Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologinen lihaskantasoluhoito synnynnäisen virtsankarkailun hoitoon epispadias-potilailla (MUST)

keskiviikko 2. elokuuta 2023 päivittänyt: Simone Spuler, MD

Yhdistetty vaiheen 1 ja 1/2a kliininen tutkimus, jossa arvioidaan autologisten lihasten kantasoluterapian turvallisuutta ja tehokkuutta virtsankarkailun hoidossa yksittäisissä epispadioissa

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida autologisen lihaskantasoluhoidon turvallisuutta ja tehoa synnynnäisen virtsankarkailun hoidossa yksittäisissä epispadioissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Epispadias on exstrofia-epispadias-kompleksin (EEC) lievin muoto; synnynnäinen epämuodostumahäiriö, joka koskee vatsan keskiviivaa ja urogenitaalisia rakenteita. Epispadioista kärsivillä potilailla on virtsaputken sulkijalihaksen vika, joka johtaa virtsanpidätyskyvyttömyyteen. Tässä kokeessa tutkitaan autologisten ihmisen primaaristen lihasten kantasolujen injektointia virtsaputken sulkijalihakseen tarkoituksena korjata vika ja palauttaa anatominen kyky pidättäytyä.

Tukikelpoisille osallistujille tehdään lihasbiopsia rutiininomaisen kystoskopian aikana. Hankittua lihaskudosta käytetään lihasten kantasolujen eristämiseen ja laajentamiseen ex vivo. Lihasten kantasolut injektoidaan virtsaputken sulkijalihakseen visuaalisessa valvonnassa kystoskopian avulla. Osallistujien turvallisuutta ja tehoa arvioidaan vähintään 12 kuukauden ajan toimenpiteen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

21

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Regensburg, Saksa, 93049
        • Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
      • Ulm, Saksa, 89075
        • Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anne K Ebert, Prof. Dr.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Uros
  • Eristetyt epispadiat
  • Ikä ≥ 3 vuotta
  • Kansainvälisen lasten pidätyskyvyttömyysyhdistyksen määritelmän mukainen virtsankarkailu
  • Tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Akuutti tai krooninen tulehduksellinen paikallinen tai systeeminen sairaus
  • Koagulaatiohäiriö
  • Aikaisempi anestesian haittavaikutus
  • Synnynnäinen sydänvika, sydämen rytmihäiriö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Verum Group
Osallistujat saavat primaarisia ihmisen lihasten kantasoluja kertainjektiona virtsaputken sulkijalihaksen alueelle visuaalisessa valvonnassa kystoskopian avulla.
Biologinen: Ihmisen primaariset lihaskantasolut (Satori-01)
Primääriset ihmisen lihasten kantasolut eristetään potilaan lihaskudoksesta ja laajennetaan ex vivo. Ne ruiskutetaan virtsaputken sulkijalihaksen alueelle kertaluonteisena autologisena hoitona.
Placebo Comparator: Placebo ryhmä
Osallistujat saavat lumelääkeliuosta kertainjektiona virtsaputken ulkoiselle sulkijalihakselle visuaalisesti kystoskopian avulla.
Muut: Plasebo
Placebo on injektioliuos ilman lihaskantasoluja.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Interventioon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta toimenpiteen jälkeen
Haittavaikutusten tyypin, ilmaantuvuuden, vakavuuden ja keston karakterisointi
Jopa 12 kuukautta toimenpiteen jälkeen
Muutos vuotopistepaineessa (LPP)
Aikaikkuna: Kuusi kuukautta toimenpiteen jälkeen
LPP:n muutos lasketaan perusmittauksesta
Kuusi kuukautta toimenpiteen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Simone Spuler, MD

Yhteistyökumppanit

German Federal Ministry of Education and Research

Tutkijat

  • Päätutkija: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 21. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 28. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MUST (Muu tunniste: Alias Study Number)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa