Использование аватромбопага в NSAA

Критерии включения:

1. Пациенты с диагнозом нетяжелая апластическая анемия
2. Пациенты имеют по крайней мере один из следующих признаков: ①абсолютное количество нейтрофилов <1,5×109/л, ②количество тромбоцитов <30×109/л, ③уровень гемоглобина <100 г/л.
3. У пациентов не было ответа или возник рецидив после как минимум одного курса лечения в течение > 6 месяцев иммуносупрессивной терапии, содержащей CsA или CsA + антитимоцитарный глобулин (АТГ);
4. Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG) 0-2;
5. Пациенты, способные понимать и соблюдать требования протокола и инструкции, подписавшие информированное согласие и датировавшие его.

Критерий исключения:

1. Врожденная апластическая анемия;
2. Наличие хромосомной аберрации;
3. Доказательства клонального гематологического заболевания костного мозга (МДС, ОМЛ) по данным цитогенетики;
4. Наличие клона ПНГ ≥50%;
5. Пациенты ранее получали ТГСК;
6. Неконтролируемая инфекция или кровотечение при стандартном лечении;
7. Аллергия на Аватромбопаг или аксессуары;
8. активная инфекция ВИЧ, ВГС или ВГВ или цирроз печени или портальная гипертензия;
9. Пациент с QTcF (формула коррекции интервала QT Фридерисии) при скрининге <450 мс или <480 мс с блокадой ножки пучка Гиса, определенной по среднему значению трехкратной ЭКГ и оцененной на месте, нестабильная стенокардия, неконтролируемая артериальная гипертензия (>180/100 мм рт.ст.) ，легочная артериальная гипертензия;
10. Наличие каких-либо сопутствующих злокачественных новообразований в течение 5 лет с учетом местного базально-клеточного рака кожи;
11. История тромбоэмболических событий, сердечного приступа или инсульта (включая синдром антифосфолипидных антител) и текущее использование антикоагулянтов;
12. Беременная или кормящая (кормящая) женщина;
13. Участвовали в других клинических испытаниях в течение 3 месяцев;