- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04728789
Utilisation de l'avatrombopag dans les NSAA
27 janvier 2021 mis à jour par: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Efficacité et innocuité de l'avatrombopag dans l'anémie aplasique non sévère - une étude prospective multicentrique à un seul bras
Il s'agit d'une étude multicentrique, ouverte et prospective à un bras pour explorer l'efficacité et l'innocuité d'Avatrombopag dans l'anémie aplasique non sévère.
Les patients répondant aux critères d'inclusion et d'exclusion seraient recrutés.
Le traitement d'Avatrombopag serait débuté avec 20 mg/jour.
La posologie serait augmentée de 20 mg/jour toutes les 2 semaines si la numération plaquettaire reste inférieure à 20×10e9/L et diminuée si la numération plaquettaire dépasse 150×10e9/L.
La posologie peut aller de 20 mg/semaine à 60 mg/jour.
Tous les patients recevraient un traitement pendant au moins 6 mois sauf que les plaquettes <20×10e9/L à la posologie de 60mg/jour pendant 4 semaines ou les plaquettes ≥200×10e9/L à la posologie de 20mg/semaine pendant 2 semaines.
Le taux de réponse hématologique et la sécurité seront enregistrés et comparés tous les mois après le début du traitement à l'étude.
Les patients seraient suivis pendant au moins 6 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
40
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Beijing, Chine, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 75 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients diagnostiqués comme anémie aplasique non sévère
- Les patients présentent au moins l'un des éléments suivants : ①nombre absolu de neutrophiles < 1,5 × 109/L, ② nombre de plaquettes < 30 × 109/L, ③ taux d'hémoglobine < 100 g/L
- Les patients n'ont pas répondu ou ont rechuté après au moins un cycle de traitement sur une période > 6 mois d'immunosuppression contenant de la CsA ou de la CsA + globuline anti-thymocyte (ATG) ;
- Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2 ;
- Les patients sont capables de comprendre et de se conformer aux exigences et aux instructions du protocole et ont signé et daté un consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Anémie aplasique congénitale ;
- Présence d'aberration chromosomique ;
- Preuve d'un trouble hématologique clonal de la moelle osseuse (MDS, AML) sur la cytogénétique ;
- Présence d'un clone HPN ≥ 50 % ;
- Les patients ont reçu une HSCT auparavant ;
- Infection ou saignement incontrôlé avec un traitement standard ;
- Allergique à Avatrombopag ou accessoires;
- Infection active par le VIH, le VHC ou le VHB ou cirrhose du foie ou hypertension portale ;
- Patient avec QTcF (formule de correction QT de Fridericia) au dépistage <450 msec, ou <480 msec avec bloc de branche, tel que déterminé par la moyenne d'un triple ECG et évalué sur le site, angine de poitrine instable, hypertension non contrôlée (> 180/100 mmHg) ,hypertension artérielle pulmonaire ;
- Avoir des tumeurs malignes concomitantes dans les 5 ans, sauf pour le carcinome basocellulaire local de la peau ;
- Antécédents d'événement thromboembolique, de crise cardiaque ou d'accident vasculaire cérébral (y compris le syndrome des anticorps anti-phospholipides) et utilisation actuelle d'anticoagulants ;
- Femme enceinte ou allaitante (allaitante);
- Avoir participé à d'autres essais cliniques dans les 3 mois ;
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Groupe de traitement Avatrombopag
Avatrombopag serait démarré avec 20mg/jour.
La posologie serait augmentée de 20 mg/jour toutes les 2 semaines si la numération plaquettaire reste inférieure à 20×10e9/L et diminuée si la numération plaquettaire dépasse 150×10e9/L.
La posologie peut aller de 20 mg/semaine à 60 mg/jour.
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Avatrombopag 20mg/semaine à 60mg/jour, en commençant par 20mg/jour et augmenté de 20mg/jour toutes les 2 semaines si le nombre de plaquettes reste inférieur à 20×10e9/L et diminué si le nombre de plaquettes dépasse 150×10e9/L .
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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ORR à 6 mois
Délai: 6 mois
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Taux de réponse global (ORR) défini comme le nombre de participants qui ont satisfait aux critères de réponse complète (RC) ou de réponse partielle (RP) à 6 mois
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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ORR à 3 mois
Délai: 3 mois
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L'ORR sera calculé après 3 mois de traitement en mesurant l'indépendance plaquettaire, réticulocytaire, neutrophile et transfusionnelle.
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3 mois
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Pourcentage de patients avec évolution clonale à 6 mois
Délai: 6 mois
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Le pourcentage de patients présentant une évolution clonale serait évalué par biopsie de la moelle osseuse à 6 mois de suivi.
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6 mois
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pourcentage d'effets secondaires à 6 mois
Délai: 6 mois
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le pourcentage d'effets secondaires serait enregistré au cours de l'étude et calculé selon CTCAE 5.0 à 6 mois
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6 mois
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Volume total des transfusions de plaquettes
Délai: 1 mois
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Volume total des transfusions de plaquettes
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1 mois
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Volume total des transfusions de globules rouges
Délai: 1 mois
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Volume total des transfusions de globules rouges
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1 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (ANTICIPÉ)
1 février 2021
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
31 décembre 2022
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
30 juin 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
1 décembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 janvier 2021
Première publication (RÉEL)
28 janvier 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
28 janvier 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 janvier 2021
Dernière vérification
1 janvier 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Avatrombopag-1
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
les données individuelles des participants seraient acceptées sur demande
Délai de partage IPD
10 années
Critères d'accès au partage IPD
demande par e-mail
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .