Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gebruik van vloeibare stabiele levothyroxine bij trisomie 21 pediatrische patiënten

11 september 2023 bijgewerkt door: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Kinderen met levothyroxine (T21) hebben ontwikkelingsachterstand en andere functionele gastro-intestinale (GI) problemen die de verdraagbaarheid en absorptie van L-T4 negatief kunnen beïnvloeden. Voor een leeftijdsgroep die niet in staat is om tabletten via de mond door te slikken, moeten de tabletten worden geplet en gesuspendeerd in water, moedermelk of formule voor toediening om kinderen met hypothyreoïdie te behandelen. Voor deze leeftijdsgroep kan het gemak van toediening een aanzienlijke invloed hebben op de therapietrouw en het vermogen om euthyroïde te blijven. We stellen voor dat Tirosint-SOL® gunstiger zal worden ontvangen vanwege het gemak van toediening, verbeterde verdraagbaarheid en smakelijkheid, wat leidt tot verbeterde therapietrouw in vergelijking met L-T4-tabletten.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hypothyreoïdie is een veel voorkomende medische aandoening bij kinderen met trisomie 21 (T21). Behandeling met orale tablet levothyroxine (L-T4) wordt voornamelijk gebruikt om deze aandoening te behandelen. Kinderen met T21 hebben echter een ontwikkelingsachterstand en andere functionele gastro-intestinale (GI) problemen die de verdraagbaarheid en absorptie van L-T4 negatief kunnen beïnvloeden. Voor een leeftijdsgroep die niet in staat is om tabletten via de mond door te slikken, moeten de tabletten worden geplet en gesuspendeerd in water, moedermelk of formule voor toediening om kinderen met hypothyreoïdie te behandelen. Voor deze leeftijdsgroep kan het gemak van toediening een aanzienlijke invloed hebben op de therapietrouw en het vermogen om euthyroïde te blijven. Tot voor kort was er in de Verenigde Staten geen vloeibaar preparaat van L-T4 voor gebruik bij kinderen. Tirosint-SOL® (vloeibaar stabiel L-T4) is nu door de FDA goedgekeurd voor gebruik bij kinderen. De onderzoeker stelt voor dat Tirosint-SOL® gunstiger zal worden ontvangen vanwege het gemak van toediening, verbeterde verdraagbaarheid en smakelijkheid, wat leidt tot verbeterde therapietrouw in vergelijking met L-T4-tabletten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 maanden tot 4 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Trisomie 21 kinderen van 2 maanden tot jonger dan 5 jaar
  • Voorafgaande bevestigde diagnose van aangeboren of verworven hypothyreoïdie

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschapsduur ≤ 35 weken, gelijktijdige anticonvulsiva, voorgeschiedenis van niet-therapietrouw of schema voor medische bezoeken
  • Proefpersonen moeten orale medicatie kunnen innemen, geen G-tube of door ouders gevoede proefpersonen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Vloeistofstabiel Levothyroxine (l-T4) TirosintSOL eerst, daarna orale tablet Levothyroxine (L-T4)
Deelnemers beginnen met Liquid Tirosint®-SOL gedurende 8 weken met dezelfde dagelijkse dosis LT4. Dosisaanpassingen zijn toegestaan ​​indien nodig, op basis van laboratoriumresultaten en klinische respons. Daarna gaan de deelnemers gedurende 8 weken over op de conventionele therapie van LT4-tabletten. De totale deelname van de deelnemers is in totaal 16 weken.
Geneesmiddel: Vloeibaar stabiel levothyroxine (L-T4) Tirosint-SOL
Onderzoek naar verdraagbaarheid, smakelijkheid en hechting van vloeibare levothyroxine (L-T4) gedurende 8 weken.
Geneesmiddel: Orale tablet levothyroxine (L-T4)
Onderzoek naar de verdraagbaarheid, smakelijkheid en therapietrouw van orale tablet levothyroxine (L-T4) gedurende 8 weken
Ander: Orale tablet Levothyroxine (L-T4) eerst, daarna Liquid Stable Levothyroxine (L-T4) Tirosint-SOL
Deelnemers zetten de conventionele therapie van LT4-tabletten gedurende 8 weken voort met de huidige dosis, na 8 weken gaan ze over op Liquid Stable Levothyroxine (L-T4) Tirosint-SOL gedurende 8 weken. De totale deelname van de deelnemers is in totaal 16 weken.
Geneesmiddel: Vloeibaar stabiel levothyroxine (L-T4) Tirosint-SOL
Onderzoek naar verdraagbaarheid, smakelijkheid en hechting van vloeibare levothyroxine (L-T4) gedurende 8 weken.
Geneesmiddel: Orale tablet levothyroxine (L-T4)
Onderzoek naar de verdraagbaarheid, smakelijkheid en therapietrouw van orale tablet levothyroxine (L-T4) gedurende 8 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verdraagbaarheid zoals beoordeeld door de CareCAT Tool
Tijdsspanne: 4 maanden
Gebruik de medicatietolerantievragenlijst, Care Children's Acceptance Tool (CAT), om inzicht te krijgen in de percepties van ouders van vloeibaar stabiel L-T4.
4 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Naleving van het nemen van studiemedicatie
Tijdsspanne: 4 maanden
Evalueer verschillen in compliantie met vloeistofstabiele L-T4 in vergelijking met L-T4-tablet. Geëvalueerd in percentage dagen conform.
4 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 januari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00001385

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren