Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nestemäisen stabiilin levotyroksiinin käyttö trisomia 21 -lapsipotilailla

maanantai 11. syyskuuta 2023 päivittänyt: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Levotyroksiinia (T21) sairastavilla lapsilla on kehitysviiveitä ja muita toiminnallisia maha-suolikanavan (GI) ongelmia, jotka voivat vaikuttaa negatiivisesti L-T4:n siedettävyyteen ja imeytymiseen. Ikäryhmässä, joka ei pysty nielemään tabletteja kokonaisina suun kautta, tabletit on murskattava ja suspendoitava veteen, rintamaitoon tai korvikkeeseen antoa varten kilpirauhasen vajaatoimintaa sairastavien lasten hoitamiseksi. Tässä ikäryhmässä annon helppoudella voi olla merkittävä vaikutus hoitomyöntyvyyteen ja kykyyn pysyä eutyroidina. Ehdotamme, että Tirosint-SOL® saa suotuisammin vastaanoton helpon annon, paremman siedettävyyden ja maun vuoksi, mikä johtaa parempaan kiinnittymiseen verrattuna L-T4-tabletteihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Kilpirauhasen vajaatoiminta on yleinen sairaus lapsilla, joilla on 21-trisomia (T21). Hoitoa suun kautta otettavalla levotyroksiinitabletilla (L-T4) käytetään ensisijaisesti tämän tilan hoitoon. Lapsilla, joilla on T21, on kuitenkin kehitysviiveitä ja muita toiminnallisia maha-suolikanavan (GI) ongelmia, jotka voivat vaikuttaa negatiivisesti L-T4:n siedettävyyteen ja imeytymiseen. Ikäryhmässä, joka ei pysty nielemään tabletteja kokonaisina suun kautta, tabletit on murskattava ja suspendoitava veteen, rintamaitoon tai korvikkeeseen antoa varten kilpirauhasen vajaatoimintaa sairastavien lasten hoitamiseksi. Tässä ikäryhmässä annon helppoudella voi olla merkittävä vaikutus hoitomyöntyvyyteen ja kykyyn pysyä eutyroidina. Viime aikoihin asti Yhdysvalloissa ei ollut nestemäistä L-T4-valmistetta käytettäväksi lapsille. Tirosint-SOL® (nestestabiili L-T4) on nyt FDA:n hyväksymä käytettäväksi lapsille. Tutkija ehdottaa, että Tirosint-SOL® saa suotuisammin vastaanoton helpon annon, paremman siedettävyyden ja maun vuoksi, mikä johtaa parempaan kiinnittymiseen verrattuna L-T4-tabletteihin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 kuukautta - 4 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Trisomia 21 lapset iältään 2 kuukaudesta alle 5 vuoden ikään
  • Aiemmin vahvistettu synnynnäisen tai hankitun kilpirauhasen vajaatoiminnan diagnoosi

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskausikä ≤ 35 viikkoa, samanaikainen antikonvulsiiviset lääkkeet, anamneesissa lääkkeiden noudattamatta jättäminen tai lääkärikäyntiaikataulu
  • Tutkittavien on voitava ottaa suun kautta otettavia lääkkeitä, ei G-putkia tai vanhempien ruokittavia koehenkilöitä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Nestestabiili levotyroksiini (l-T4) TirosintSOL ensin, sitten oraalinen tabletti Levothyroxine (L-T4)
Osallistujat aloittavat Liquid Tirosint®-SOL-hoidon 8 viikon ajan käyttämällä samaa LT4:n päivittäistä annosta. Annoksen muuttaminen sallitaan tarpeen mukaan laboratoriotulosten ja kliinisen vasteen perusteella. Tämän jälkeen osallistujat siirtyvät 8 viikon ajan tavanomaiseen LT4-tablettien hoitoon. Osallistujien kokonaisosallistuminen on yhteensä 16 viikkoa.
Nestemäisen levotyroksiinin (L-T4) siedettävyyden, maun ja tarttuvuuden tutkiminen 8 viikon ajan.
Suun kautta otettavan levotyroksiinin (L-T4) siedettävyyden, maun ja tarttuvuuden tutkiminen 8 viikon ajan
Muut: Suun kautta otettava tabletti Levothyroxine (L-T4) ensin, sitten nestemäinen stabiili levotyroksiini (L-T4) Tirosint-SOL
Osallistujat jatkavat tavanomaista LT4-tablettien hoitoa 8 viikon ajan nykyisellä annoksella, ja 8 viikon kuluttua he siirtyvät saamaan nestemäisen stabiilin levotyroksiinin (L-T4) Tirosint-SOL-hoitoa 8 viikon ajan. Osallistujien kokonaisosallistuminen on yhteensä 16 viikkoa.
Nestemäisen levotyroksiinin (L-T4) siedettävyyden, maun ja tarttuvuuden tutkiminen 8 viikon ajan.
Suun kautta otettavan levotyroksiinin (L-T4) siedettävyyden, maun ja tarttuvuuden tutkiminen 8 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CareCAT-työkalulla arvioitu siedettävyys
Aikaikkuna: 4 kuukautta
Käytä lääkityksen siedettävyyskyselyä, Care Children's Acceptance Tool (CAT) -työkalua, jotta ymmärrät vanhempien käsitykset nestemäisestä L-T4:stä.
4 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkimuslääkityksen noudattaminen
Aikaikkuna: 4 kuukautta
Arvioi erot nestestabiilin L-T4:n ja L-T4-tabletin yhteensopivuuden välillä. Arvioitu prosenttiosuutena vaatimustenmukaisista päivistä.
4 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 18. tammikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. helmikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. helmikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 10. helmikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa