Uso de levotiroxina líquida estable en pacientes pediátricos con trisomía 21
11 de septiembre de 2023 actualizado por: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Los niños con levotiroxina (T21) tienen retraso en el desarrollo y otros problemas gastrointestinales (GI) funcionales que pueden afectar negativamente la tolerabilidad y absorción de L-T4.
Para un grupo de edad que no puede tragar comprimidos enteros por la boca, los comprimidos deben triturarse y suspenderse en agua, leche materna o fórmula para su administración a fin de tratar a niños con hipotiroidismo.
Para este grupo de edad, la facilidad de administración puede tener un impacto significativo en el cumplimiento y la capacidad de permanecer eutiroideo.
Proponemos que Tirosint-SOL® tendrá una recepción más favorable debido a la facilidad de administración, la tolerabilidad mejorada y la palatabilidad, lo que conducirá a una mejor adherencia en comparación con las tabletas L-T4.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El hipotiroidismo es un trastorno médico común en niños con trisomía 21 (T21).
El tratamiento con tabletas orales de levotiroxina (L-T4) se usa principalmente para tratar esta afección.
Sin embargo, los niños con T21 tienen retraso en el desarrollo y otros problemas gastrointestinales (GI) funcionales que pueden afectar negativamente la tolerabilidad y absorción de L-T4.
Para un grupo de edad que no puede tragar comprimidos enteros por la boca, los comprimidos deben triturarse y suspenderse en agua, leche materna o fórmula para su administración a fin de tratar a niños con hipotiroidismo.
Para este grupo de edad, la facilidad de administración puede tener un impacto significativo en el cumplimiento y la capacidad de permanecer eutiroideo.
Hasta hace poco, no había una preparación líquida de L-T4 en los Estados Unidos para uso en niños.
Tirosint-SOL® (L-T4 líquido estable) ahora está aprobado por la FDA para su uso en niños.
El investigador propone que Tirosint-SOL® tendrá una recepción más favorable debido a la facilidad de administración, la tolerabilidad mejorada y la palatabilidad, lo que conducirá a una mejor adherencia en comparación con las tabletas de L-T4.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 meses a 4 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Trisomía 21 niños de 2 meses a menos de 5 años
- Diagnóstico previo confirmado de hipotiroidismo congénito o adquirido
Criterio de exclusión:
- Edad gestacional ≤ 35 semanas, medicamentos anticonvulsivantes concomitantes, antecedentes de incumplimiento con la medicación o programa de visitas médicas
- Los sujetos deben poder tomar medicación oral, sin sonda G o sujetos alimentados por los padres
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: Líquido estable Levothyroxine (l-T4) TirosintSOL primero, luego Tableta oral Levothyroxine (L-T4)
Los participantes comienzan con Liquid Tirosint®-SOL durante 8 semanas usando la misma dosis diaria continua de LT4.
Se permiten ajustes de dosis según sea necesario, según los resultados de laboratorio y la respuesta clínica.
Luego, los participantes pasarán a la terapia convencional de tabletas LT4 durante 8 semanas.
La participación total de los participantes será de 16 semanas en total.
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Investigación de tolerabilidad, palatabilidad y adherencia de levotiroxina líquida (L-T4) durante 8 semanas.
Investigación de la tolerabilidad, palatabilidad y adherencia del comprimido oral de levotiroxina (L-T4) mantenido durante 8 semanas
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Otro: Tableta oral Levotiroxina (L-T4) primero, luego Líquido Estable Levotiroxina (L-T4) Tirosint-SOL
Los participantes continúan con la terapia convencional de tabletas LT4 durante 8 semanas con la dosis actual, después de 8 semanas se cruzarán para recibir Levotiroxina Estable Líquida (L-T4) Tirosint-SOL durante 8 semanas.
La participación total de los participantes será de 16 semanas en total.
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Investigación de tolerabilidad, palatabilidad y adherencia de levotiroxina líquida (L-T4) durante 8 semanas.
Investigación de la tolerabilidad, palatabilidad y adherencia del comprimido oral de levotiroxina (L-T4) mantenido durante 8 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tolerabilidad evaluada por la herramienta CareCAT
Periodo de tiempo: 4 meses
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Utilice el cuestionario de tolerabilidad de medicamentos, Care Children's Acceptance Tool (CAT), para comprender las percepciones de los padres sobre la L-T4 líquida estable.
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4 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Adherencia a la toma de la medicación del estudio
Periodo de tiempo: 4 meses
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Evaluar las diferencias en el cumplimiento de L-T4 líquido estable en comparación con la tableta L-T4.
Evaluado en porcentaje de días de cumplimiento.
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4 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de enero de 2021
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de febrero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de febrero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
10 de febrero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de la tiroides
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Aberraciones cromosómicas
- Aneuploidía
- Duplicación de cromosomas
- Hipotiroidismo
- Síndrome de Down
- Trisomía
Otros números de identificación del estudio
- STUDY00001385
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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