Uso di levotiroxina liquida stabile in pazienti pediatrici con trisomia 21
11 settembre 2023 aggiornato da: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
I bambini con levotiroxina (T21) presentano ritardo dello sviluppo e altri problemi funzionali gastrointestinali (GI) che possono influire negativamente sulla tollerabilità e sull'assorbimento di L-T4.
Per una fascia di età incapace di deglutire le compresse intere per via orale, le compresse devono essere frantumate e sospese in acqua, latte materno o formula per la somministrazione al fine di trattare i bambini con ipotiroidismo.
Per questa fascia di età, la facilità di somministrazione può avere un impatto significativo sulla compliance e sulla capacità di rimanere eutiroidei.
Proponiamo che Tirosint-SOL® venga accolto più favorevolmente grazie alla facilità di somministrazione, alla migliore tollerabilità e appetibilità, portando quindi a una migliore aderenza rispetto alle compresse L-T4.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'ipotiroidismo è un disturbo medico comune nei bambini con Trisomia 21 (T21).
Il trattamento con compresse orali di levotiroxina (L-T4) viene utilizzato principalmente per trattare questa condizione.
Tuttavia, i bambini con T21 presentano un ritardo dello sviluppo e altri problemi funzionali gastrointestinali (GI) che possono influire negativamente sulla tollerabilità e sull'assorbimento di L-T4.
Per una fascia di età incapace di deglutire le compresse intere per via orale, le compresse devono essere frantumate e sospese in acqua, latte materno o formula per la somministrazione al fine di trattare i bambini con ipotiroidismo.
Per questa fascia di età, la facilità di somministrazione può avere un impatto significativo sulla compliance e sulla capacità di rimanere eutiroidei.
Fino a poco tempo fa, negli Stati Uniti non esisteva una preparazione liquida di L-T4 per l'uso nei bambini.
Tirosint-SOL® (liquid stable L-T4) è ora approvato dalla FDA per l'uso nei bambini.
Lo sperimentatore propone che Tirosint-SOL® sarà accolto più favorevolmente grazie alla facilità di somministrazione, alla migliore tollerabilità e appetibilità, portando quindi a una migliore aderenza rispetto alle compresse L-T4.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
6
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 mesi a 4 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Trisomia 21 bambini di età compresa tra 2 mesi e meno di 5 anni
- Precedente diagnosi confermata di ipotiroidismo congenito o acquisito
Criteri di esclusione:
- Età gestazionale ≤ 35 settimane, farmaci anticonvulsivanti concomitanti, anamnesi di non aderenza ai farmaci o programma di visite mediche
- I soggetti devono essere in grado di assumere farmaci per via orale, nessun tubo G o soggetti alimentati dai genitori
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: Levotiroxina liquida stabile (l-T4) TirosintSOL prima, quindi Levotiroxina compressa orale (L-T4)
I partecipanti iniziano con Liquid Tirosint®-SOL per 8 settimane utilizzando la stessa dose giornaliera continua di LT4.
Gli aggiustamenti della dose sono consentiti secondo necessità, sulla base dei risultati di laboratorio e della risposta clinica.
Quindi i partecipanti passeranno alla terapia convenzionale delle compresse LT4 per 8 settimane.
La partecipazione totale dei partecipanti sarà di 16 settimane in totale.
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Indagine sulla tollerabilità, appetibilità e aderenza della levotiroxina liquida (L-T4) per 8 settimane.
Indagine su tollerabilità, appetibilità e aderenza al mantenimento della levotiroxina (L-T4) in compresse orali per 8 settimane
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Altro: Compresse orali Levotiroxina (L-T4) prima, poi Levotiroxina liquida stabile (L-T4) Tirosint-SOL
I partecipanti continuano la terapia convenzionale delle compresse di LT4 per 8 settimane alla dose attuale, dopo 8 settimane passeranno al crossover per ricevere Levotiroxina liquida stabile (L-T4) Tirosint-SOL per 8 settimane.
La partecipazione totale dei partecipanti sarà di 16 settimane in totale.
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Indagine sulla tollerabilità, appetibilità e aderenza della levotiroxina liquida (L-T4) per 8 settimane.
Indagine su tollerabilità, appetibilità e aderenza al mantenimento della levotiroxina (L-T4) in compresse orali per 8 settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tollerabilità valutata dallo strumento CareCAT
Lasso di tempo: 4 mesi
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Utilizzare il questionario sulla tollerabilità dei farmaci, Care Children's Acceptance Tool (CAT), per comprendere le percezioni dei genitori di L-T4 liquido stabile.
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4 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Adesione all'assunzione di farmaci in studio
Lasso di tempo: 4 mesi
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Valutare le differenze di conformità con L-T4 liquido stabile rispetto alla compressa L-T4.
Valutato in percentuale di giorni conformi.
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4 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
18 gennaio 2021
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 febbraio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 febbraio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
10 febbraio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 settembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 settembre 2023
Ultimo verificato
1 settembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Malattie del sistema endocrino
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie della tiroide
- Disabilità intellettuale
- Anomalie multiple
- Disturbi cromosomici
- Aberrazioni cromosomiche
- Aneuploidia
- Duplicazione cromosomica
- Ipotiroidismo
- Sindrome di Down
- Trisomia
Altri numeri di identificazione dello studio
- STUDY00001385
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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