Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní terapie svalovými kmenovými buňkami pro léčbu vrozené močové inkontinence u pacientů s epispadií (MUST)

2. srpna 2023 aktualizováno: Simone Spuler, MD

Kombinovaná klinická studie fáze 1 a 1/2a hodnotící bezpečnost a účinnost terapie autologními svalovými kmenovými buňkami při léčbě inkontinence moči u izolovaných epispadií

Cílem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost terapie autologními svalovými kmenovými buňkami v léčbě vrozené močové inkontinence u izolovaných epispadií.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Epispadias je nejmírnější forma komplexu exstrophy-epispadias (EEC); vrozená malformační porucha zahrnující střední břišní a genitourinární struktury. Pacienti s epispadií mají defekt uretrálního svěrače vedoucí k inkontinenci moči. Tato studie zkoumá injekce autologních primárních lidských svalových kmenových buněk do uretrálního svěrače s cílem opravit defekt a obnovit anatomickou schopnost kontinence.

Způsobilí účastníci podstoupí svalovou biopsii během rutinní cystoskopie. Získaná svalová tkáň se používá k izolaci a expanzi svalových kmenových buněk ex-vivo. Svalové kmenové buňky jsou injikovány do uretrálního svěrače pod vizuální kontrolou pomocí cystoskopie. Účastníci jsou hodnoceni z hlediska bezpečnosti a účinnosti po dobu minimálně 12 měsíců po intervenci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

21

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Německo
      • Regensburg, Německo, 93049
        • Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
      • Ulm, Německo, 89075
        • Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne K Ebert, Prof. Dr.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • mužský
  • Izolované epispadie
  • Věk ≥ 3 roky
  • Močová inkontinence podle definice International Children´s Continence Society
  • Informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Akutní nebo chronické zánětlivé lokální nebo systémové onemocnění
  • Porucha koagulace
  • Předchozí nežádoucí reakce na anestezii
  • Vrozená srdeční vada, srdeční arytmie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina Verum
Účastníci obdrží primární lidské svalové kmenové buňky jako jednorázovou injekci do oblasti uretrálního svěrače pod vizuální kontrolou pomocí cystoskopie.
Biologický: Primární lidské svalové kmenové buňky (Satori-01)
Primární lidské svalové kmenové buňky jsou izolovány ze svalové tkáně pacienta a expandovány ex vivo. Jsou injikovány do oblasti svěrače močové trubice jako jednorázová autologní léčba.
Komparátor placeba: Placebo skupina
Účastníci dostávají roztok placeba jako jednorázovou injekci do oblasti vnějšího svěrače močové trubice pod vizuální kontrolou pomocí cystoskopie.
Jiný: Placebo
Placebo je injekční roztok bez svalových kmenových buněk.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prevalence nežádoucích příhod souvisejících s intervencí
Časové okno: Až 12 měsíců po zásahu
Charakterizace typu, incidence, závažnosti a trvání nežádoucích účinků
Až 12 měsíců po zásahu
Změna tlaku v bodě úniku (LPP)
Časové okno: Šest měsíců po zásahu
Změna LPP se vypočítá ze základního měření
Šest měsíců po zásahu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Simone Spuler, MD

Spolupracovníci

German Federal Ministry of Education and Research

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. ledna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

28. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MUST (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit