NSAAにおけるアバトロンボパグの使用
2021年1月27日 更新者:Bing Han、Peking Union Medical College Hospital
非重度の再生不良性貧血におけるアバトロンボパグの有効性と安全性 - 多施設前向き単群研究
これは、重度ではない再生不良性貧血におけるアバトロンボパグの有効性と安全性を調査するための多施設非盲検前向き片群試験です。
包含基準と除外基準を満たす患者が募集されます。
アバトロンボパグの治療は、20mg/日から開始されます。
血小板数が20×10e9/L未満の場合は1日20mgずつ増量し、150×10e9/Lを超える場合は減量する。
投与量は、20mg/週から 60mg/日までの範囲です。
すべての患者は、血小板が 20×10e9/L 未満で 60mg/日の用量で 4 週間、または血小板が 200×10e9/L 以上で 20mg/週の用量で 2 週間、少なくとも 6 か月間治療を受けます。
研究治療開始後、毎月、血液学的反応率および安全性を記録し、比較する。
患者は、少なくとも 6 か月間追跡調査されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
40
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年~75年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 重度でない再生不良性貧血と診断された患者
- ①好中球絶対数<1.5×109/L、②血小板数<30×109/L、③ヘモグロビン値<100g/Lのいずれかに該当する患者
- 患者は、CsAまたはCsA+抗胸腺細胞グロブリン(ATG)を含む免疫抑制の6か月以上の期間に、少なくとも1回の治療コース後に反応がないか、または再発しません。
- -東部共同腫瘍学グループ(ECOG)のパフォーマンスステータス0〜2。
- -プロトコルの要件と指示を理解し、遵守することができ、インフォームドコンセントに署名して日付を記入した患者。
除外基準:
- 先天性再生不良性貧血;
- 染色体異常の存在;
- -細胞遺伝学上のクローン性血液骨髄障害(MDS、AML)の証拠;
- PNH クローンが 50% 以上存在する。
- 患者は以前にHSCTを受けました。
- 標準治療による制御不能な感染症または出血;
- Avatronbopagまたは付属品に対するアレルギー;
- -HIV、HCVまたはHBVの活動性感染症または肝硬変または門脈圧亢進症;
- -スクリーニング時のQTcF(フリデリシアのQT補正式)の患者<450ミリ秒、またはバンドルブランチブロックで<480ミリ秒、3回のECGの平均を介して決定され、部位で評価され、不安定狭心症、制御されていない高血圧(> 180 / 100mmHg) ,肺動脈高血圧;
- 皮膚の局所基底細胞癌を除いて、5年以内に付随する悪性腫瘍がある;
- -血栓塞栓イベント、心臓発作または脳卒中の過去の病歴(抗リン脂質抗体症候群を含む)および抗凝固薬の現在の使用;
- 妊娠中または授乳中(授乳中)の女性;
- 3か月以内に他の臨床試験に参加した;
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:NA
- 介入モデル:SINGLE_GROUP
- マスキング:なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:アバトロンボパグ治療群
アバトロンボパグは 20mg/日から開始します。
血小板数が20×10e9/L未満の場合は1日20mgずつ増量し、150×10e9/Lを超える場合は減量する。
投与量は、20mg/週から 60mg/日までの範囲です。
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アバトロンボパグ 20mg/週から 60mg/日まで、血小板数が 20×10e9/L 未満のままの場合は 20mg/日から開始し、2 週間ごとに 20mg/日ずつ増量し、血小板数が 150×10e9/L を超えた場合は減量.
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 か月の ORR
時間枠:6ヵ月
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全奏効率(ORR)は、6か月で完全奏効(CR)または部分奏効(PR)の基準を満たした参加者の数として定義されます
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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3 か月の ORR
時間枠:3ヶ月
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ORRは、血小板、網状赤血球、好中球、および輸血の非依存性を測定することにより、3か月の治療後に計算されます。
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3ヶ月
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6か月でクローン進化を起こした患者の割合
時間枠:6ヵ月
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クローン進化を伴う患者の割合は、6か月のフォローアップで骨髄生検によって評価されます。
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6ヵ月
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6か月での副作用の割合
時間枠:6ヵ月
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副作用のパーセンテージは研究中に記録され、6 か月で CTCAE 5.0 に従って計算されます。
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6ヵ月
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血小板輸血の総量
時間枠:1ヶ月
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血小板輸血の総量
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1ヶ月
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赤血球輸血の総量
時間枠:1ヶ月
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赤血球輸血の総量
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1ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予期された)
2021年2月1日
一次修了 (予期された)
2022年12月31日
研究の完了 (予期された)
2023年6月30日
試験登録日
最初に提出
2020年12月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年1月27日
最初の投稿 (実際)
2021年1月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年1月27日
最終確認日
2021年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
個々の参加者データは、リクエストに応じて受け入れられます
IPD 共有時間枠
10年
IPD 共有アクセス基準
メールリクエスト
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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