCIG)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner