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Terapia con cellule staminali muscolari autologhe per il trattamento dell'incontinenza urinaria congenita nei pazienti con epispadia (MUST)

2 agosto 2023 aggiornato da: Simone Spuler, MD

Sperimentazione clinica combinata di fase 1 e 1/2a per valutare la sicurezza e l'efficacia di una terapia con cellule staminali muscolari autologhe nel trattamento dell'incontinenza urinaria nell'epispadia isolata

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di una terapia con cellule staminali muscolari autologhe nel trattamento dell'incontinenza urinaria congenita nell'epispadia isolata.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'epispadia è la forma più lieve del complesso estrofia-epispadia (EEC); una malformazione congenita che coinvolge le strutture addominali e genito-urinarie della linea mediana. I pazienti con epispadia hanno un difetto nello sfintere uretrale che provoca incontinenza urinaria. Questo studio indaga l'iniezione di cellule staminali muscolari umane primarie autologhe nello sfintere uretrale con l'obiettivo di riparare il difetto e ripristinare la capacità anatomica per la continenza.

I partecipanti idonei saranno sottoposti a biopsia muscolare durante una cistoscopia di routine. Il tessuto muscolare acquisito viene utilizzato per l'isolamento e l'espansione delle cellule staminali muscolari ex-vivo. Le cellule staminali muscolari vengono iniettate nello sfintere uretrale sotto controllo visivo mediante cistoscopia. I partecipanti vengono valutati per la sicurezza e l'efficacia per un minimo di 12 mesi dopo l'intervento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Regensburg, Germania, 93049
        • Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
      • Ulm, Germania, 89075
        • Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anne K Ebert, Prof. Dr.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio
  • Epispadie isolate
  • Età ≥ 3 anni
  • Incontinenza urinaria come definita dalla International Children´s Continence Society
  • Consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Malattia infiammatoria locale o sistemica acuta o cronica
  • Disturbo della coagulazione
  • Precedente reazione avversa all'anestesia
  • Difetto cardiaco congenito, aritmia cardiaca

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo Vero
I partecipanti ricevono cellule staminali muscolari umane primarie come iniezione una tantum nella regione dello sfintere uretrale sotto controllo visivo mediante cistoscopia.
Biologico: Cellule staminali muscolari umane primarie (Satori-01)
Le cellule staminali muscolari umane primarie sono isolate dal tessuto muscolare del paziente ed espanse ex-vivo. Vengono iniettati nella regione dello sfintere uretrale come trattamento autologo una tantum.
Comparatore placebo: Gruppo placebo
I partecipanti ricevono una soluzione placebo come iniezione una tantum nella regione dello sfintere uretrale esterno sotto controllo visivo mediante cistoscopia.
Altro: Placebo
Placebo è la soluzione iniettabile senza cellule staminali muscolari.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prevalenza di eventi avversi correlati all'intervento
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi dopo l'intervento
Caratterizzazione del tipo, incidenza, gravità e durata degli eventi avversi
Fino a 12 mesi dopo l'intervento
Variazione della pressione del punto di perdita (LPP)
Lasso di tempo: Sei mesi dopo l'intervento
La variazione di LPP viene calcolata dalla misurazione di base
Sei mesi dopo l'intervento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Simone Spuler, MD

Collaboratori

German Federal Ministry of Education and Research

Investigatori

  • Investigatore principale: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MUST (Altro identificatore: Alias Study Number)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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