自体肌肉干细胞疗法治疗尿道上裂患者先天性尿失禁 (MUST)
2023年8月2日 更新者：Simone Spuler, MD
联合 1 期和 1/2a 期临床试验评估自体肌肉干细胞疗法治疗孤立性尿道上裂尿失禁的安全性和有效性
本试验的目的是评估自体肌肉干细胞疗法在治疗孤立性尿道上裂的先天性尿失禁中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
尿道上裂是最温和的外翻-尿道上裂复合体 (EEC)；涉及腹部中线和泌尿生殖系统结构的先天性畸形。 尿道上裂患者尿道括约肌缺陷导致尿失禁。 该试验研究了将自体原代人肌肉干细胞注射到尿道括约肌中，目的是修复缺陷并恢复尿失禁的解剖学能力。
符合条件的参与者将在常规膀胱镜检查期间接受肌肉活检。 获得的肌肉组织用于离体肌肉干细胞的分离和扩增。 使用膀胱镜检查在视觉控制下将肌肉干细胞注入尿道括约肌。 参与者在干预后至少 12 个月内接受安全性和有效性评估。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
21
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Simone Spuler, Prof. Dr.
- 电话号码：+49 (0) 30 450 540 501
- 邮箱：simone.spuler@charite.de
学习地点
-
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Regensburg、德国、93049
- Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
-
接触：
- Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
- 电话号码：+49 (0) 941 369 5453
- 邮箱：wolfgang.roesch@barmherzige-regensburg.de
-
副研究员：
- Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
-
Ulm、德国、89075
- Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
-
接触：
- Anne K Ebert, Prof. Dr.
- 电话号码：+49 (0) 731 500 58000
- 邮箱：Anne-Karoline.Ebert@uniklinik-ulm.de
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首席研究员：
- Anne K Ebert, Prof. Dr.
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性
- 孤立的尿道上裂
- ≥ 3 岁
- 根据国际儿童失禁协会定义的尿失禁
- 知情同意
排除标准：
- 急性或慢性炎症性局部或全身性疾病
- 凝血障碍
- 既往麻醉不良反应
- 先天性心脏病、心律失常
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Verum 集团
参与者在使用膀胱镜检查的视觉控制下，将原代人类肌肉干细胞一次性注射到尿道括约肌区域。
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从患者的肌肉组织中分离出原代人肌肉干细胞，并在体外进行扩增。
它们作为一次性自体治疗被注射到尿道括约肌区域。
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安慰剂比较：安慰剂组
参与者接受安慰剂溶液作为一次性注射到外尿道括约肌区域，在视觉控制下使用膀胱镜检查。
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安慰剂是不含肌肉干细胞的注射液。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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干预相关不良事件的发生率
大体时间：干预后长达 12 个月
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不良事件的类型、发生率、严重程度和持续时间的特征
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干预后长达 12 个月
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泄漏点压力 (LPP) 的变化
大体时间：干预后六个月
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LPP 的变化是根据基线测量计算的
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干预后六个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Anne K Ebert, Prof. Dr.、Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年6月1日
初级完成 (估计的)
2026年8月1日
研究完成 (估计的)
2026年10月1日
研究注册日期
首次提交
2021年1月21日
首先提交符合 QC 标准的
2021年1月27日
首次发布 (实际的)
2021年1月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月2日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
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