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Uso de Levotiroxina Líquida Estável em Pacientes Pediátricos com Trissomia 21

11 de setembro de 2023 atualizado por: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Crianças com levotiroxina (T21) apresentam atraso no desenvolvimento e outros problemas gastrointestinais (GI) funcionais que podem afetar negativamente a tolerabilidade e a absorção do L-T4. Para uma faixa etária incapaz de engolir comprimidos inteiros pela boca, os comprimidos devem ser triturados e suspensos em água, leite materno ou fórmula para administração, a fim de tratar crianças com hipotireoidismo. Para essa faixa etária, a facilidade de administração pode ter um impacto significativo na adesão e na capacidade de permanecer eutireoidiano. Propomos que o Tirosint-SOL® seja recebido de forma mais favorável devido à facilidade de administração, melhor tolerabilidade e palatabilidade, levando, portanto, a uma melhor adesão quando comparado aos comprimidos L-T4.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

O hipotireoidismo é um distúrbio médico comum em crianças com trissomia 21 (T21). O tratamento com comprimido oral de levotiroxina (L-T4) é usado principalmente para tratar essa condição. No entanto, crianças com T21 apresentam atraso no desenvolvimento e outros problemas gastrointestinais (GI) funcionais que podem afetar negativamente a tolerabilidade e a absorção do L-T4. Para uma faixa etária incapaz de engolir comprimidos inteiros pela boca, os comprimidos devem ser triturados e suspensos em água, leite materno ou fórmula para administração, a fim de tratar crianças com hipotireoidismo. Para essa faixa etária, a facilidade de administração pode ter um impacto significativo na adesão e na capacidade de permanecer eutireoidiano. Até recentemente, não havia nenhuma preparação líquida de L-T4 nos Estados Unidos para uso em crianças. Tirosint-SOL® (L-T4 líquido estável) agora é aprovado pela FDA para uso em crianças. O Investigador propõe que o Tirosint-SOL® será recebido de forma mais favorável devido à facilidade de administração, melhor tolerabilidade e palatabilidade, levando, portanto, a uma melhor adesão quando comparado aos comprimidos L-T4.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 meses a 4 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Crianças com trissomia 21 de 2 meses a menos de 5 anos de idade
  • Diagnóstico prévio confirmado de hipotireoidismo congênito ou adquirido

Critério de exclusão:

  • Idade gestacional ≤ 35 semanas, medicamentos anticonvulsivantes concomitantes, história de não adesão à medicação ou agendamento de consultas médicas
  • Os sujeitos devem ser capazes de tomar medicação oral, sem tubo G ou sujeitos alimentados pelos pais

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Líquido Estável Levotiroxina (l-T4) TirosintSOL primeiro, depois comprimido oral Levotiroxina (L-T4)
Os participantes começam com Liquid Tirosint®-SOL por 8 semanas usando a mesma dose diária contínua de LT4. Os ajustes de dose são permitidos conforme necessário, com base nos resultados laboratoriais e na resposta clínica. Em seguida, os participantes passarão para a terapia convencional de comprimidos de LT4 por 8 semanas. A participação total dos participantes será de 16 semanas no total.
Investigação da tolerabilidade, palatabilidade e adesão da levotiroxina líquida (L-T4) por 8 semanas.
Investigação da tolerabilidade, palatabilidade e adesão do comprimido oral mantido de levotiroxina (L-T4) por 8 semanas
Outro: Comprimido Oral Levotiroxina (L-T4) primeiro, depois Líquido Estável Levotiroxina (L-T4) Tirosint-SOL
Os participantes continuam a terapia convencional de comprimidos de LT4 por 8 semanas na dose atual, após 8 semanas farão o crossover para receber Levotiroxina Líquida Estável (L-T4) Tirosint-SOL por 8 semanas. A participação total dos participantes será de 16 semanas no total.
Investigação da tolerabilidade, palatabilidade e adesão da levotiroxina líquida (L-T4) por 8 semanas.
Investigação da tolerabilidade, palatabilidade e adesão do comprimido oral mantido de levotiroxina (L-T4) por 8 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tolerabilidade avaliada pela ferramenta CareCAT
Prazo: 4 meses
Utilize o questionário de tolerabilidade de medicamentos, Care Children's Acceptance Tool (CAT), para entender as percepções dos pais sobre o L-T4 líquido estável.
4 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Adesão ao uso da medicação do estudo
Prazo: 4 meses
Avalie as diferenças em conformidade com o L-T4 líquido estável em comparação com o comprimido de L-T4. Avaliado em porcentagem de dias em conformidade.
4 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de janeiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

10 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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