- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04747275
Uso de Levotiroxina Líquida Estável em Pacientes Pediátricos com Trissomia 21
11 de setembro de 2023 atualizado por: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Crianças com levotiroxina (T21) apresentam atraso no desenvolvimento e outros problemas gastrointestinais (GI) funcionais que podem afetar negativamente a tolerabilidade e a absorção do L-T4.
Para uma faixa etária incapaz de engolir comprimidos inteiros pela boca, os comprimidos devem ser triturados e suspensos em água, leite materno ou fórmula para administração, a fim de tratar crianças com hipotireoidismo.
Para essa faixa etária, a facilidade de administração pode ter um impacto significativo na adesão e na capacidade de permanecer eutireoidiano.
Propomos que o Tirosint-SOL® seja recebido de forma mais favorável devido à facilidade de administração, melhor tolerabilidade e palatabilidade, levando, portanto, a uma melhor adesão quando comparado aos comprimidos L-T4.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Descrição detalhada
O hipotireoidismo é um distúrbio médico comum em crianças com trissomia 21 (T21).
O tratamento com comprimido oral de levotiroxina (L-T4) é usado principalmente para tratar essa condição.
No entanto, crianças com T21 apresentam atraso no desenvolvimento e outros problemas gastrointestinais (GI) funcionais que podem afetar negativamente a tolerabilidade e a absorção do L-T4.
Para uma faixa etária incapaz de engolir comprimidos inteiros pela boca, os comprimidos devem ser triturados e suspensos em água, leite materno ou fórmula para administração, a fim de tratar crianças com hipotireoidismo.
Para essa faixa etária, a facilidade de administração pode ter um impacto significativo na adesão e na capacidade de permanecer eutireoidiano.
Até recentemente, não havia nenhuma preparação líquida de L-T4 nos Estados Unidos para uso em crianças.
Tirosint-SOL® (L-T4 líquido estável) agora é aprovado pela FDA para uso em crianças.
O Investigador propõe que o Tirosint-SOL® será recebido de forma mais favorável devido à facilidade de administração, melhor tolerabilidade e palatabilidade, levando, portanto, a uma melhor adesão quando comparado aos comprimidos L-T4.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 meses a 4 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças com trissomia 21 de 2 meses a menos de 5 anos de idade
- Diagnóstico prévio confirmado de hipotireoidismo congênito ou adquirido
Critério de exclusão:
- Idade gestacional ≤ 35 semanas, medicamentos anticonvulsivantes concomitantes, história de não adesão à medicação ou agendamento de consultas médicas
- Os sujeitos devem ser capazes de tomar medicação oral, sem tubo G ou sujeitos alimentados pelos pais
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Líquido Estável Levotiroxina (l-T4) TirosintSOL primeiro, depois comprimido oral Levotiroxina (L-T4)
Os participantes começam com Liquid Tirosint®-SOL por 8 semanas usando a mesma dose diária contínua de LT4.
Os ajustes de dose são permitidos conforme necessário, com base nos resultados laboratoriais e na resposta clínica.
Em seguida, os participantes passarão para a terapia convencional de comprimidos de LT4 por 8 semanas.
A participação total dos participantes será de 16 semanas no total.
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Investigação da tolerabilidade, palatabilidade e adesão da levotiroxina líquida (L-T4) por 8 semanas.
Investigação da tolerabilidade, palatabilidade e adesão do comprimido oral mantido de levotiroxina (L-T4) por 8 semanas
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Outro: Comprimido Oral Levotiroxina (L-T4) primeiro, depois Líquido Estável Levotiroxina (L-T4) Tirosint-SOL
Os participantes continuam a terapia convencional de comprimidos de LT4 por 8 semanas na dose atual, após 8 semanas farão o crossover para receber Levotiroxina Líquida Estável (L-T4) Tirosint-SOL por 8 semanas.
A participação total dos participantes será de 16 semanas no total.
|
Investigação da tolerabilidade, palatabilidade e adesão da levotiroxina líquida (L-T4) por 8 semanas.
Investigação da tolerabilidade, palatabilidade e adesão do comprimido oral mantido de levotiroxina (L-T4) por 8 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tolerabilidade avaliada pela ferramenta CareCAT
Prazo: 4 meses
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Utilize o questionário de tolerabilidade de medicamentos, Care Children's Acceptance Tool (CAT), para entender as percepções dos pais sobre o L-T4 líquido estável.
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4 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Adesão ao uso da medicação do estudo
Prazo: 4 meses
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Avalie as diferenças em conformidade com o L-T4 líquido estável em comparação com o comprimido de L-T4.
Avaliado em porcentagem de dias em conformidade.
|
4 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de janeiro de 2021
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de fevereiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de fevereiro de 2021
Primeira postagem (Real)
10 de fevereiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças da Tireoide
- Deficiência Intelectual
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios cromossômicos
- Aberrações cromossômicas
- Aneuploidia
- Duplicação cromossômica
- Hipotireoidismo
- Síndrome de Down
- Trissomia
Outros números de identificação do estudo
- STUDY00001385
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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