Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Autológ izom-őssejt terápia a veleszületett vizelet inkontinencia kezelésére epispadiás betegekben (MUST)

2023. augusztus 2. frissítette: Simone Spuler, MD

Kombinált 1. és 1/2a. fázisú klinikai vizsgálat az autológ izom-őssejt-terápia biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a vizelet inkontinencia kezelésében izolált epispadiákban

A kísérlet célja egy autológ izom-őssejt-terápia biztonságosságának és hatékonyságának értékelése a veleszületett vizelet-inkontinencia kezelésében izolált epispadiákban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az epispadias az exstrophia-epispadias komplex (EGK) legenyhébb formája; veleszületett fejlődési rendellenesség, amely a hasi középvonalat és a húgyúti struktúrákat érinti. Az epispadiás betegeknél a húgycső záróizom hibája van, ami vizelet inkontinenciát okoz. Ez a vizsgálat az autológ primer emberi izom-őssejteknek a húgycső záróizomba történő befecskendezését vizsgálja a hiba kijavítása és az anatómiai kontinenciaképesség helyreállítása céljából.

A jogosult résztvevők rutin cisztoszkópia során izombiopszián esnek át. A megszerzett izomszövetet az izom őssejtek ex vivo izolálására és expanziójára használják. Az izom-őssejteket a húgycső záróizomjába fecskendezik vizuális ellenőrzés mellett, cisztoszkópiával. A résztvevők biztonságosságát és hatásosságát a beavatkozás után legalább 12 hónapig értékelik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

21

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Regensburg, Németország, 93049
        • Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
      • Ulm, Németország, 89075
        • Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Anne K Ebert, Prof. Dr.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi
  • Izolált epispadiák
  • Kora ≥ 3 év
  • Vizeletinkontinencia a Nemzetközi Gyermekkontinencia Társaság meghatározása szerint
  • Tájékozott beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Akut vagy krónikus gyulladásos lokális vagy szisztémás betegség
  • Alvadási zavar
  • Az érzéstelenítés korábbi mellékhatásai
  • Veleszületett szívelégtelenség, szívritmuszavar

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Verum Csoport
A résztvevők elsődleges emberi izom-őssejteket kapnak egyszeri injekcióként a húgycső záróizom régiójába, cisztoszkópia segítségével vizuális ellenőrzés mellett.
Biológiai: Elsődleges emberi izom őssejtek (Satori-01)
Az elsődleges emberi izom-őssejteket a páciens izomszövetéből izolálják és ex vivo kiterjesztik. Egyszeri autológ kezelésként a húgycső záróizom régiójába fecskendezik be.
Placebo Comparator: Placebo csoport
A résztvevők placebo oldatot kapnak egyszeri injekcióként a külső húgycső záróizom régiójába, cisztoszkópia segítségével vizuális ellenőrzés mellett.
Egyéb: Placebo
A placebo izom-őssejtek nélküli injekciós oldat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A beavatkozással összefüggő nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 12 hónappal a beavatkozás után
A nemkívánatos események típusának, előfordulásának, súlyosságának és időtartamának jellemzése
Legfeljebb 12 hónappal a beavatkozás után
A szivárgásponti nyomás változása (LPP)
Időkeret: Hat hónappal a beavatkozás után
Az LPP változását az alapmérés alapján számítják ki
Hat hónappal a beavatkozás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Simone Spuler, MD

Együttműködők

German Federal Ministry of Education and Research

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. június 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. január 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 27.

Első közzététel (Tényleges)

2021. január 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 2.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MUST (Egyéb azonosító: Alias Study Number)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel