삼염색체성 21 소아 환자에서 액체 안정 레보티록신의 사용
2023년 9월 11일 업데이트: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
레보티록신(T21)이 있는 어린이는 L-T4 내약성 및 흡수에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 발달 지연 및 기타 기능적 위장(GI) 문제가 있습니다.
입으로 정제 전체를 삼킬 수 없는 연령대의 경우, 갑상선기능저하증이 있는 소아를 치료하기 위해 정제를 부수고 물, 모유 또는 조제분유에 현탁하여 투여해야 합니다.
이 연령대의 경우 투여의 용이성이 순응도와 정상갑상선 상태를 유지하는 능력에 상당한 영향을 미칠 수 있습니다.
우리는 Tirosint-SOL®이 L-T4 정제와 비교할 때 투여 용이성, 내약성 및 기호성 개선으로 인해 더 호의적으로 받아들여질 것이며 따라서 개선된 순응도를 이끌어 낼 것이라고 제안합니다.
연구 개요
상세 설명
갑상선기능저하증은 삼염색체성 21(T21)이 있는 소아에게 흔한 의학적 장애입니다.
경구 정제 레보티록신(L-T4)을 사용한 치료는 주로 이 상태를 치료하는 데 사용됩니다.
그러나 T21이 있는 어린이는 L-T4 내약성 및 흡수에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 발달 지연 및 기타 기능적 위장(GI) 문제가 있습니다.
입으로 정제 전체를 삼킬 수 없는 연령대의 경우, 갑상선기능저하증이 있는 소아를 치료하기 위해 정제를 부수고 물, 모유 또는 조제분유에 현탁하여 투여해야 합니다.
이 연령대의 경우 투여의 용이성이 순응도와 정상갑상선 상태를 유지하는 능력에 상당한 영향을 미칠 수 있습니다.
최근까지 미국에서는 어린이에게 사용하기 위한 L-T4의 액상 제제가 없었습니다.
Tirosint-SOL®(액체 안정성 L-T4)은 현재 FDA의 어린이 사용 승인을 받았습니다.
연구자는 Tirosint-SOL®이 투여 용이성, 내약성 및 기호성 개선으로 인해 더 호의적으로 받아들여질 것이며 따라서 L-T4 정제와 비교할 때 개선된 접착력으로 이어질 것이라고 제안합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 생후 2개월에서 5세 미만의 21세 삼염색체성 소아
- 선천성 또는 후천성 갑상선 기능 저하증의 사전 확인된 진단
제외 기준:
- 재태 연령 ≤ 35주, 항경련제 병용 약물, 약물 불순응 이력 또는 의료 방문 일정
- 피험자는 경구 약물을 복용할 수 있어야 하며, G-튜브 또는 부모가 먹이를 주지 않아야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 액상 안정 레보티록신(l-T4) TirosintSOL을 먼저 사용한 다음 경구 정제 레보티록신(L-T4)
참가자는 LT4의 동일한 일일 용량을 지속적으로 사용하여 8주 동안 Liquid Tirosint®-SOL을 시작합니다.
실험실 결과 및 임상 반응에 따라 필요에 따라 용량 조정이 허용됩니다.
그런 다음 참가자는 8주 동안 LT4 정제의 기존 요법으로 교차합니다.
참가자의 총 참여 기간은 총 16주입니다.
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8주 동안 액상 레보티록신(L-T4)의 내약성, 기호성 및 부착성 조사.
레보티록신(L-T4) 경구제 8주간 유지의 내약성, 기호성 및 순응도 조사
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다른: 경구 정제 레보티록신(L-T4)을 먼저 사용한 다음 액상 안정 레보티록신(L-T4) Tirosint-SOL
참가자는 현재 용량으로 8주 동안 LT4 정제의 기존 요법을 계속하고, 8주 후에 액체 안정 레보티록신(L-T4) Tirosint-SOL을 8주 동안 투여받도록 교차합니다.
참가자의 총 참여 기간은 총 16주입니다.
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8주 동안 액상 레보티록신(L-T4)의 내약성, 기호성 및 부착성 조사.
레보티록신(L-T4) 경구제 8주간 유지의 내약성, 기호성 및 순응도 조사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CareCAT 도구로 평가한 내약성
기간: 4개월
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약물 내약성 설문지인 Care Children's Acceptance Tool(CAT)을 활용하여 액체 안정 L-T4에 대한 부모의 인식을 이해합니다.
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4개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 약물 복용 준수
기간: 4개월
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L-T4 정제와 비교하여 액상 안정 L-T4 준수의 차이를 평가합니다.
규정 준수일의 비율로 평가됩니다.
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4개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 1월 18일
기본 완료 (실제)
2021년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2021년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 2월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 2월 8일
처음 게시됨 (실제)
2021년 2월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 11일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- STUDY00001385
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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