Szubkután immunglobulin Myasthenia Gravis kezelésére (MG_SCIG)

A myasthenia gravis (MG) egy autoimmun neuromuszkuláris állapot, amely a vázizmok fáradékony gyengeségét okozhatja, beleértve a bulbar-, a szem-, a végtag-, a tengely- és a légzőizmokat. A tünetek az enyhe, átmeneti kettőslátástól és ptosistól a súlyos, életveszélyes diffúz gyengeségig terjednek, és az immunszuppresszív vagy immunmoduláló kezelésekről kimutatták, hogy javítják a MG kimenetelét. Ez magában foglalja a 10%-os intravénás immunglobulint (IVIG), amelyről korábban csoportunk kimutatta, hogy MG-ben szenvedő betegek 2. és 4. hetében javítja az erőt. A sok immunszuppresszív kezelés késleltetett megjelenése és a szteroidok és más immunszuppresszív gyógyszerek lehetséges mellékhatásai miatt az IVIG-t a klinikai gyakorlatban a fenntartó terápia áthidalójaként is használják, amíg más terápiák hatást nem fejtenek vagy a beteg állapota stabilizálódik. Ezenkívül más tanulmányok is arra utalnak, hogy a 20%-os szubkután immunglobuin (SCIG) viszonylag rövid ideig (6 hét) segíthet a MG-ben szenvedő betegek erejének javításában. E vizsgálatok némelyike ​​folyamatban van, és tovább értékelik az IVIG és SCIG azon képességét, hogy stabilizálja vagy javítsa az IVIG erejét MG-ben szenvedő betegeknél, azonban jelenleg nincs olyan publikált tanulmány, amely az immunglobulin (IVIG és SCIG) különböző adagolási módjait értékelné MG-ben szenvedő betegeknél. hosszabb, 6 hónapos követési időszak alatt.

A jelenlegi vizsgálat célja, hogy elsőként értékelje a 20%-os Cuvitru SCIG készítményt neuromuszkuláris betegségekben, köztük MG-ben szenvedő betegeknél. A vizsgálat célja a 6 hónapos 20%-os SCIG Cuvitru kezelés és a három hónapos 10%-os IVIG "előkezelés" és ezt követő 3 hónapos 20%-os SCIG Cuvitru kezelés biztonságosságának és hatékonyságának értékelése. A tanulmány egyben az első, amely a myasthenia gravis károsodási indexet (MGII) használja elsődleges eredményként a standard MG kimenetelekkel együtt.