- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04747275
Nestemäisen stabiilin levotyroksiinin käyttö trisomia 21 -lapsipotilailla
maanantai 11. syyskuuta 2023 päivittänyt: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Levotyroksiinia (T21) sairastavilla lapsilla on kehitysviiveitä ja muita toiminnallisia maha-suolikanavan (GI) ongelmia, jotka voivat vaikuttaa negatiivisesti L-T4:n siedettävyyteen ja imeytymiseen.
Ikäryhmässä, joka ei pysty nielemään tabletteja kokonaisina suun kautta, tabletit on murskattava ja suspendoitava veteen, rintamaitoon tai korvikkeeseen antoa varten kilpirauhasen vajaatoimintaa sairastavien lasten hoitamiseksi.
Tässä ikäryhmässä annon helppoudella voi olla merkittävä vaikutus hoitomyöntyvyyteen ja kykyyn pysyä eutyroidina.
Ehdotamme, että Tirosint-SOL® saa suotuisammin vastaanoton helpon annon, paremman siedettävyyden ja maun vuoksi, mikä johtaa parempaan kiinnittymiseen verrattuna L-T4-tabletteihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Yksityiskohtainen kuvaus
Kilpirauhasen vajaatoiminta on yleinen sairaus lapsilla, joilla on 21-trisomia (T21).
Hoitoa suun kautta otettavalla levotyroksiinitabletilla (L-T4) käytetään ensisijaisesti tämän tilan hoitoon.
Lapsilla, joilla on T21, on kuitenkin kehitysviiveitä ja muita toiminnallisia maha-suolikanavan (GI) ongelmia, jotka voivat vaikuttaa negatiivisesti L-T4:n siedettävyyteen ja imeytymiseen.
Ikäryhmässä, joka ei pysty nielemään tabletteja kokonaisina suun kautta, tabletit on murskattava ja suspendoitava veteen, rintamaitoon tai korvikkeeseen antoa varten kilpirauhasen vajaatoimintaa sairastavien lasten hoitamiseksi.
Tässä ikäryhmässä annon helppoudella voi olla merkittävä vaikutus hoitomyöntyvyyteen ja kykyyn pysyä eutyroidina.
Viime aikoihin asti Yhdysvalloissa ei ollut nestemäistä L-T4-valmistetta käytettäväksi lapsille.
Tirosint-SOL® (nestestabiili L-T4) on nyt FDA:n hyväksymä käytettäväksi lapsille.
Tutkija ehdottaa, että Tirosint-SOL® saa suotuisammin vastaanoton helpon annon, paremman siedettävyyden ja maun vuoksi, mikä johtaa parempaan kiinnittymiseen verrattuna L-T4-tabletteihin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 kuukautta - 4 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Trisomia 21 lapset iältään 2 kuukaudesta alle 5 vuoden ikään
- Aiemmin vahvistettu synnynnäisen tai hankitun kilpirauhasen vajaatoiminnan diagnoosi
Poissulkemiskriteerit:
- Raskausikä ≤ 35 viikkoa, samanaikainen antikonvulsiiviset lääkkeet, anamneesissa lääkkeiden noudattamatta jättäminen tai lääkärikäyntiaikataulu
- Tutkittavien on voitava ottaa suun kautta otettavia lääkkeitä, ei G-putkia tai vanhempien ruokittavia koehenkilöitä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Nestestabiili levotyroksiini (l-T4) TirosintSOL ensin, sitten oraalinen tabletti Levothyroxine (L-T4)
Osallistujat aloittavat Liquid Tirosint®-SOL-hoidon 8 viikon ajan käyttämällä samaa LT4:n päivittäistä annosta.
Annoksen muuttaminen sallitaan tarpeen mukaan laboratoriotulosten ja kliinisen vasteen perusteella.
Tämän jälkeen osallistujat siirtyvät 8 viikon ajan tavanomaiseen LT4-tablettien hoitoon.
Osallistujien kokonaisosallistuminen on yhteensä 16 viikkoa.
|
Nestemäisen levotyroksiinin (L-T4) siedettävyyden, maun ja tarttuvuuden tutkiminen 8 viikon ajan.
Suun kautta otettavan levotyroksiinin (L-T4) siedettävyyden, maun ja tarttuvuuden tutkiminen 8 viikon ajan
|
|
Muut: Suun kautta otettava tabletti Levothyroxine (L-T4) ensin, sitten nestemäinen stabiili levotyroksiini (L-T4) Tirosint-SOL
Osallistujat jatkavat tavanomaista LT4-tablettien hoitoa 8 viikon ajan nykyisellä annoksella, ja 8 viikon kuluttua he siirtyvät saamaan nestemäisen stabiilin levotyroksiinin (L-T4) Tirosint-SOL-hoitoa 8 viikon ajan.
Osallistujien kokonaisosallistuminen on yhteensä 16 viikkoa.
|
Nestemäisen levotyroksiinin (L-T4) siedettävyyden, maun ja tarttuvuuden tutkiminen 8 viikon ajan.
Suun kautta otettavan levotyroksiinin (L-T4) siedettävyyden, maun ja tarttuvuuden tutkiminen 8 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CareCAT-työkalulla arvioitu siedettävyys
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
Käytä lääkityksen siedettävyyskyselyä, Care Children's Acceptance Tool (CAT) -työkalua, jotta ymmärrät vanhempien käsitykset nestemäisestä L-T4:stä.
|
4 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimuslääkityksen noudattaminen
Aikaikkuna: 4 kuukautta
|
Arvioi erot nestestabiilin L-T4:n ja L-T4-tabletin yhteensopivuuden välillä.
Arvioitu prosenttiosuutena vaatimustenmukaisista päivistä.
|
4 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 18. tammikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 3. helmikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. helmikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 10. helmikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 13. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Kilpirauhasen sairaudet
- Henkinen vamma
- Poikkeavuuksia, useita
- Kromosomihäiriöt
- Kromosomipoikkeamat
- Aneuploidia
- Kromosomien kaksinkertaistuminen
- Kilpirauhasen vajaatoiminta
- Downin oireyhtymä
- Trisomia
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY00001385
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .