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Utilisation de l'avatrombopag dans les NSAA

27 janvier 2021 mis à jour par: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Efficacité et innocuité de l'avatrombopag dans l'anémie aplasique non sévère - une étude prospective multicentrique à un seul bras

Il s'agit d'une étude multicentrique, ouverte et prospective à un bras pour explorer l'efficacité et l'innocuité d'Avatrombopag dans l'anémie aplasique non sévère. Les patients répondant aux critères d'inclusion et d'exclusion seraient recrutés. Le traitement d'Avatrombopag serait débuté avec 20 mg/jour. La posologie serait augmentée de 20 mg/jour toutes les 2 semaines si la numération plaquettaire reste inférieure à 20×10e9/L et diminuée si la numération plaquettaire dépasse 150×10e9/L. La posologie peut aller de 20 mg/semaine à 60 mg/jour. Tous les patients recevraient un traitement pendant au moins 6 mois sauf que les plaquettes <20×10e9/L à la posologie de 60mg/jour pendant 4 semaines ou les plaquettes ≥200×10e9/L à la posologie de 20mg/semaine pendant 2 semaines. Le taux de réponse hématologique et la sécurité seront enregistrés et comparés tous les mois après le début du traitement à l'étude. Les patients seraient suivis pendant au moins 6 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

40

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

      • Beijing, Chine, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients diagnostiqués comme anémie aplasique non sévère
  2. Les patients présentent au moins l'un des éléments suivants : ①nombre absolu de neutrophiles < 1,5 × 109/L, ② nombre de plaquettes < 30 × 109/L, ③ taux d'hémoglobine < 100 g/L
  3. Les patients n'ont pas répondu ou ont rechuté après au moins un cycle de traitement sur une période > 6 mois d'immunosuppression contenant de la CsA ou de la CsA + globuline anti-thymocyte (ATG) ;
  4. Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2 ;
  5. Les patients sont capables de comprendre et de se conformer aux exigences et aux instructions du protocole et ont signé et daté un consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  1. Anémie aplasique congénitale ;
  2. Présence d'aberration chromosomique ;
  3. Preuve d'un trouble hématologique clonal de la moelle osseuse (MDS, AML) sur la cytogénétique ;
  4. Présence d'un clone HPN ≥ 50 % ;
  5. Les patients ont reçu une HSCT auparavant ;
  6. Infection ou saignement incontrôlé avec un traitement standard ;
  7. Allergique à Avatrombopag ou accessoires;
  8. Infection active par le VIH, le VHC ou le VHB ou cirrhose du foie ou hypertension portale ;
  9. Patient avec QTcF (formule de correction QT de Fridericia) au dépistage <450 msec, ou <480 msec avec bloc de branche, tel que déterminé par la moyenne d'un triple ECG et évalué sur le site, angine de poitrine instable, hypertension non contrôlée (> 180/100 mmHg) ,hypertension artérielle pulmonaire ;
  10. Avoir des tumeurs malignes concomitantes dans les 5 ans, sauf pour le carcinome basocellulaire local de la peau ;
  11. Antécédents d'événement thromboembolique, de crise cardiaque ou d'accident vasculaire cérébral (y compris le syndrome des anticorps anti-phospholipides) et utilisation actuelle d'anticoagulants ;
  12. Femme enceinte ou allaitante (allaitante);
  13. Avoir participé à d'autres essais cliniques dans les 3 mois ;

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Groupe de traitement Avatrombopag
Avatrombopag serait démarré avec 20mg/jour. La posologie serait augmentée de 20 mg/jour toutes les 2 semaines si la numération plaquettaire reste inférieure à 20×10e9/L et diminuée si la numération plaquettaire dépasse 150×10e9/L. La posologie peut aller de 20 mg/semaine à 60 mg/jour.
Avatrombopag 20mg/semaine à 60mg/jour, en commençant par 20mg/jour et augmenté de 20mg/jour toutes les 2 semaines si le nombre de plaquettes reste inférieur à 20×10e9/L et diminué si le nombre de plaquettes dépasse 150×10e9/L .

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ORR à 6 mois
Délai: 6 mois
Taux de réponse global (ORR) défini comme le nombre de participants qui ont satisfait aux critères de réponse complète (RC) ou de réponse partielle (RP) à 6 mois
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ORR à 3 mois
Délai: 3 mois
L'ORR sera calculé après 3 mois de traitement en mesurant l'indépendance plaquettaire, réticulocytaire, neutrophile et transfusionnelle.
3 mois
Pourcentage de patients avec évolution clonale à 6 mois
Délai: 6 mois
Le pourcentage de patients présentant une évolution clonale serait évalué par biopsie de la moelle osseuse à 6 mois de suivi.
6 mois
pourcentage d'effets secondaires à 6 mois
Délai: 6 mois
le pourcentage d'effets secondaires serait enregistré au cours de l'étude et calculé selon CTCAE 5.0 à 6 mois
6 mois
Volume total des transfusions de plaquettes
Délai: 1 mois
Volume total des transfusions de plaquettes
1 mois
Volume total des transfusions de globules rouges
Délai: 1 mois
Volume total des transfusions de globules rouges
1 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (ANTICIPÉ)

1 février 2021

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

31 décembre 2022

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

30 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 décembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2021

Première publication (RÉEL)

28 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

28 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2021

Dernière vérification

1 janvier 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • Avatrombopag-1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

les données individuelles des participants seraient acceptées sur demande

Délai de partage IPD

10 années

Critères d'accès au partage IPD

demande par e-mail

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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