Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Avatrombopag Gebruik in NSAA

27 januari 2021 bijgewerkt door: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag bij niet-ernstige aplastische anemie - een multicenter prospectieve eenarmige studie

Dit is een multicenter, open-label, prospectieve eenarmige studie om de werkzaamheid en veiligheid van Avatrombopag bij niet-ernstige aplastische anemie te onderzoeken. Patiënten die aan de inclusie- en exclusiecriteria voldoen, worden geworven. De behandeling van Avatrombopag zou worden gestart met 20 mg/dag. De dosering zou elke 2 weken met 20 mg/dag worden verhoogd als het aantal bloedplaatjes lager blijft dan 20×10e9/L en verlaagd als het aantal bloedplaatjes meer dan 150×10e9/L bereikt. De dosering kan variëren van 20 mg/week tot 60 mg/dag. Alle patiënten zouden gedurende ten minste 6 maanden worden behandeld, behalve dat de bloedplaatjes <20×10e9/L bij een dosering van 60 mg/dag gedurende 4 weken of de bloedplaatjes ≥200×10e9/L bij een dosering van 20 mg/week gedurende 2 weken. Het hematologische responspercentage en de veiligheid zullen elke maand na aanvang van de studiebehandeling worden geregistreerd en vergeleken. De patiënten zouden gedurende ten minste 6 maanden worden gevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met de diagnose niet-ernstige aplastische anemie
  2. Patiënten hebben ten minste een van de volgende symptomen: ① absoluut aantal neutrofielen < 1,5 × 109/l, ② aantal bloedplaatjes < 30 × 109/l, ③ hemoglobinegehalte < 100 g/l
  3. Patiënten reageren niet of hervallen na ten minste één behandelingskuur in een periode van > 6 maanden van immunosuppressie die CsA of CsA+antithymocytenglobuline (ATG) bevat;
  4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0-2;
  5. Patiënten die in staat zijn om protocolvereisten en -instructies te begrijpen en na te leven en geïnformeerde toestemming hebben ondertekend en gedateerd.

Uitsluitingscriteria:

  1. Congenitale aplastische anemie;
  2. Aanwezigheid van chromosomale aberratie;
  3. Bewijs van een klonale hematologische beenmergaandoening (MDS, AML) op cytogenetica;
  4. Aanwezigheid met PNH-kloon ≥50%;
  5. Patiënten kregen eerder HSCT;
  6. Ongecontroleerde infectie of bloeding met standaardbehandeling;
  7. Allergisch voor Avatrombopag of accessoires;
  8. HIV, HCV of HBV actieve infectie of levercirrose of portale hypertensie;
  9. Patiënt met QTcF (Fridericia's QT-correctieformule) bij screening <450 msec, of <480 msec met bundeltakblok, zoals bepaald via het gemiddelde van een drievoudig ECG en beoordeeld ter plaatse, onstabiele angina pectoris, ongecontroleerde hypertensie (>180/100 mmHg) ,pulmonale arteriële hypertensie;
  10. Als u binnen 5 jaar bijkomende maligniteiten heeft verwacht u een lokaal basaalcelcarcinoom van de huid;
  11. Voorgeschiedenis van trombo-embolische gebeurtenis, hartaanval of beroerte (inclusief anti-fosfolipiden-antilichaamsyndroom) en huidig ​​gebruik van anticoagulantia;
  12. Zwangere of zogende (zogende) vrouw;
  13. Andere klinische onderzoeken hebben bijgewoond binnen 3 maanden;

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Avatrombopag-behandelgroep
Avatrombopag zou worden gestart met 20 mg/dag. De dosering zou elke 2 weken met 20 mg/dag worden verhoogd als het aantal bloedplaatjes lager blijft dan 20×10e9/L en verlaagd als het aantal bloedplaatjes meer dan 150×10e9/L bereikt. De dosering kan variëren van 20 mg/week tot 60 mg/dag.
Avatrombopag 20 mg/week tot 60 mg/dag, beginnend met 20 mg/dag en elke 2 weken verhoogd met 20 mg/dag als het aantal bloedplaatjes lager blijft dan 20 × 10e9/L en verlaagd als het aantal bloedplaatjes meer dan 150 × 10e9/L bereikt .

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ORR na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Totale responspercentage (ORR) Gedefinieerd als het aantal deelnemers dat na 6 maanden voldeed aan de criteria van volledige respons (CR) of gedeeltelijke respons (PR)
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ORR op 3 maanden
Tijdsspanne: 3 maanden
De ORR wordt na 3 maanden behandeling berekend door de onafhankelijkheid van bloedplaatjes, reticulocyten, neutrofielen en transfusies te meten.
3 maanden
Percentage patiënten met klonale evolutie na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Percentage patiënten met klonale evolutie zou worden geëvalueerd door middel van beenmergbiopsie na 6 maanden follow-up.
6 maanden
percentage bijwerkingen na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
het percentage bijwerkingen zou tijdens het onderzoek worden geregistreerd en na 6 maanden worden berekend volgens CTCAE 5.0
6 maanden
Totaal volume bloedplaatjestransfusies
Tijdsspanne: 1 maand
Totaal volume bloedplaatjestransfusies
1 maand
Totaal volume van rode bloedcellentransfusies
Tijdsspanne: 1 maand
Totaal volume van rode bloedcellentransfusies
1 maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (VERWACHT)

1 februari 2021

Primaire voltooiing (VERWACHT)

31 december 2022

Studie voltooiing (VERWACHT)

30 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 januari 2021

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

28 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

28 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 januari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • Avatrombopag-1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

gegevens van individuele deelnemers worden op verzoek geaccepteerd

IPD-tijdsbestek voor delen

10 jaar

IPD-toegangscriteria voor delen

e-mail verzoek

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren