Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Autolog muskelstamcelleterapi for behandling av medfødt urininkontinens hos epispadiaspasienter (MUST)

2. august 2023 oppdatert av: Simone Spuler, MD

Kombinert fase 1 og 1/2a klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av en autolog muskelstamcelleterapi ved behandling av urininkontinens ved isolerte epispadier

Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av en autolog muskelstamcelleterapi i behandlingen av medfødt urininkontinens i isolerte epispadier.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Epispadias er den mildeste formen for ekstrofi-epispadias kompleks (EEC); en medfødt misdannelsesforstyrrelse som involverer midline abdominale og genitourinære strukturer. Pasienter med epispadier har en defekt i urethral sphincter som resulterer i urininkontinens. Denne studien undersøker injeksjon av autologe primære humane muskelstamceller i urethral sphincter med sikte på å reparere defekten og gjenopprette den anatomiske evnen til kontinens.

Kvalifiserte deltakere vil gjennomgå muskelbiopsi under en rutinemessig cystoskopi. Ervervet muskelvev brukes til isolering og utvidelse av muskelstamceller ex-vivo. Muskelstamceller injiseres inn i urethral sphincter under visuell kontroll ved hjelp av cystoskopi. Deltakerne vurderes for sikkerhet og effekt i minimum 12 måneder etter intervensjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Tyskland
      • Regensburg, Tyskland, 93049
        • Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
      • Ulm, Tyskland, 89075
        • Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anne K Ebert, Prof. Dr.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann
  • Isolerte epispadier
  • Alder ≥ 3 år
  • Urininkontinens som definert i henhold til International Children´s Continence Society
  • Informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Akutt eller kronisk inflammatorisk lokal eller systemisk sykdom
  • Koagulasjonsforstyrrelse
  • Tidligere bivirkning på anestesi
  • Medfødt hjertefeil, hjertearytmi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Verum Group
Deltakerne mottar primære humane muskelstamceller som engangsinjeksjon i urethral sphincter-regionen under visuell kontroll ved hjelp av cystoskopi.
Biologisk: Primære menneskelige muskelstamceller (Satori-01)
Primære humane muskelstamceller er isolert fra pasientens muskelvev og utvidet ex-vivo. De injiseres i urethral sphincter regionen som en engangs autolog behandling.
Placebo komparator: Placebo gruppe
Deltakerne får placeboløsning som engangsinjeksjon i den eksterne urethrale sphincter-regionen under visuell kontroll ved bruk av cystoskopi.
Annen: Placebo
Placebo er injeksjonsløsningen uten muskelstamceller.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prevalens av intervensjonsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Inntil 12 måneder etter intervensjon
Karakterisering av type, forekomst, alvorlighetsgrad og varighet av uønskede hendelser
Inntil 12 måneder etter intervensjon
Endring i lekkasjepunkttrykk (LPP)
Tidsramme: Seks måneder etter intervensjon
Endring i LPP beregnes fra basislinjemåling
Seks måneder etter intervensjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Simone Spuler, MD

Samarbeidspartnere

German Federal Ministry of Education and Research

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

28. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MUST (Annen identifikator: Alias Study Number)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere