Avatrombopag 在 NSAA 中的使用
2021年1月27日 更新者:Bing Han、Peking Union Medical College Hospital
Avatrombopag 在非重度再生障碍性贫血中的疗效和安全性——一项多中心前瞻性单臂研究
这是一项多中心、开放标签、前瞻性单臂研究,旨在探索 Avatrombopag 在非重度再生障碍性贫血中的疗效和安全性。
将招募满足纳入和排除标准的患者。
Avatrombopag 的治疗将从 20 毫克/天开始。
如果血小板计数低于20×10e9/L,则每2周增加20mg/天,如果血小板计数超过150×10e9/L则减量。
剂量范围从 20 毫克/周到 60 毫克/天。
除血小板<20×10e9/L按60mg/天给药4周或血小板≥200×10e9/L按20mg/周给药2周外,所有患者均接受至少6个月的治疗。
开始研究治疗后,每个月都会记录和比较血液学反应率和安全性。
患者将被随访至少 6 个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
40
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准:
- 诊断为非重症再生障碍性贫血的患者
- 患者至少有下列情况之一:①中性粒细胞绝对计数<1.5×109/L,②血小板计数<30×109/L,③血红蛋白水平<100g/L
- 在超过 6 个月的含有 CsA 或 CsA+抗胸腺细胞球蛋白 (ATG) 的免疫抑制治疗的至少一个疗程后,患者无反应或复发;
- 东部合作肿瘤组 (ECOG) 表现状态 0-2;
- 患者能够理解并遵守方案要求和说明,并签署知情同意书并注明日期。
排除标准:
- 先天性再生障碍性贫血;
- 存在染色体畸变;
- 细胞遗传学上克隆性血液学骨髓疾病(MDS、AML)的证据;
- 存在 PNH 克隆≥50%;
- 患者之前接受过HSCT;
- 标准治疗无法控制的感染或出血;
- 对 Avatrombopag 或配件过敏;
- HIV、HCV或HBV活动性感染或肝硬化或门静脉高压症;
- 筛选时 QTcF(Fridericia 的 QT 校正公式)<450 毫秒或<480 毫秒伴束支传导阻滞的患者,通过三次心电图的平均值确定并在现场评估,不稳定型心绞痛,未控制的高血压(>180/100mmHg) ,肺动脉高压;
- 除局部皮肤基底细胞癌外,5 年内有任何伴随的恶性肿瘤;
- 血栓栓塞事件、心脏病发作或中风(包括抗磷脂抗体综合征)的既往史和目前使用抗凝血剂;
- 孕妇或哺乳期妇女;
- 3个月内参加过其他临床试验;
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:北美
- 介入模型:单组
- 屏蔽:没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:Avatrombopag治疗组
Avatrombopag 的起始剂量为 20 毫克/天。
如果血小板计数低于20×10e9/L,则每2周增加20mg/天,如果血小板计数超过150×10e9/L则减量。
剂量范围从 20 毫克/周到 60 毫克/天。
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Avatrombopag 20mg/周至60mg/天,从20mg/天开始,如果血小板计数低于20×10e9/L,每2周增加20mg/天,如果血小板计数超过150×10e9/L,则减量.
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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6 个月时的 ORR
大体时间:6个月
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总缓解率 (ORR) 定义为在 6 个月时满足完全缓解 (CR) 或部分缓解 (PR) 标准的参与者人数
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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3 个月时的 ORR
大体时间:3个月
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ORR 将在治疗 3 个月后通过测量血小板、网织红细胞、中性粒细胞和输血独立性来计算。
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3个月
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6 个月时出现克隆进化的患者百分比
大体时间:6个月
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克隆进化患者的百分比将在 6 个月的随访中通过骨髓活检进行评估。
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6个月
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6个月时副作用的百分比
大体时间:6个月
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研究期间将记录副作用的百分比,并在 6 个月时根据 CTCAE 5.0 计算
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6个月
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血小板输注总量
大体时间:1个月
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血小板输注总量
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1个月
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红细胞输注总量
大体时间:1个月
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红细胞输注总量
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1个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2021年2月1日
初级完成 (预期的)
2022年12月31日
研究完成 (预期的)
2023年6月30日
研究注册日期
首次提交
2020年12月1日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月27日
首次发布 (实际的)
2021年1月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年1月27日
最后验证
2021年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.
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