Użycie awatrombopagu w NSAA

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci z rozpoznaniem nieciężkiej niedokrwistości aplastycznej
2. Pacjenci mają co najmniej jeden z następujących parametrów: ①bezwzględna liczba neutrofilów < 1,5×109/l, ②liczba płytek krwi < 30×109/l, ③poziom hemoglobiny < 100g/l
3. Pacjenci nie wykazują odpowiedzi lub nawrót choroby występuje po co najmniej jednym kursie leczenia w okresie > 6 miesięcy immunosupresji zawierającej CsA lub CsA + globulinę antytymocytarną (ATG);
4. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
5. Pacjenci, którzy rozumieją i stosują się do wymagań protokołu i instrukcji oraz mają podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

1. Wrodzona niedokrwistość aplastyczna;
2. Obecność aberracji chromosomowych;
3. Dowody klonalnego hematologicznego zaburzenia szpiku kostnego (MDS, AML) w cytogenetyce;
4. Obecność z klonem PNH ≥50%;
5. Pacjenci otrzymali wcześniej HSCT;
6. Niekontrolowana infekcja lub krwawienie przy standardowym leczeniu;
7. Uczulenie na Avatrombopag lub akcesoria;
8. czynne zakażenie HIV, HCV lub HBV lub marskość wątroby lub nadciśnienie wrotne;
9. Pacjent z odstępem QTcF (wzór korekcji odstępu QT Fridericia) podczas badania przesiewowego <450 ms lub <480 ms z blokiem odnogi pęczka Hisa, co ustalono na podstawie średniej z trzech powtórzeń EKG i oceniono na miejscu, niestabilna dusznica bolesna, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (>180/100 mmHg) ，nadciśnienie tętnicze płucne;
10. Mieć jakiekolwiek współistniejące nowotwory złośliwe w ciągu 5 lat w przypadku miejscowego raka podstawnokomórkowego skóry;
11. Historia incydentu zakrzepowo-zatorowego, zawału serca lub udaru (w tym zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych) i aktualne stosowanie leków przeciwzakrzepowych;
12. Kobieta w ciąży lub karmiąca (karmiąca);
13. Brali udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 3 miesięcy;