Terapia com células-tronco musculares autólogas para tratamento de incontinência urinária congênita em pacientes com epispádia (MUST)
2 de agosto de 2023 atualizado por: Simone Spuler, MD
Ensaio clínico combinado de fase 1 e 1/2a avaliando a segurança e a eficácia de uma terapia autóloga com células-tronco musculares no tratamento da incontinência urinária em epispádias isoladas
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia de uma terapia com células-tronco musculares autólogas no tratamento da incontinência urinária congênita em epispádias isoladas.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A epispádia é a forma mais branda do complexo extrofia-epispádia (EEC); um distúrbio de malformação congênita envolvendo as estruturas abdominal e geniturinária da linha média. Pacientes com epispádia têm um defeito no esfíncter uretral resultando em incontinência urinária. Este ensaio investiga a injeção de células-tronco musculares humanas primárias autólogas no esfíncter uretral com o objetivo de reparar o defeito e restaurar a capacidade anatômica para a continência.
Os participantes elegíveis serão submetidos a biópsia muscular durante uma cistoscopia de rotina. O tecido muscular adquirido é usado para o isolamento e expansão de células-tronco musculares ex-vivo. Células-tronco musculares são injetadas no esfíncter uretral sob controle visual usando cistoscopia. Os participantes são avaliados quanto à segurança e eficácia por um período mínimo de 12 meses após a intervenção.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
21
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Simone Spuler, Prof. Dr.
- Número de telefone: +49 (0) 30 450 540 501
- E-mail: simone.spuler@charite.de
Locais de estudo
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Regensburg, Alemanha, 93049
- Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
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Contato:
- Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
- Número de telefone: +49 (0) 941 369 5453
- E-mail: wolfgang.roesch@barmherzige-regensburg.de
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Subinvestigador:
- Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
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Ulm, Alemanha, 89075
- Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
-
Contato:
- Anne K Ebert, Prof. Dr.
- Número de telefone: +49 (0) 731 500 58000
- E-mail: Anne-Karoline.Ebert@uniklinik-ulm.de
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Investigador principal:
- Anne K Ebert, Prof. Dr.
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Macho
- epispádias isoladas
- Idade ≥ 3 anos
- Incontinência urinária definida de acordo com a International Children's Continence Society
- Consentimento informado
Critério de exclusão:
- Doença inflamatória local ou sistêmica aguda ou crônica
- Distúrbio de Coagulação
- Reação adversa anterior à anestesia
- Defeito cardíaco congênito, arritmia cardíaca
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Grupo Verum
Os participantes recebem células-tronco musculares humanas primárias como injeção única na região do esfíncter uretral sob controle visual usando cistoscopia.
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As células-tronco primárias do músculo humano são isoladas do tecido muscular do paciente e expandidas ex-vivo.
Eles são injetados na região do esfíncter uretral como um tratamento autólogo único.
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Comparador de Placebo: Grupo placebo
Os participantes recebem solução placebo como injeção única na região do esfíncter uretral externo sob controle visual usando cistoscopia.
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Placebo é a solução de injeção sem células-tronco musculares.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Prevalência de Eventos Adversos Relacionados à Intervenção
Prazo: Até 12 meses pós-intervenção
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Caracterização do tipo, incidência, gravidade e duração dos eventos adversos
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Até 12 meses pós-intervenção
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Mudança na pressão do ponto de vazamento (LPP)
Prazo: Seis meses pós-intervenção
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A alteração no LPP é calculada a partir da medição da linha de base
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Seis meses pós-intervenção
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de junho de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de janeiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de janeiro de 2021
Primeira postagem (Real)
28 de janeiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Sintomas Comportamentais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Urológicas
- Sintomas do Trato Urinário Inferior
- Manifestações Urológicas
- Anormalidades urogenitais
- Anomalias congénitas
- Distúrbios da micção
- Distúrbios de Eliminação
- Doenças uretrais
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Incontinencia urinaria
- Enurese
- Epispádias
Outros números de identificação do estudo
- MUST (Outro identificador: Alias Study Number)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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