Avatrombopag használata az NSAA-ban

Bevételi kritériumok:

1. Nem súlyos aplasztikus anémiával diagnosztizált betegek
2. A betegeknél az alábbiak közül legalább egy van: ①abszolút neutrofilszám < 1,5×109/L, ②thrombocytaszám < 30×109/L, ③ hemoglobinszint < 100g/L
3. A CsA-t vagy CsA+anti-timocita globulint (ATG) tartalmazó immunszuppresszió több mint 6 hónapos időtartama alatt a betegek nem reagálnak vagy kiújultak legalább egy kezelési ciklus után;
4. Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítménystátusza 0-2;
5. A betegek képesek megérteni és betartani a protokoll követelményeit és utasításait, valamint aláírt és dátummal ellátott tájékozott beleegyezésük van.

Kizárási kritériumok:

1. Veleszületett aplasztikus anémia;
2. Kromoszóma-rendellenesség jelenléte;
3. Klonális hematológiai csontvelő-rendellenesség (MDS, AML) bizonyítéka a citogenetikára vonatkozóan;
4. Jelenlét PNH-klónnal ≥50%;
5. A betegek korábban HSCT-t kaptak;
6. Nem kontrollált fertőzés vagy vérzés standard kezelés mellett;
7. Allergiás az Avatrombopagra vagy a tartozékokra;
8. HIV, HCV vagy HBV aktív fertőzés vagy májcirrhosis vagy portális hipertónia;
9. QTcF-ben (Fridericia QT korrekciós képlete) szenvedő beteg szűréskor <450 msec, vagy <480 msec köteg-elágazás blokáddal, háromszori EKG átlagával meghatározva és a helyszínen értékelve, instabil angina pectoris, kontrollálatlan magas vérnyomás (>180/100 Hgmm) ，pulmonális artériás magas vérnyomás;
10. Bármilyen egyidejű rosszindulatú daganata 5 éven belül várható a bőr helyi bazálissejtes karcinómája miatt;
11. Korábbi thromboemboliás esemény, szívroham vagy szélütés (beleértve az anti-foszfolipid antitest szindrómát) és a véralvadásgátlók jelenlegi alkalmazása;
12. Terhes vagy szoptató (szoptató) nő;
13. 3 hónapon belül részt vett más klinikai vizsgálatokban;