Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Autolog muskelstamcellsterapi för behandling av medfödd urininkontinens hos patienter med epispadi (MUST)

2 augusti 2023 uppdaterad av: Simone Spuler, MD

Kombinerad fas 1 och 1/2a klinisk prövning som utvärderar säkerheten och effekten av en autolog muskelstamcellsterapi vid behandling av urininkontinens vid isolerade epispadier

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av en autolog muskelstamcellsterapi vid behandling av medfödd urininkontinens vid isolerade epispadier.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Epispadias är den mildaste formen av exstrofi-epispadias komplex (EEC); en medfödd missbildningsstörning som involverar buk- och genitourinära strukturer i mittlinjen. Patienter med epispadi har en defekt i urethral sphincter som resulterar i urininkontinens. Denna studie undersöker injektionen av autologa primära mänskliga muskelstamceller i urinrörets sfinkter i syfte att reparera defekten och återställa den anatomiska förmågan till kontinens.

Berättigade deltagare kommer att genomgå muskelbiopsi under en rutinmässig cystoskopi. Förvärvad muskelvävnad används för isolering och expansion av muskelstamceller ex vivo. Muskelstamceller injiceras i urethral sphincter under visuell kontroll med hjälp av cystoskopi. Deltagarna bedöms med avseende på säkerhet och effekt i minst 12 månader efter intervention.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

21

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Tyskland
      • Regensburg, Tyskland, 93049
        • Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anne K Ebert, Prof. Dr.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manlig
  • Isolerade epispadier
  • Ålder ≥ 3 år
  • Urininkontinens enligt definition enligt International Children´s Continence Society
  • Informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Akut eller kronisk inflammatorisk lokal eller systemisk sjukdom
  • Koagulationsstörning
  • Tidigare biverkning av anestesi
  • Medfödd hjärtfel, hjärtarytmi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Verum Group
Deltagarna får primära mänskliga muskelstamceller som engångsinjektion i urethral sfinkterregionen under visuell kontroll med hjälp av cystoskopi.
Biologisk: Primära mänskliga muskelstamceller (Satori-01)
Primära mänskliga muskelstamceller isoleras från patientens muskelvävnad och expanderas ex vivo. De injiceras i den urethrale sfinkterregionen som en engångsautolog behandling.
Placebo-jämförare: Placebogrupp
Deltagarna får placebolösning som engångsinjektion i den yttre urethrale sfinkterregionen under visuell kontroll med cystoskopi.
Övrig: Placebo
Placebo är injektionslösningen utan muskelstamceller.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Prevalens av interventionsrelaterade biverkningar
Tidsram: Upp till 12 månader efter intervention
Karakterisering av typ, incidens, svårighetsgrad och varaktighet av biverkningar
Upp till 12 månader efter intervention
Förändring i läckpunktstrycket (LPP)
Tidsram: Sex månader efter intervention
Förändring i LPP beräknas från baslinjemätning
Sex månader efter intervention

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Simone Spuler, MD

Samarbetspartners

German Federal Ministry of Education and Research

Utredare

  • Huvudutredare: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 januari 2021

Första postat (Faktisk)

28 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MUST (Annan identifierare: Alias Study Number)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Urininkontinens

Kliniska prövningar på Primära mänskliga muskelstamceller (Satori-01)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera