AML および MDS 患者における BS HH 002.SA の第 I 相非盲検用量漸増およびコホート拡大試験

包含基準:

1. -18歳以上の女性および男性患者

2. 次のいずれかの状態の患者：

   1. -世界保健機関（WHO）またはIWG分類に従って病理学的に確認された原発性または続発性AML、再発または難治性疾患があり、確立された治療法の選択肢がない人、または現在の治療法の候補ではない人
   2. IPSS Rに従って評価された高リスクまたは非常に高リスクのMDSで、標準治療に抵抗性または不耐性があり、移植の候補ではない
3. 患者は研究に参加する意思があり、研究訪問スケジュールやその他のプロトコル手順を理解し、順守する能力を持っている必要があります。 彼らはインフォームド コンセント フォーム (ICF) を理解し、喜んで署名できる必要があります。
4. 出産の可能性のある女性は、スクリーニング中に2回の妊娠検査で陰性でなければならず、2回目は治験薬の最初の投与前24時間以内であり、スクリーニングから最後の治験薬投与後90日まで、医師が承認した非常に効果的な避妊薬を使用することに同意する必要があります。 この研究の目的のために、卵管結紮のある女性は出産の可能性があると見なされますが、外科的に無菌（子宮摘出術）または2年以上の閉経後の女性は出産の可能性があるとは見なされません注：閉経後は高齢と定義されますすべての外因性ホルモン治療の中止後、50年以上および少なくとも12か月間の無月経。 子宮摘出術、両側卵巣摘出術、または両側卵管摘出術による不可逆的な外科的不妊手術を受けたが、卵管結紮は受けていない女性は許容されます。
5. 男性被験者は外科的に無菌でなければなりません。 男性被験者が子供をもうけることができる場合、スクリーニングから、研究中、および治験薬の最終投与後90日間、医師が承認した非常に効果的な避妊法を使用する必要があります。 治験担当医師は、どの避妊方法が許容されるかを被験者に通知します。 精管切除と性的禁欲は、推奨される避妊方法です 注: 胎児および授乳中の赤ちゃんに対する治験薬の影響は知られていないため、治験中に男性被験者の女性パートナーが妊娠するべきではありません。 女性パートナーが妊娠を希望している場合、男性参加者はこの研究に参加できません。 男性パートナーが研究に参加している間に女性パートナーが妊娠した場合、男性参加者は直ちに研究担当医師に通知する必要があります。 女性パートナーは、妊娠中のパートナー データ リリース フォームに署名するよう求められます。

除外基準:

1. -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータス3以上
2. -治験薬またはその賦形剤に対する既知の過敏症
3. 急性前骨髄球性白血病
4. -BS HH 002.SAの最初の投与から少なくとも2週間または5半減期（どちらか大きい方）以内に抗腫瘍療法または抗MDS治療を投与する.1日中止する必要があるAML患者のヒドロキシ尿素を除くBS HH 002.SAの初回投与前
5. -最初のBS HH 002.SA投与から少なくとも2週間以内に他の臨床試験に参加
6. -同時に他の治験薬を受け取る
7. 活動性中枢神経系白血病の臨床的証拠
8. -糖尿病の病歴およびスクリーニングで評価されたヘモグロビンA1c≧7.0％
9. -HIV、活動性B型肝炎、またはC型肝炎による既知の感染を含むがこれらに限定されない、活動的で制御されていない感染。抗生物質による治療を受けている感染症の患者は、治験に参加する前に96時間無熱で血行動態的に安定している場合、治験に参加することができます。
10. -試験への参加前2週間以内の大手術
11. 最初のBS HH 002.SA投与から60日以内に同種または自家幹細胞移植を受けた
12. -NCI CTCAEグレード2以上の以前の抗がん療法による毒性（脱毛症およびグレード2の吐き気を除く）
13. -スクリーニングで次の制限を超える肝機能検査：ギルバート症候群または溶血に関連しない限り、総ビリルビン> 1.5×正常の上限（ULN）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）> 2.5×ULN、または肝臓に病変がある患者 AST および/または ALT >5 × ULN
14. 肝悪性腫瘍（転移を含む）または慢性肝疾患
15. 以前の薬物性肝障害 (DILI)
16. -スクリーニング時の血清クレアチニン> 1.5×ULNおよび/またはクレアチニンクリアランス（CrCl）<30 mL /分（Cockcroft＆Gault式またはModification of Diet in Renal Disease [MDRD]式による計算）
17. -国際正規化比（INR）> 1.5×ULN、またはワルファリン療法の場合、INR> 2.5×ULN
18. -フリデリシア法（QTcF）による補正QT間隔（QTc）> 450ミリ秒、またはQTcを延長することが知られている薬物の併用（制吐療法は、QTcが正常である場合、メディカルモニターからの承認を得て許可され、カルシウム、マグネシウム、およびカリウムレベルは 1 日目に正常です)
19. ニューヨーク心臓協会のクラス III または IV の心臓病、制御されていない高血圧、うっ血性心不全、またはその他の制御されていない心臓の状態
20. マルチゲート収集 (MUGA) スキャンまたは心エコー図で評価した左室駆出率 (LVEF) <45%
21. コントロール不能なうっ血性心不全、不安定狭心症
22. -付随する固形腫瘍またはリンパ腫を有する患者で、治験責任医師が登録時に活動性疾患の臨床的疑いがある。 -適切に治療された皮膚の早期扁平上皮癌、皮膚の基底細胞癌、または子宮頸部上皮内腫瘍の患者、または抗アンドロゲン療法下で安定した上昇した前立腺特異抗原を伴う去勢感受性前立腺癌の患者は、この研究の対象となります
23. -治験責任医師の意見では、患者を研究プロトコルへの参加から除外するその他の重大な疾患
24. 妊娠中または妊娠予定の女性、または現在授乳中の女性
25. 積極的なアルコールまたは薬物乱用
26. 法的能力の欠如または制限された法的能力。