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Autologe Muskelstammzellentherapie zur Behandlung der angeborenen Harninkontinenz bei Epispadie-Patienten (MUST)

2. August 2023 aktualisiert von: Simone Spuler, MD

Kombinierte klinische Phase-1- und Phase-1/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Therapie mit autologen Muskelstammzellen bei der Behandlung von Harninkontinenz bei isolierten Epispadien

Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit einer autologen Muskelstammzelltherapie bei der Behandlung der angeborenen Harninkontinenz bei isolierten Epispadien zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Epispadie ist die mildeste Form des Exstrophie-Epispadie-Komplexes (EEC); eine angeborene Fehlbildungsstörung, die die abdominalen und urogenitalen Strukturen der Mittellinie betrifft. Patienten mit Epispadie haben einen Defekt im Harnröhrenschließmuskel, der zu Harninkontinenz führt. Diese Studie untersucht die Injektion von autologen primären menschlichen Muskelstammzellen in den Harnröhrenschließmuskel mit dem Ziel, den Defekt zu reparieren und die anatomische Fähigkeit zur Kontinenz wiederherzustellen.

Berechtigte Teilnehmer werden während einer routinemäßigen Zystoskopie einer Muskelbiopsie unterzogen. Erworbenes Muskelgewebe wird für die Isolierung und Expansion von Muskelstammzellen ex-vivo verwendet. Unter Sichtkontrolle mittels Zystoskopie werden Muskelstammzellen in den Harnröhrenschließmuskel injiziert. Die Sicherheit und Wirksamkeit der Teilnehmer wird mindestens 12 Monate nach der Intervention bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

21

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Regensburg, Deutschland, 93049
        • Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
      • Ulm, Deutschland, 89075
        • Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Anne K Ebert, Prof. Dr.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich
  • Isolierte Epispadie
  • Alter ≥ 3 Jahre
  • Harninkontinenz gemäß der Definition der International Children´s Continence Society
  • Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Akute oder chronische entzündliche lokale oder systemische Erkrankung
  • Gerinnungsstörung
  • Frühere Nebenwirkung auf die Anästhesie
  • Angeborener Herzfehler, Herzrhythmusstörungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Verum-Gruppe
Die Teilnehmer erhalten primäre humane Muskelstammzellen als einmalige Injektion in die Schließmuskelregion der Harnröhre unter Sichtkontrolle mittels Zystoskopie.
Biologisch: Primäre menschliche Muskelstammzellen (Satori-01)
Primäre menschliche Muskelstammzellen werden aus dem Muskelgewebe des Patienten isoliert und ex-vivo expandiert. Sie werden als einmalige autologe Behandlung in die Schließmuskelregion der Harnröhre injiziert.
Placebo-Komparator: Placebo-Gruppe
Die Teilnehmer erhalten Placebolösung als einmalige Injektion in die äußere Harnröhrenschließmuskelregion unter visueller Kontrolle mittels Zystoskopie.
Sonstiges: Placebo
Placebo ist die Injektionslösung ohne Muskelstammzellen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prävalenz interventionsbezogener unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate nach dem Eingriff
Charakterisierung von Art, Häufigkeit, Schweregrad und Dauer unerwünschter Ereignisse
Bis zu 12 Monate nach dem Eingriff
Änderung des Leckpunktdrucks (LPP)
Zeitfenster: Sechs Monate nach dem Eingriff
Die Änderung des LPP wird aus der Basislinienmessung berechnet
Sechs Monate nach dem Eingriff

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Simone Spuler, MD

Mitarbeiter

German Federal Ministry of Education and Research

Ermittler

  • Hauptermittler: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Januar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Januar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Januar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MUST (Andere Kennung: Alias Study Number)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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