Folyékony stabil levotiroxin alkalmazása 21-es triszómiás gyermekbetegeknél
2023. szeptember 11. frissítette: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
A levotiroxinnal (T21) szenvedő gyermekek fejlődési lemaradása és egyéb funkcionális gasztrointesztinális (GI) problémái vannak, amelyek negatívan befolyásolhatják az L-T4 tolerálhatóságát és felszívódását.
Azon korcsoportok számára, akik nem képesek a tablettákat egészben lenyelni, a tablettákat össze kell törni és vízben, anyatejben vagy tápszerben fel kell szuszpendálni a hypothyreosisban szenvedő gyermekek kezelésére.
Ebben a korcsoportban az adagolás egyszerűsége jelentős hatással lehet az együttműködésre és az euthyreoid megőrzésére.
Javasoljuk, hogy a Tirosint-SOL® kedvezőbb fogadtatásban részesüljön az egyszerű beadás, a jobb tolerálhatóság és ízletesség miatt, ami az L-T4 tablettákhoz képest jobb tapadást eredményez.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Részletes leírás
A pajzsmirigy alulműködése gyakori betegség a 21-es (T21) triszómiában szenvedő gyermekeknél.
Az orális levotiroxin tablettával (L-T4) történő kezelés elsősorban ennek az állapotnak a kezelésére szolgál.
A T21-es gyermekek azonban fejlődési késleltetéssel és egyéb funkcionális gasztrointesztinális (GI) problémákkal küzdenek, amelyek negatívan befolyásolhatják az L-T4 tolerálhatóságát és felszívódását.
Azon korcsoportok számára, akik nem képesek a tablettákat egészben lenyelni, a tablettákat össze kell törni és vízben, anyatejben vagy tápszerben fel kell szuszpendálni a hypothyreosisban szenvedő gyermekek kezelésére.
Ebben a korcsoportban az adagolás egyszerűsége jelentős hatással lehet az együttműködésre és az euthyreoid megőrzésére.
Egészen a közelmúltig az Egyesült Államokban nem volt L-T4 folyékony készítmény gyermekek számára.
A Tirosint-SOL® (folyadékstabil L-T4) jelenleg az FDA jóváhagyta gyermekeknél való használatra.
A vizsgáló azt javasolja, hogy a Tirosint-SOL® kedvezőbb fogadtatásban részesüljön az egyszerű beadás, a jobb tolerálhatóság és ízletesség miatt, ami az L-T4 tablettákhoz képest jobb tapadást eredményez.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Triszómiás 21 gyermekek 2 hónapos kortól 5 éves korig
- Veleszületett vagy szerzett hypothyreosis előzetesen megerősített diagnózisa
Kizárási kritériumok:
- Terhességi kor ≤ 35 hét, egyidejű antikonvulzív gyógyszerek, a kórelőzményben a gyógyszeres kezelés vagy az orvosi vizitek ütemezésének elmulasztása
- Az alanyoknak képesnek kell lenniük szájon át szedhető gyógyszeres kezelésre, G-csöves vagy szülői táplálék nélkül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Folyékony stabil levotiroxin (l-T4) TirosintSOL először, majd orális tabletta Levotiroxin (L-T4)
A résztvevők a Liquid Tirosint®-SOL-t kezdik 8 hétig, ugyanazt a napi LT4 adagot alkalmazva.
A dózismódosítás a laboratóriumi eredmények és a klinikai válasz alapján szükség szerint megengedett.
Ezután a résztvevők áttérnek a hagyományos LT4 tablettákkal végzett terápiára 8 hétig.
A résztvevők teljes részvételi ideje összesen 16 hét.
|
Folyékony levotiroxin (L-T4) tolerálhatóságának, ízletességének és adherenciájának vizsgálata 8 hétig.
A levotiroxin (L-T4) szájon át szedhető tabletta 8 hétig tartó tolerálhatóságának, ízletességének és adherenciájának vizsgálata
|
|
Egyéb: Orális tabletta Levotiroxin (L-T4) először, majd Folyékony Stabil Levotiroxin (L-T4) Tirosint-SOL
A résztvevők 8 hétig folytatják a hagyományos LT4 tablettákkal végzett kezelést a jelenlegi dózissal, majd 8 hét után átállnak a folyékony stabil levotiroxin (L-T4) tirosint-SOL kezelésre 8 hétig.
A résztvevők teljes részvételi ideje összesen 16 hét.
|
Folyékony levotiroxin (L-T4) tolerálhatóságának, ízletességének és adherenciájának vizsgálata 8 hétig.
A levotiroxin (L-T4) szájon át szedhető tabletta 8 hétig tartó tolerálhatóságának, ízletességének és adherenciájának vizsgálata
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A CareCAT eszközzel értékelt tolerálhatóság
Időkeret: 4 hónap
|
Használja a gyógyszerek tolerálhatósági kérdőívét, a Care Children's Acceptance Tool (CAT) eszközt, hogy megértse a szülőknek a folyadékstabil L-T4-ről alkotott véleményét.
|
4 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tanulmányi gyógyszer szedésének betartása
Időkeret: 4 hónap
|
Értékelje a különbségeket a folyadékstabil L-T4 és az L-T4 tabletta megfelelősége között.
A megfelelő napok százalékában értékelve.
|
4 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. január 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. november 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. február 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 8.
Első közzététel (Tényleges)
2021. február 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. szeptember 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 11.
Utolsó ellenőrzés
2023. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Endokrin rendszer betegségei
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Pajzsmirigy betegségek
- Értelmi fogyatékosság
- Rendellenességek, többszörös
- Kromoszóma rendellenességek
- Kromoszóma aberrációk
- Aneuploidia
- Kromoszóma duplikáció
- Pajzsmirigy alulműködés
- Down-szindróma
- Triszómia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STUDY00001385
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .