Avatrombopag-bruk i NSAA

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter diagnostisert å være ikke-alvorlig aplastisk anemi
2. Pasienter har minst ett av følgende: ①absolutt nøytrofiltall < 1,5×109/L, ②tall blodplater < 30×109/L, ③ hemoglobinnivå < 100g/L
3. Pasienter har ingen respons eller får tilbakefall etter minst ett behandlingskur i en periode på > 6 måneder med immunsuppresjon som inneholder CsA eller CsA+anti-tymocyttglobulin (ATG);
4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0-2;
5. Pasienter som er i stand til å forstå og overholde protokollkrav og instruksjoner og har signert og datert informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Medfødt aplastisk anemi;
2. Tilstedeværelse av kromosomavvik;
3. Bevis på en klonal hematologisk benmargslidelse (MDS, AML) på cytogenetikk;
4. Tilstedeværelse med PNH-klon ≥50%;
5. Pasienter mottok HSCT før;
6. Ukontrollert infeksjon eller blødning med standardbehandling;
7. Allergisk mot Avatrombopag eller tilbehør;
8. HIV, HCV eller HBV aktiv infeksjon eller levercirrhose eller portal hypertensjon;
9. Pasient med QTcF (Fridericias QT-korreksjonsformel) ved screening <450 msek, eller <480 msek med grenblokk, som bestemt via gjennomsnittet av et triplikat EKG og vurdert på stedet, ustabil angina pectoris, ukontrollert hypertensjon (>180/100 mmHg) , pulmonal arterie hypertensjon;
10. Har noen samtidige maligniteter innen 5 år forventet for lokalt basalcellekarsinom i huden;
11. Tidligere tromboembolisk hendelse, hjerteinfarkt eller hjerneslag (inkludert anti-fosfolipid-antistoffsyndrom) og nåværende bruk av antikoagulantia;
12. gravid eller ammende (ammende) kvinne;
13. Har deltatt på andre kliniske studier innen 3 måneder;