Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Användning av flytande stabilt levotyroxin hos trisomi 21 pediatriska patienter

11 september 2023 uppdaterad av: Matthew Feldt, Children's Mercy Hospital Kansas City
Barn med levotyroxin (T21) har utvecklingsförsening och andra funktionella gastrointestinala (GI) problem som kan påverka L-T4 tolerabilitet och absorption negativt. För en åldersgrupp som inte kan svälja tabletter hela genom munnen, måste tabletterna krossas och suspenderas i vatten, bröstmjölk eller formel för administrering för att behandla barn med hypotyreos. För denna åldersgrupp kan enkel administrering ha en betydande inverkan på följsamhet och förmåga att förbli eutyroid. Vi föreslår att Tirosint-SOL® kommer att tas emot bättre på grund av enkel administrering, förbättrad tolerabilitet och smaklighet, vilket leder till förbättrad vidhäftning jämfört med L-T4-tabletter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Hypotyreos är en vanlig medicinsk störning hos barn med Trisomi 21 (T21). Behandling med oral tablett levotyroxin (L-T4) används främst för att behandla detta tillstånd. Barn med T21 har dock utvecklingsförsening och andra funktionella gastrointestinala (GI) problem som negativt kan påverka L-T4 tolerabilitet och absorption. För en åldersgrupp som inte kan svälja tabletter hela genom munnen, måste tabletterna krossas och suspenderas i vatten, bröstmjölk eller formel för administrering för att behandla barn med hypotyreos. För denna åldersgrupp kan enkel administrering ha en betydande inverkan på följsamhet och förmåga att förbli eutyroid. Tills nyligen fanns det ingen flytande beredning av L-T4 i USA för användning på barn. Tirosint-SOL® (vätskestabil L-T4) är nu FDA-godkänd för användning till barn. Utredaren föreslår att Tirosint-SOL® kommer att tas emot bättre på grund av enkel administrering, förbättrad tolerabilitet och smaklighet, vilket leder till förbättrad vidhäftning jämfört med L-T4-tabletter.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader till 4 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Trisomi 21 barn i åldern 2 månader till yngre än 5 år
  • Tidigare bekräftad diagnos av medfödd eller förvärvad hypotyreos

Exklusions kriterier:

  • Graviditetsålder ≤ 35 veckor, samtidiga antikonvulsiva mediciner, tidigare avsaknad av medicinering eller läkarbesök
  • Försökspersoner måste kunna ta orala mediciner, inga G-rör eller föräldramatade försökspersoner

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Flytande stabilt levotyroxin (l-T4) TirosintSOL först, sedan oral tablett levotyroxin (L-T4)
Deltagarna börjar på Liquid Tirosint®-SOL i 8 veckor med fortsatt samma dagliga dos av LT4. Dosjusteringar är tillåtna vid behov, baserat på laboratorieresultat och kliniskt svar. Därefter kommer deltagarna att gå över till konventionell behandling av LT4-tabletter under 8 veckor. Deltagarnas totala deltagande kommer att vara 16 veckor totalt.
Läkemedel: Vätskestabilt levotyroxin (L-T4) Tirosint-SOL
Undersökning av tolerabilitet, smaklighet och vidhäftning av flytande levotyroxin (L-T4) i 8 veckor.
Läkemedel: Oral tablett levotyroxin (L-T4)
Undersökning av tolerabilitet, smaklighet och vidhäftning av bibehållen oral tablett levotyroxin (L-T4) i 8 veckor
Övrig: Oral tablett levotyroxin (L-T4) först, sedan flytande stabil levotyroxin (L-T4) Tirosint-SOL
Deltagarna fortsätter med konventionell behandling av LT4-tabletter i 8 veckor vid aktuell dos, efter 8 veckor kommer de att gå över för att få flytande stabilt levotyroxin (L-T4) Tirosint-SOL i 8 veckor. Deltagarnas totala deltagande kommer att vara 16 veckor totalt.
Läkemedel: Vätskestabilt levotyroxin (L-T4) Tirosint-SOL
Undersökning av tolerabilitet, smaklighet och vidhäftning av flytande levotyroxin (L-T4) i 8 veckor.
Läkemedel: Oral tablett levotyroxin (L-T4)
Undersökning av tolerabilitet, smaklighet och vidhäftning av bibehållen oral tablett levotyroxin (L-T4) i 8 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tolerabilitet som bedöms av CareCAT-verktyget
Tidsram: 4 månader
Använd frågeformuläret för tolerabilitet för läkemedel, Care Children's Acceptance Tool (CAT), för att förstå föräldrarnas uppfattning om vätskestabil L-T4.
4 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Följsamhet till att ta studiemedicin
Tidsram: 4 månader
Utvärdera skillnader i överensstämmelse med vätskestabil L-T4 jämfört med L-T4 tablett. Utvärderad i procent av dagar som uppfyller kraven.
4 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Mercy Hospital Kansas City

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 januari 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2021

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 februari 2021

Första postat (Faktisk)

10 februari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY00001385

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera