- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04747275
Bruk av flytende stabilt levotyroksin hos trisomi 21 pediatriske pasienter
11. september 2023 oppdatert av: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Barn med levotyroksin (T21) har utviklingsforsinkelse og andre funksjonelle gastrointestinale (GI) problemer som kan påvirke L-T4 tolerabilitet og absorpsjon negativt.
For en aldersgruppe som ikke kan svelge tabletter hele gjennom munnen, må tabletter knuses og suspenderes i vann, morsmelk eller morsmelkerstatning for administrasjon for å behandle barn med hypotyreose.
For denne aldersgruppen kan enkel administrasjon ha en betydelig innvirkning på etterlevelse og evne til å forbli euthyroid.
Vi foreslår at Tirosint-SOL® vil bli mer gunstig mottatt på grunn av enkel administrasjon, forbedret tolerabilitet og smaklighet, og dermed føre til forbedret vedheft sammenlignet med L-T4 tabletter.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hypotyreose er en vanlig medisinsk lidelse hos barn med trisomi 21 (T21).
Behandling med oral tablett levotyroksin (L-T4) brukes først og fremst til å behandle denne tilstanden.
Barn med T21 har imidlertid utviklingsforsinkelser og andre funksjonelle gastrointestinale (GI) problemer som kan påvirke L-T4-tolerabilitet og absorpsjon negativt.
For en aldersgruppe som ikke kan svelge tabletter hele gjennom munnen, må tabletter knuses og suspenderes i vann, morsmelk eller morsmelkerstatning for administrasjon for å behandle barn med hypotyreose.
For denne aldersgruppen kan enkel administrasjon ha en betydelig innvirkning på etterlevelse og evne til å forbli euthyroid.
Inntil nylig var det ingen flytende preparat av L-T4 i USA for bruk hos barn.
Tirosint-SOL® (væskestabil L-T4) er nå FDA-godkjent for bruk hos barn.
Etterforskeren foreslår at Tirosint-SOL® vil bli mer gunstig mottatt på grunn av enkel administrasjon, forbedret tolerabilitet og smaklighet, og dermed føre til forbedret vedheft sammenlignet med L-T4-tabletter.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 måneder til 4 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Trisomi 21 barn i alderen 2 måneder til under 5 år
- Tidligere bekreftet diagnose av medfødt eller ervervet hypotyreose
Ekskluderingskriterier:
- Svangerskapsalder ≤ 35 uker, samtidig antikonvulsive medisiner, historie med manglende overholdelse av medisiner eller medisinsk besøksplan
- Forsøkspersonene må kunne ta orale medisiner, ingen G-rør eller forsøkspersoner som er matet av foreldre
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Annen: Flytende stabilt levotyroksin (l-T4) TirosintSOL først, deretter oral tablett levotyroksin (L-T4)
Deltakerne starter på Liquid Tirosint®-SOL i 8 uker med fortsatt samme daglige dose av LT4.
Dosejusteringer er tillatt etter behov, basert på laboratorieresultater og klinisk respons.
Deretter vil deltakerne gå over til konvensjonell behandling av LT4-tabletter i 8 uker.
Deltakernes totale deltakelse vil være 16 uker totalt.
|
Undersøkelse av tolerabilitet, smak og vedheft av flytende levotyroksin (L-T4) i 8 uker.
Undersøkelse av tolerabilitet, smak og etterlevelse av opprettholdt oral tablett levotyroksin (L-T4) i 8 uker
|
Annen: Oral tablett levotyroksin (L-T4) først, deretter flytende stabilt levotyroksin (L-T4) Tirosint-SOL
Deltakerne fortsetter konvensjonell behandling med LT4-tabletter i 8 uker ved gjeldende dose, etter 8 uker vil de gå over til å motta flytende stabilt levotyroksin (L-T4) Tirosint-SOL i 8 uker.
Deltakernes totale deltakelse vil være 16 uker totalt.
|
Undersøkelse av tolerabilitet, smak og vedheft av flytende levotyroksin (L-T4) i 8 uker.
Undersøkelse av tolerabilitet, smak og etterlevelse av opprettholdt oral tablett levotyroksin (L-T4) i 8 uker
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Tolerabilitet som vurderes av CareCAT-verktøyet
Tidsramme: 4 måneder
|
Bruk spørreskjema for medisintoleranse, Care Children's Acceptance Tool (CAT), for å forstå foreldrenes oppfatning av væskestabil L-T4.
|
4 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Overholdelse av å ta studiemedisin
Tidsramme: 4 måneder
|
Vurder forskjeller i samsvar med væskestabil L-T4 sammenlignet med L-T4 tablett.
Evaluert i prosent av dager som er kompatibel.
|
4 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. januar 2021
Primær fullføring (Faktiske)
1. november 2021
Studiet fullført (Faktiske)
1. november 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. februar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. februar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
10. februar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. september 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Skjoldbrusk sykdommer
- Intellektuell funksjonshemming
- Abnormiteter, flere
- Kromosomforstyrrelser
- Kromosomavvik
- Aneuploidi
- Kromosomduplisering
- Hypotyreose
- Downs syndrom
- Trisomi
Andre studie-ID-numre
- STUDY00001385
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Flytende stabilt levotyroksin (L-T4) Tirosint-SOL
-
University of California, Los AngelesAvsluttetHypotyreoseForente stater
-
IBSA Institut Biochimique SACromsourceAktiv, ikke rekrutterendeMedfødt hypotyreoseForente stater