Терапия аутологичными мышечными стволовыми клетками для лечения врожденного недержания мочи у пациентов с эписпадией (MUST)
2 августа 2023 г. обновлено: Simone Spuler, MD
Комбинированное клиническое исследование фазы 1 и 1/2a по оценке безопасности и эффективности терапии аутологичными мышечными стволовыми клетками при лечении недержания мочи при изолированной эписпадии
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности терапии аутологичными мышечными стволовыми клетками при лечении врожденного недержания мочи при изолированной эписпадии.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Эписпадия — самая легкая форма комплекса экстрофия-эписпадия (ЭЭК); врожденная аномалия развития средней линии брюшной полости и мочеполовой системы. У пациентов с эписпадией имеется дефект сфинктера уретры, приводящий к недержанию мочи. В этом испытании изучается инъекция аутологичных первичных мышечных стволовых клеток человека в сфинктер уретры с целью устранения дефекта и восстановления анатомической способности к удержанию мочи.
Подходящие участники пройдут биопсию мышц во время обычной цистоскопии. Приобретенная мышечная ткань используется для выделения и размножения мышечных стволовых клеток ex-vivo. Мышечные стволовые клетки вводят в сфинктер уретры под визуальным контролем с помощью цистоскопии. Участники оцениваются на безопасность и эффективность в течение как минимум 12 месяцев после вмешательства.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
21
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Simone Spuler, Prof. Dr.
- Номер телефона: +49 (0) 30 450 540 501
- Электронная почта: simone.spuler@charite.de
Места учебы
-
-
-
Regensburg, Германия, 93049
- Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
-
Контакт:
- Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
- Номер телефона: +49 (0) 941 369 5453
- Электронная почта: wolfgang.roesch@barmherzige-regensburg.de
-
Младший исследователь:
- Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
-
Ulm, Германия, 89075
- Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
-
Контакт:
- Anne K Ebert, Prof. Dr.
- Номер телефона: +49 (0) 731 500 58000
- Электронная почта: Anne-Karoline.Ebert@uniklinik-ulm.de
-
Главный следователь:
- Anne K Ebert, Prof. Dr.
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужской
- Изолированная эписпадия
- Возраст ≥ 3 лет
- Недержание мочи по определению Международного детского общества по проблемам недержания мочи
- Информированное согласие
Критерий исключения:
- Острые или хронические воспалительные местные или системные заболевания
- Нарушение коагуляции
- Предшествующая побочная реакция на анестезию
- Врожденный порок сердца, сердечная аритмия
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Верум Групп
Участники получают первичные мышечные стволовые клетки человека в виде однократной инъекции в область сфинктера уретры под визуальным контролем с помощью цистоскопии.
|
Первичные мышечные стволовые клетки человека выделяют из мышечной ткани пациента и размножают ex-vivo.
Их вводят в область сфинктера уретры в качестве одноразовой аутологичной терапии.
|
|
Плацебо Компаратор: Группа плацебо
Участники получают раствор плацебо в виде однократной инъекции в область наружного сфинктера уретры под визуальным контролем с помощью цистоскопии.
|
Плацебо представляет собой раствор для инъекций без мышечных стволовых клеток.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Распространенность нежелательных явлений, связанных с вмешательством
Временное ограничение: До 12 месяцев после вмешательства
|
Характеристика типа, частоты, тяжести и продолжительности нежелательных явлений
|
До 12 месяцев после вмешательства
|
|
Изменение давления в точке утечки (LPP)
Временное ограничение: Шесть месяцев после вмешательства
|
Изменение LPP рассчитывается на основе измерения исходного уровня
|
Шесть месяцев после вмешательства
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 июня 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 октября 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 января 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 января 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 января 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 августа 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Поведенческие симптомы
- Психические расстройства
- Урологические заболевания
- Симптомы нижних мочевыводящих путей
- Урологические проявления
- Урогенитальные аномалии
- Врожденные аномалии
- Нарушения мочеиспускания
- Нарушения элиминации
- Уретральные заболевания
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Недержание мочи
- Энурез
- Эписпадия
Другие идентификационные номера исследования
- MUST (Другой идентификатор: Alias Study Number)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .