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Terapia con células madre musculares autólogas para el tratamiento de la incontinencia urinaria congénita en pacientes con epispadias (MUST)

2 de agosto de 2023 actualizado por: Simone Spuler, MD

Ensayo clínico combinado de fase 1 y 1/2a que evalúa la seguridad y eficacia de una terapia con células madre musculares autólogas en el tratamiento de la incontinencia urinaria en epispadias aisladas

El objetivo de este ensayo es evaluar la seguridad y eficacia de una terapia con células madre musculares autólogas en el tratamiento de la incontinencia urinaria congénita en epispadias aisladas.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El epispadias es la forma más leve del complejo extrofia-epispadias (EEC); Malformación congénita que afecta a las estructuras abdominales y genitourinarias de la línea media. Los pacientes con epispadias tienen un defecto en el esfínter uretral que provoca incontinencia urinaria. Este ensayo investiga la inyección de células madre musculares humanas primarias autólogas en el esfínter uretral con el objetivo de reparar el defecto y restaurar la capacidad anatómica para la continencia.

Los participantes elegibles se someterán a una biopsia muscular durante una cistoscopia de rutina. El tejido muscular adquirido se utiliza para el aislamiento y la expansión de células madre musculares ex vivo. Las células madre musculares se inyectan en el esfínter uretral bajo control visual mediante cistoscopia. Se evalúa la seguridad y la eficacia de los participantes durante un mínimo de 12 meses después de la intervención.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Simone Spuler, Prof. Dr.
  • Número de teléfono: +49 (0) 30 450 540 501
  • Correo electrónico: simone.spuler@charite.de

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Regensburg, Alemania, 93049
        • Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
      • Ulm, Alemania, 89075
        • Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anne K Ebert, Prof. Dr.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Masculino
  • Epispadias aislado
  • Edad ≥ 3 años
  • Incontinencia urinaria según la definición de la International Children´s Continence Society
  • Consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad inflamatoria local o sistémica aguda o crónica
  • Trastorno de coagulación
  • Reacción adversa previa a la anestesia
  • Defecto cardíaco congénito, arritmia cardíaca

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo Verum
Los participantes reciben células madre primarias de músculo humano como inyección única en la región del esfínter uretral bajo control visual mediante cistoscopia.
Biológico: Células madre primarias de músculo humano (Satori-01)
Las células madre primarias de músculo humano se aíslan del tejido muscular del paciente y se expanden ex vivo. Se inyectan en la región del esfínter uretral como tratamiento autólogo único.
Comparador de placebos: Grupo placebo
Los participantes reciben una solución de placebo como inyección única en la región del esfínter uretral externo bajo control visual mediante cistoscopia.
Otro: Placebo
Placebo es la solución inyectable sin células madre musculares.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prevalencia de eventos adversos relacionados con la intervención
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses post-intervención
Caracterización del tipo, incidencia, gravedad y duración de los eventos adversos
Hasta 12 meses post-intervención
Cambio en la presión del punto de fuga (LPP)
Periodo de tiempo: Seis meses después de la intervención
El cambio en LPP se calcula a partir de la medición de referencia
Seis meses después de la intervención

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Simone Spuler, MD

Colaboradores

German Federal Ministry of Education and Research

Investigadores

  • Investigador principal: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de junio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

28 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MUST (Otro identificador: Alias Study Number)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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