Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bruk av flytende stabilt levotyroksin hos trisomi 21 pediatriske pasienter

11. september 2023 oppdatert av: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Barn med levotyroksin (T21) har utviklingsforsinkelse og andre funksjonelle gastrointestinale (GI) problemer som kan påvirke L-T4 tolerabilitet og absorpsjon negativt. For en aldersgruppe som ikke kan svelge tabletter hele gjennom munnen, må tabletter knuses og suspenderes i vann, morsmelk eller morsmelkerstatning for administrasjon for å behandle barn med hypotyreose. For denne aldersgruppen kan enkel administrasjon ha en betydelig innvirkning på etterlevelse og evne til å forbli euthyroid. Vi foreslår at Tirosint-SOL® vil bli mer gunstig mottatt på grunn av enkel administrasjon, forbedret tolerabilitet og smaklighet, og dermed føre til forbedret vedheft sammenlignet med L-T4 tabletter.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Hypotyreose er en vanlig medisinsk lidelse hos barn med trisomi 21 (T21). Behandling med oral tablett levotyroksin (L-T4) brukes først og fremst til å behandle denne tilstanden. Barn med T21 har imidlertid utviklingsforsinkelser og andre funksjonelle gastrointestinale (GI) problemer som kan påvirke L-T4-tolerabilitet og absorpsjon negativt. For en aldersgruppe som ikke kan svelge tabletter hele gjennom munnen, må tabletter knuses og suspenderes i vann, morsmelk eller morsmelkerstatning for administrasjon for å behandle barn med hypotyreose. For denne aldersgruppen kan enkel administrasjon ha en betydelig innvirkning på etterlevelse og evne til å forbli euthyroid. Inntil nylig var det ingen flytende preparat av L-T4 i USA for bruk hos barn. Tirosint-SOL® (væskestabil L-T4) er nå FDA-godkjent for bruk hos barn. Etterforskeren foreslår at Tirosint-SOL® vil bli mer gunstig mottatt på grunn av enkel administrasjon, forbedret tolerabilitet og smaklighet, og dermed føre til forbedret vedheft sammenlignet med L-T4-tabletter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder til 4 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Trisomi 21 barn i alderen 2 måneder til under 5 år
  • Tidligere bekreftet diagnose av medfødt eller ervervet hypotyreose

Ekskluderingskriterier:

  • Svangerskapsalder ≤ 35 uker, samtidig antikonvulsive medisiner, historie med manglende overholdelse av medisiner eller medisinsk besøksplan
  • Forsøkspersonene må kunne ta orale medisiner, ingen G-rør eller forsøkspersoner som er matet av foreldre

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Flytende stabilt levotyroksin (l-T4) TirosintSOL først, deretter oral tablett levotyroksin (L-T4)
Deltakerne starter på Liquid Tirosint®-SOL i 8 uker med fortsatt samme daglige dose av LT4. Dosejusteringer er tillatt etter behov, basert på laboratorieresultater og klinisk respons. Deretter vil deltakerne gå over til konvensjonell behandling av LT4-tabletter i 8 uker. Deltakernes totale deltakelse vil være 16 uker totalt.
Undersøkelse av tolerabilitet, smak og vedheft av flytende levotyroksin (L-T4) i 8 uker.
Undersøkelse av tolerabilitet, smak og etterlevelse av opprettholdt oral tablett levotyroksin (L-T4) i 8 uker
Annen: Oral tablett levotyroksin (L-T4) først, deretter flytende stabilt levotyroksin (L-T4) Tirosint-SOL
Deltakerne fortsetter konvensjonell behandling med LT4-tabletter i 8 uker ved gjeldende dose, etter 8 uker vil de gå over til å motta flytende stabilt levotyroksin (L-T4) Tirosint-SOL i 8 uker. Deltakernes totale deltakelse vil være 16 uker totalt.
Undersøkelse av tolerabilitet, smak og vedheft av flytende levotyroksin (L-T4) i 8 uker.
Undersøkelse av tolerabilitet, smak og etterlevelse av opprettholdt oral tablett levotyroksin (L-T4) i 8 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet som vurderes av CareCAT-verktøyet
Tidsramme: 4 måneder
Bruk spørreskjema for medisintoleranse, Care Children's Acceptance Tool (CAT), for å forstå foreldrenes oppfatning av væskestabil L-T4.
4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse av å ta studiemedisin
Tidsramme: 4 måneder
Vurder forskjeller i samsvar med væskestabil L-T4 sammenlignet med L-T4 tablett. Evaluert i prosent av dager som er kompatibel.
4 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. januar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

10. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Flytende stabilt levotyroksin (L-T4) Tirosint-SOL

3
Abonnere