21 トリソミーの小児患者における液体安定型レボチロキシンの使用
2023年9月11日 更新者：Matthew Feldt、Children's Mercy Hospital Kansas City
レボチロキシン (T21) の子供は、L-T4 の忍容性と吸収に悪影響を与える可能性のある発育遅延やその他の機能的な胃腸 (GI) の問題を抱えています。
錠剤を丸ごと口から飲み込めない年齢層の場合、甲状腺機能低下症の子供を治療するために、錠剤を砕いて水、母乳、または調合乳に懸濁して投与する必要があります。
この年齢層にとって、投与の容易さは、コンプライアンスと甲状腺機能を維持する能力に大きな影響を与える可能性があります.
Tirosint-SOL® は、投与が容易で、忍容性と嗜好性が向上しているため、L-T4 錠剤と比較してアドヒアランスが向上するため、より好意的に受け止められることを提案します。
調査の概要
詳細な説明
甲状腺機能低下症は、21 トリソミー (T21) の子供によくみられる医学的障害です。
経口錠剤レボチロキシン (L-T4) による治療は、主にこの状態の治療に使用されます。
ただし、T21 の子供は、L-T4 の忍容性と吸収に悪影響を与える可能性のある発達遅延やその他の機能的な胃腸 (GI) の問題を抱えています。
錠剤を丸ごと口から飲み込めない年齢層の場合、甲状腺機能低下症の子供を治療するために、錠剤を砕いて水、母乳、または調合乳に懸濁して投与する必要があります。
この年齢層にとって、投与の容易さは、コンプライアンスと甲状腺機能を維持する能力に大きな影響を与える可能性があります.
最近まで、米国では小児用の L-T4 の液体製剤はありませんでした。
Tirosint-SOL® (液状安定性 L-T4) は現在、小児への使用が FDA に承認されています。
治験責任医師は、Tirosint-SOL® は投与が容易で、忍容性と嗜好性が向上しているため、L-T4 錠剤と比較してアドヒアランスの向上につながるため、より好意的に受け入れられると提案しています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2ヶ月～4年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- トリソミー 21 生後 2 か月から 5 歳未満の子供
- 先天性または後天性甲状腺機能低下症の事前の確定診断
除外基準:
- -妊娠期間≤35週、併用抗けいれん薬、投薬または医療訪問スケジュールの非遵守の歴史
- -被験者は経口薬を服用できる必要があり、G-チューブまたは親から餌を与えられた被験者はいません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
他の：液体の安定したレボチロキシン (l-T4) 最初に TirosintSOL、次に経口錠剤のレボチロキシン (L-T4)
参加者は、LT4 の同じ 1 日用量を継続して使用して、Liquid Tirosint®-SOL を 8 週間開始します。
検査結果と臨床反応に基づいて、必要に応じて用量調整が許可されます。
その後、参加者は LT4 錠剤の従来の治療に 8 週間クロスオーバーします。
参加者の合計参加は、合計 16 週間になります。
|
8週間の液体レボチロキシン（L-T4）の忍容性、嗜好性、および付着性の調査。
8週間の維持経口錠剤レボチロキシン（L-T4）の忍容性、嗜好性、およびアドヒアランスの調査
|
|
他の：経口錠剤 レボチロキシン (L-T4)、次に液体安定性レボチロキシン (L-T4) Tirosint-SOL
参加者は、現在の用量で 8 週間 LT4 錠剤の従来の治療を継続し、8 週間後にクロスオーバーして液体安定型レボチロキシン (L-T4) Tirosint-SOL を 8 週間投与します。
参加者の合計参加は、合計 16 週間になります。
|
8週間の液体レボチロキシン（L-T4）の忍容性、嗜好性、および付着性の調査。
8週間の維持経口錠剤レボチロキシン（L-T4）の忍容性、嗜好性、およびアドヒアランスの調査
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
CareCATツールによって評価された忍容性
時間枠：4ヶ月
|
液体の安定した L-T4 に対する親の認識を理解するために、投薬忍容性アンケート、Care Children's Acceptance Tool (CAT) を利用します。
|
4ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治験薬服用の遵守
時間枠：4ヶ月
|
L-T4 錠剤と比較した液体安定性 L-T4 のコンプライアンスの違いを評価します。
準拠した日数の割合で評価されます。
|
4ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年1月18日
一次修了 (実際)
2021年11月1日
研究の完了 (実際)
2021年11月1日
試験登録日
最初に提出
2021年2月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年2月8日
最初の投稿 (実際)
2021年2月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月11日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STUDY00001385
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。