Avatrombopag-användning i NSAA
27 januari 2021 uppdaterad av: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Effekt och säkerhet av Avatrombopag vid icke-svår aplastisk anemi - en multicenter prospektiv enarmsstudie
Detta är en multicenter, öppen, prospektiv enarmsstudie för att utforska effektiviteten och säkerheten av Avatrombopag vid icke-svår aplastisk anemi.
Patienter som uppfyller kriterierna för inkludering och uteslutning skulle rekryteras.
Behandling av Avatrombopag skulle påbörjas med 20 mg/dag.
Dosen skulle ökas med 20 mg/dag varannan vecka om trombocytantalet förblir mindre än 20×10e9/L och minskas om trombocytantalet når över 150×10e9/L.
Doseringen kan variera från 20 mg/vecka till 60 mg/dag.
Alla patienter skulle få behandling i minst 6 månader förutom att trombocyten <20×10e9/L vid dosen 60 mg/dag i 4 veckor eller trombocyten ≥200×10e9/L vid dosen 20 mg/vecka i 2 veckor.
Den hematologiska svarsfrekvensen och säkerheten kommer att registreras och jämföras varje månad efter påbörjad studiebehandling.
Patienterna skulle följas upp i minst 6 månader.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
40
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som diagnostiserats vara icke-svår aplastisk anemi
- Patienter har minst ett av följande: ①absolut neutrofilantal < 1,5×109/L, ②trombocytantal < 30×109/L, ③ hemoglobinnivå < 100g/L
- Patienter har inget svar eller återfall efter minst en behandlingskur under en period på > 6 månader av immunsuppression innehållande CsA eller CsA+antitymocytglobulin (ATG);
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus 0-2;
- Patienter som kan förstå och följa protokollkrav och instruktioner och har undertecknat och daterat informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Medfödd aplastisk anemi;
- Förekomst av kromosomavvikelse;
- Bevis på en klonal hematologisk benmärgsstörning (MDS, AML) på cytogenetik;
- Närvaro med PNH-klon ≥50%;
- Patienter fick HSCT tidigare;
- Okontrollerad infektion eller blödning med standardbehandling;
- Allergisk mot Avatrombopag eller tillbehör;
- HIV, HCV eller HBV aktiv infektion eller levercirros eller portal hypertoni;
- Patient med QTcF (Fridericias QT-korrigeringsformel) vid screening <450 ms, eller <480 ms med grenblock, som bestämts via medelvärdet av ett triplikat EKG och bedömt på plats, instabil angina pectoris, okontrollerad hypertoni (>180/100 mmHg) , pulmonell artär hypertoni;
- Har några samtidiga maligniteter inom 5 år förväntas för lokalt basalcellscancer i huden;
- Tidigare tromboembolisk händelse, hjärtinfarkt eller stroke (inklusive antifosfolipidantikroppssyndrom) och nuvarande användning av antikoagulantia;
- Gravid eller ammande (ammande) kvinna;
- Har deltagit i andra kliniska prövningar inom 3 månader;
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Avatrombopag behandlingsgrupp
Avatrombopag skulle startas med 20 mg/dag.
Dosen skulle ökas med 20 mg/dag varannan vecka om trombocytantalet förblir mindre än 20×10e9/L och minskas om trombocytantalet når över 150×10e9/L.
Doseringen kan variera från 20 mg/vecka till 60 mg/dag.
|
Avatrombopag 20 mg/vecka till 60 mg/dag, med början på 20 mg/dag och ökat med 20 mg/dag varannan vecka om trombocytantalet förblir mindre än 20×10e9/L och minskat om trombocytantalet når över 150×10e9/L .
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ORR vid 6 månader
Tidsram: 6 månader
|
Övergripande svarsfrekvens (ORR) Definieras som antalet deltagare som uppfyllde kriterierna för antingen fullständigt svar (CR) eller partiellt svar (PR) efter 6 månader
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ORR vid 3 månader
Tidsram: 3 månader
|
ORR kommer att beräknas efter 3 månaders behandling genom att mäta trombocyt-, retikulocyt-, neutrofil- och transfusionsoberoende.
|
3 månader
|
|
Andel patienter med klonal utveckling efter 6 månader
Tidsram: 6 månader
|
Procentandelen av patienter med klonal utveckling skulle utvärderas genom benmärgsbiopsi vid 6 månaders uppföljning.
|
6 månader
|
|
procentandel av biverkningar efter 6 månader
Tidsram: 6 månader
|
procentandel av biverkningar skulle registreras under studien och beräknas enligt CTCAE 5.0 vid 6 månader
|
6 månader
|
|
Total volym av blodplättstransfusioner
Tidsram: 1 månad
|
Total volym av blodplättstransfusioner
|
1 månad
|
|
Total volym transfusioner av röda blodkroppar
Tidsram: 1 månad
|
Total volym transfusioner av röda blodkroppar
|
1 månad
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FÖRVÄNTAT)
1 februari 2021
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
31 december 2022
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
30 juni 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 december 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 januari 2021
Första postat (FAKTISK)
28 januari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
28 januari 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 januari 2021
Senast verifierad
1 januari 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Avatrombopag-1
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
individuella deltagares uppgifter skulle accepteras på begäran
Tidsram för IPD-delning
10 år
Kriterier för IPD Sharing Access
e-postförfrågan
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .