Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia autologicznymi komórkami macierzystymi mięśni w leczeniu wrodzonego nietrzymania moczu u pacjentów z epispadias (MUST)

2 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Simone Spuler, MD

Połączone badanie kliniczne fazy 1 i 1/2a oceniające bezpieczeństwo i skuteczność terapii autologicznymi komórkami macierzystymi mięśni w leczeniu nietrzymania moczu w izolowanych epispodiach

Celem pracy jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii autologicznymi komórkami macierzystymi mięśni w leczeniu wrodzonego nietrzymania moczu w izolowanych epispodiach.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Epispadias to najłagodniejsza postać kompleksu exstrophy-episdias (EEC); wrodzona wada rozwojowa obejmująca linię środkową jamy brzusznej i struktury układu moczowo-płciowego. Pacjenci z epispodiami mają defekt zwieracza cewki moczowej, co skutkuje nietrzymaniem moczu. Ta próba bada wstrzyknięcie autologicznych pierwotnych ludzkich komórek macierzystych mięśni do zwieracza cewki moczowej w celu naprawy defektu i przywrócenia anatomicznej zdolności do wstrzemięźliwości.

Kwalifikujący się uczestnicy zostaną poddani biopsji mięśni podczas rutynowej cystoskopii. Pozyskana tkanka mięśniowa jest wykorzystywana do izolacji i ekspansji mięśniowych komórek macierzystych ex vivo. Komórki macierzyste mięśni są wstrzykiwane do zwieracza cewki moczowej pod kontrolą wzrokową za pomocą cystoskopii. Uczestnicy są oceniani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności przez co najmniej 12 miesięcy po interwencji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

21

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Regensburg, Niemcy, 93049
        • Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
      • Ulm, Niemcy, 89075
        • Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anne K Ebert, Prof. Dr.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna
  • Izolowane epispadia
  • Wiek ≥ 3 lata
  • Nietrzymanie moczu zgodnie z definicją International Children's Continence Society
  • Świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Ostra lub przewlekła zapalna choroba miejscowa lub ogólnoustrojowa
  • Zaburzenia krzepnięcia
  • Poprzednia reakcja niepożądana na znieczulenie
  • Wrodzona wada serca, zaburzenia rytmu serca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa Veruma
Uczestnicy otrzymują pierwotne komórki macierzyste ludzkich mięśni w postaci jednorazowego wstrzyknięcia w okolicę zwieracza cewki moczowej pod kontrolą wzrokową za pomocą cystoskopii.
Biologiczny: Pierwotne komórki macierzyste mięśni ludzkich (Satori-01)
Pierwotne ludzkie komórki macierzyste mięśni są izolowane z tkanki mięśniowej pacjenta i namnażane ex vivo. Są one wstrzykiwane w okolicę zwieracza cewki moczowej jako jednorazowa autologiczna terapia.
Komparator placebo: Grupa placebo
Uczestnicy otrzymują roztwór placebo w postaci jednorazowego wstrzyknięcia w okolice zwieracza zewnętrznego cewki moczowej pod kontrolą wzrokową za pomocą cystoskopii.
Inny: Placebo
Placebo to roztwór do wstrzykiwań bez mięśniowych komórek macierzystych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z interwencją
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy po interwencji
Charakterystyka rodzaju, częstości występowania, ciężkości i czasu trwania zdarzeń niepożądanych
Do 12 miesięcy po interwencji
Zmiana ciśnienia w punkcie wycieku (LPP)
Ramy czasowe: Sześć miesięcy po interwencji
Zmiana LPP jest obliczana na podstawie pomiaru wyjściowego
Sześć miesięcy po interwencji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Simone Spuler, MD

Współpracownicy

German Federal Ministry of Education and Research

Śledczy

  • Główny śledczy: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MUST (Inny identyfikator: Alias Study Number)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj