液体稳定性左旋甲状腺素在 21 三体儿科患者中的应用
2023年9月11日 更新者：Matthew Feldt、Children's Mercy Hospital Kansas City
服用左旋甲状腺素 (T21) 的儿童有发育迟缓和其他功能性胃肠 (GI) 问题，这些问题可能会对 L-T4 的耐受性和吸收产生负面影响。
对于无法口服整粒药片的年龄组，必须将药片压碎悬浮于水、母乳或配方奶粉中给药，以治疗甲状腺功能减退症儿童。
对于这个年龄组，易于给药可能对依从性和保持甲状腺功能正常的能力产生重大影响。
我们认为 Tirosint-SOL® 由于易于给药、改善耐受性和适口性而更受欢迎，因此与 L-T4 片剂相比会导致更好的依从性。
研究概览
详细说明
甲状腺功能减退症是 21 三体 (T21) 儿童的常见疾病。
口服片剂左旋甲状腺素 (L-T4) 主要用于治疗这种情况。
然而，患有 T21 的儿童有发育迟缓和其他功能性胃肠 (GI) 问题，这些问题可能会对 L-T4 的耐受性和吸收产生负面影响。
对于无法口服整粒药片的年龄组，必须将药片压碎悬浮于水、母乳或配方奶粉中给药，以治疗甲状腺功能减退症儿童。
对于这个年龄组，易于给药可能对依从性和保持甲状腺功能正常的能力产生重大影响。
直到最近，美国还没有用于儿童的 L-T4 液体制剂。
Tirosint-SOL®（液体稳定的 L-T4）现已获得 FDA 批准用于儿童。
研究人员提出，Tirosint-SOL ®由于易于给药、耐受性和适口性提高将更受欢迎，因此与 L-T4 片剂相比会导致更好的依从性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2个月 至 4年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 2 个月至 5 岁以下的 21 三体儿童
- 先天性或获得性甲状腺功能减退症的先前确诊诊断
排除标准：
- 胎龄 ≤ 35 周，同时服用抗惊厥药，有不依从药物治疗或就诊时间表的病史
- 受试者必须能够口服药物，没有 G 管或父母喂养的受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：液体稳定左旋甲状腺素 (l-T4) 首先是 TirosintSOL，然后是口服片剂左旋甲状腺素 (L-T4)
参与者开始服用 Liquid Tirosint®-SOL 8 周，并持续使用相同的日剂量 LT4。
根据实验室结果和临床反应，允许根据需要调整剂量。
然后参与者将交叉接受 LT4 片剂的常规治疗 8 周。
参与者的总参与时间为 16 周。
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液体左旋甲状腺素 (L-T4) 8 周的耐受性、适口性和依从性调查。
维持口服片剂左旋甲状腺素 (L-T4) 8 周的耐受性、适口性和依从性调查
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其他：先口服片剂左旋甲状腺素 (L-T4)，然后口服稳定左旋甲状腺素 (L-T4) Tirosint-SOL
参与者继续以当前剂量使用 LT4 片剂进行 8 周的常规治疗，8 周后将交叉接受 Liquid Stable Levothyroxine (L-T4) Tirosint-SOL 8 周。
参与者的总参与时间为 16 周。
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液体左旋甲状腺素 (L-T4) 8 周的耐受性、适口性和依从性调查。
维持口服片剂左旋甲状腺素 (L-T4) 8 周的耐受性、适口性和依从性调查
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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CareCAT 工具评估的耐受性
大体时间：4个月
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利用药物耐受性问卷、Care Children's Acceptance Tool (CAT)，了解父母对液态稳定 L-T4 的看法。
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4个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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坚持服用研究药物
大体时间：4个月
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评估液体稳定的 L-T4 与 L-T4 片剂在依从性方面的差异。
以合规天数的百分比进行评估。
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4个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月18日
初级完成 (实际的)
2021年11月1日
研究完成 (实际的)
2021年11月1日
研究注册日期
首次提交
2021年2月3日
首先提交符合 QC 标准的
2021年2月8日
首次发布 (实际的)
2021年2月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月11日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
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