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Thérapie par cellules souches musculaires autologues pour le traitement de l'incontinence urinaire congénitale chez les patients épispadias (MUST)

2 août 2023 mis à jour par: Simone Spuler, MD

Essai clinique combiné de phase 1 et 1/2a évaluant l'innocuité et l'efficacité d'une thérapie par cellules souches musculaires autologues dans le traitement de l'incontinence urinaire dans les épispades isolés

Le but de cet essai est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une thérapie par cellules souches musculaires autologues dans le traitement de l'incontinence urinaire congénitale dans les épispades isolés.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Epispadias est la forme la plus bénigne du complexe exstrophie-épispadias (EEC); un trouble malformatif congénital impliquant les structures abdominales et génito-urinaires médianes. Les patients atteints d'épispadias ont un défaut du sphincter urétral entraînant une incontinence urinaire. Cet essai étudie l'injection de cellules souches musculaires humaines primaires autologues dans le sphincter urétral dans le but de réparer le défaut et de restaurer la capacité anatomique de continence.

Les participants éligibles subiront une biopsie musculaire lors d'une cystoscopie de routine. Le tissu musculaire acquis est utilisé pour l'isolement et l'expansion des cellules souches musculaires ex vivo. Des cellules souches musculaires sont injectées dans le sphincter urétral sous contrôle visuel par cystoscopie. Les participants sont évalués pour l'innocuité et l'efficacité pendant au moins 12 mois après l'intervention.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

21

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Regensburg, Allemagne, 93049
        • Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
      • Ulm, Allemagne, 89075
        • Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Anne K Ebert, Prof. Dr.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme
  • Épispades isolés
  • Âgé ≥ 3 ans
  • Incontinence urinaire telle que définie par l'International Children´s Continence Society
  • Consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • Maladie locale ou systémique inflammatoire aiguë ou chronique
  • Trouble de la coagulation
  • Réaction indésirable antérieure à l'anesthésie
  • Malformation cardiaque congénitale, arythmie cardiaque

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe Verum
Les participants reçoivent des cellules souches musculaires humaines primaires sous forme d'injection unique dans la région du sphincter urétral sous contrôle visuel par cystoscopie.
Biologique: Cellules souches musculaires humaines primaires (Satori-01)
Les cellules souches musculaires humaines primaires sont isolées du tissu musculaire du patient et expansées ex vivo. Ils sont injectés dans la région du sphincter urétral en tant que traitement autologue ponctuel.
Comparateur placebo: Groupe placebo
Les participants reçoivent une solution placebo sous forme d'injection unique dans la région du sphincter urétral externe sous contrôle visuel par cystoscopie.
Autre: Placebo
Le placebo est la solution injectable sans cellules souches musculaires.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Prévalence des événements indésirables liés à l'intervention
Délai: Jusqu'à 12 mois après l'intervention
Caractérisation du type, de l'incidence, de la gravité et de la durée des événements indésirables
Jusqu'à 12 mois après l'intervention
Modification de la pression au point de fuite (LPP)
Délai: Six mois après l'intervention
Le changement de LPP est calculé à partir de la mesure de base
Six mois après l'intervention

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Simone Spuler, MD

Collaborateurs

German Federal Ministry of Education and Research

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 janvier 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2021

Première publication (Réel)

28 janvier 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MUST (Autre identifiant: Alias Study Number)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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