尿道上裂患者における先天性尿失禁の治療のための自家筋幹細胞療法 (MUST)
2023年8月2日 更新者：Simone Spuler, MD
孤立した尿道尿道筋の尿失禁の治療における自家筋幹細胞療法の安全性と有効性を評価するフェーズ 1 と 1/2a を組み合わせた臨床試験
この試験の目的は、孤立性尿道分離症における先天性尿失禁の治療における自家筋幹細胞療法の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
Epispadias は、exstrophy-epispadias 複合体 (EEC) の最も軽度の形態です。正中腹部および泌尿生殖器構造を含む先天性奇形障害。 尿道上裂の患者は、尿道括約筋に欠陥があり、尿失禁を引き起こします。 この試験では、尿道括約筋への自家初代ヒト筋幹細胞の注入を調査し、欠陥を修復し、解剖学的な自制能力を回復させることを目的としています。
適格な参加者は、定期的な膀胱鏡検査中に筋生検を受けます。 取得した筋肉組織は、ex-vivo での筋肉幹細胞の分離と増殖に使用されます。 筋肉幹細胞は、膀胱鏡検査を使用して視覚的に制御しながら尿道括約筋に注入されます。 参加者は、介入後最低 12 か月間、安全性と有効性を評価されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
21
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Simone Spuler, Prof. Dr.
- 電話番号：+49 (0) 30 450 540 501
- メール：simone.spuler@charite.de
研究場所
-
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Regensburg、ドイツ、93049
- Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
-
コンタクト：
- Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
- 電話番号：+49 (0) 941 369 5453
- メール：wolfgang.roesch@barmherzige-regensburg.de
-
副調査官：
- Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
-
Ulm、ドイツ、89075
- Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
-
コンタクト：
- Anne K Ebert, Prof. Dr.
- 電話番号：+49 (0) 731 500 58000
- メール：Anne-Karoline.Ebert@uniklinik-ulm.de
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主任研究者：
- Anne K Ebert, Prof. Dr.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 男
- 孤立したエピスパディアス
- 3歳以上
- -International Children's Continence Society に従って定義された尿失禁
- インフォームドコンセント
除外基準:
- 急性または慢性の炎症性局所または全身性疾患
- 凝固障害
- 麻酔に対する以前の副作用
- 先天性心疾患、不整脈
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヴェルムグループ
参加者は、膀胱鏡検査を使用した視覚的制御下で、尿道括約筋領域への 1 回限りの注射として初代ヒト筋幹細胞を受け取ります。
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一次ヒト筋肉幹細胞は、患者の筋肉組織から分離され、生体外で増殖されます。
それらは、1回限りの自己治療として尿道括約筋領域に注射されます。
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プラセボコンパレーター：プラセボ群
参加者は、膀胱鏡検査を使用して視覚的に制御しながら、外尿道括約筋領域への 1 回限りの注射としてプラセボ溶液を受け取ります。
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プラセボは筋幹細胞を含まない注射液です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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介入関連の有害事象の有病率
時間枠：介入後最大12か月
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有害事象の種類、発生率、重症度、期間の特徴付け
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介入後最大12か月
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漏れ点圧力（LPP）の変化
時間枠：介入後6ヶ月
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LPP の変化は、ベースライン測定から計算されます
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介入後6ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Anne K Ebert, Prof. Dr.、Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年6月1日
一次修了 (推定)
2026年8月1日
研究の完了 (推定)
2026年10月1日
試験登録日
最初に提出
2021年1月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年1月27日
最初の投稿 (実際)
2021年1月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月2日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。