- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04728789
Uso de avatrombopag en la NSAA
27 de enero de 2021 actualizado por: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital
Eficacia y seguridad de avatrombopag en la anemia aplásica no grave: un estudio prospectivo multicéntrico de un solo brazo
Este es un estudio multicéntrico, abierto, prospectivo de un brazo para explorar la eficacia y seguridad de Avatrombopag en la anemia aplásica no grave.
Se reclutarían pacientes que cumplieran los criterios de inclusión y exclusión.
El tratamiento con Avatrombopag se iniciaría con 20 mg/día.
La dosis se incrementaría en 20 mg/día cada 2 semanas si el recuento de plaquetas permanece por debajo de 20 × 10e9/L y se reduciría si el recuento de plaquetas supera los 150 × 10e9/L.
La dosis puede oscilar entre 20 mg/semana y 60 mg/día.
Todos los pacientes recibirían tratamiento durante al menos 6 meses excepto que las plaquetas <20×10e9/L a la dosis de 60mg/día durante 4 semanas o las plaquetas ≥200×10e9/L a la dosis de 20mg/semana durante 2 semanas.
La tasa de respuesta hematológica y la seguridad se registrarán y compararán todos los meses después de comenzar el tratamiento del estudio.
Los pacientes serían seguidos durante al menos 6 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
40
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados de anemia aplásica no grave
- Los pacientes tienen al menos uno de los siguientes: ①recuento absoluto de neutrófilos < 1,5 × 109/L, ②recuento de plaquetas < 30 × 109/L, ③ nivel de hemoglobina < 100 g/L
- Los pacientes no responden o recaen después de al menos un curso de tratamiento en un período de tiempo de > 6 meses de inmunosupresión que contiene CsA o CsA+globulina antitimocito (ATG);
- Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0-2;
- Pacientes capaces de comprender y cumplir con los requisitos e instrucciones del protocolo y que hayan firmado y fechado el consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- anemia aplásica congénita;
- Presencia de aberración cromosómica;
- Evidencia de un trastorno hematológico clonal de la médula ósea (MDS, AML) en citogenética;
- Presencia con clon de PNH ≥50%;
- Los pacientes recibieron HSCT antes;
- Infección o sangrado no controlado con tratamiento estándar;
- Alérgico a Avatrombopag o accesorios;
- infección activa por VIH, VHC o VHB o cirrosis hepática o hipertensión portal;
- Paciente con QTcF (fórmula de corrección del intervalo QT de Fridericia) en la selección <450 mseg, o <480 mseg con bloqueo de rama del haz de His, determinado a través de la media de un ECG triplicado y evaluado en el sitio, angina de pecho inestable, hipertensión no controlada (>180/100 mmHg) ,hipertensión arterial pulmonar;
- Tiene cualquier malignidad concomitante dentro de los 5 años excepto por carcinoma local de células basales de la piel;
- Antecedentes de eventos tromboembólicos, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular (incluido el síndrome de anticuerpos antifosfolípidos) y uso actual de anticoagulantes;
- Mujer embarazada o lactante (lactante);
- Haber asistido a otros ensayos clínicos dentro de los 3 meses;
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Grupo de tratamiento con avatrombopag
Avatrombopag se iniciaría con 20 mg/día.
La dosis se incrementaría en 20 mg/día cada 2 semanas si el recuento de plaquetas permanece por debajo de 20 × 10e9/L y se reduciría si el recuento de plaquetas supera los 150 × 10e9/L.
La dosis puede oscilar entre 20 mg/semana y 60 mg/día.
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Avatrombopag 20 mg/semana a 60 mg/día, comenzando con 20 mg/día y aumentando 20 mg/día cada 2 semanas si el recuento de plaquetas se mantiene por debajo de 20 × 10e9/L y se reduce si el recuento de plaquetas supera los 150 × 10e9/L .
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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ORR a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Tasa de respuesta general (ORR) definida como el número de participantes que cumplieron los criterios de respuesta completa (CR) o respuesta parcial (PR) a los 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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ORR a los 3 meses
Periodo de tiempo: 3 meses
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La ORR se calculará después de 3 meses de tratamiento midiendo la independencia de plaquetas, reticulocitos, neutrófilos y transfusiones.
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3 meses
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Porcentaje de pacientes con evolución clonal a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Se evaluaría el porcentaje de pacientes con evolución clonal mediante biopsia de médula ósea a los 6 meses de seguimiento.
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6 meses
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porcentaje de efectos secundarios a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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el porcentaje de efectos secundarios se registraría durante el estudio y se calcularía según CTCAE 5.0 a los 6 meses
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6 meses
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Volumen total de transfusiones de plaquetas
Periodo de tiempo: 1 mes
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Volumen total de transfusiones de plaquetas
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1 mes
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Volumen total de transfusiones de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 1 mes
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Volumen total de transfusiones de glóbulos rojos
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1 mes
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ANTICIPADO)
1 de febrero de 2021
Finalización primaria (ANTICIPADO)
31 de diciembre de 2022
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
30 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2021
Publicado por primera vez (ACTUAL)
28 de enero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
28 de enero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2021
Última verificación
1 de enero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Avatrombopag-1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
los datos individuales de los participantes se aceptarán previa solicitud
Marco de tiempo para compartir IPD
10 años
Criterios de acceso compartido de IPD
solicitud de correo electrónico
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .