Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Autologe spierstamceltherapie voor de behandeling van aangeboren urine-incontinentie bij patiënten met epispadie (MUST)

2 augustus 2023 bijgewerkt door: Simone Spuler, MD

Gecombineerde fase 1 en 1/2a klinische studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van een autologe spierstamceltherapie bij de behandeling van urine-incontinentie bij geïsoleerde epispadie

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van een autologe spierstamceltherapie bij de behandeling van aangeboren urine-incontinentie bij geïsoleerde epispadie.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Epispadias is de mildste vorm van exstrofie-epispadias-complex (EEC); een aangeboren misvormingsstoornis waarbij de middellijn abdominale en urogenitale structuren betrokken zijn. Patiënten met epispadie hebben een defect in de sluitspier van de urethra, wat resulteert in urine-incontinentie. Deze proef onderzoekt de injectie van autologe primaire menselijke spierstamcellen in de urethrale sfincter met als doel het defect te herstellen en het anatomische vermogen voor continentie te herstellen.

In aanmerking komende deelnemers ondergaan een spierbiopsie tijdens een routinematige cystoscopie. Verworven spierweefsel wordt gebruikt voor ex-vivo isolatie en expansie van spierstamcellen. Spierstamcellen worden onder visuele controle met behulp van cystoscopie in de urethrale sluitspier geïnjecteerd. Deelnemers worden beoordeeld op veiligheid en werkzaamheid gedurende minimaal 12 maanden na de interventie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Regensburg, Duitsland, 93049
        • Clinic for Pediatric Urology in cooperation with University Hospital Regensburg, St. Hedwig Hospital
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Wolfgang H Rösch, Prof. Dr.
      • Ulm, Duitsland, 89075
        • Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne K Ebert, Prof. Dr.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijk
  • Geïsoleerde epispadie
  • Leeftijd ≥ 3 jaar
  • Urine-incontinentie zoals gedefinieerd volgens de International Children´s Continence Society
  • Geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Acute of chronische inflammatoire lokale of systemische ziekte
  • Stollingsstoornis
  • Eerdere bijwerking op anesthesie
  • Aangeboren hartafwijking, hartritmestoornissen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Verum Groep
Deelnemers krijgen primaire menselijke spierstamcellen als eenmalige injectie in het gebied van de urethrale sfincter onder visuele controle met behulp van cystoscopie.
Biologisch: Primaire menselijke spierstamcellen (Satori-01)
Primaire menselijke spierstamcellen worden geïsoleerd uit het spierweefsel van de patiënt en ex-vivo geëxpandeerd. Ze worden als een eenmalige autologe behandeling in de regio van de urethrale sfincter geïnjecteerd.
Placebo-vergelijker: Placebo-groep
Deelnemers krijgen placebo-oplossing als eenmalige injectie in de externe urethrale sfincterregio onder visuele controle met behulp van cystoscopie.
Ander: Placebo
Placebo is de injectieoplossing zonder spierstamcellen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Prevalentie van aan interventie gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 12 maanden na de interventie
Karakterisering van type, incidentie, ernst en duur van bijwerkingen
Tot 12 maanden na de interventie
Verandering in lekpuntdruk (LPP)
Tijdsspanne: Zes maanden na de interventie
Verandering in LPP wordt berekend op basis van nulmeting
Zes maanden na de interventie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Simone Spuler, MD

Medewerkers

German Federal Ministry of Education and Research

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anne K Ebert, Prof. Dr., Pediatric Urology, Department for Urology University of Ulm, Germany

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MUST (Andere identificatie: Alias Study Number)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren